Abeona Therapeutics Menyelesaikan Pengajuan Ulang Permohonan Lisensi Pz-cel Biologics ke Badan Pengawas Obat dan Makanan AS

Ikuti Drugslib di

Pengobatan untuk: Epidermolisis Bulosa

Abeona Therapeutics Menyelesaikan Pengajuan Ulang Lisensi Biologi Pz-cel ke Badan Pengawas Obat dan Makanan AS

< p align="justify">CLEVELAND, Oct. 29, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) hari ini mengumumkan bahwa Perusahaan telah mengajukan kembali Permohonan Lisensi Biologis (BLA) ke Badan Pengawas Obat dan Makanan A.S. (FDA atau Agency) untuk prademagene zamikeracel (pz-cel), terapi gen berbasis sel autologus yang sedang diselidiki, sebagai pengobatan baru yang potensial untuk pasien dengan resesif distrofi epidermolisis bulosa (RDEB).

“Kami telah bekerja sama dengan FDA dalam mempersiapkan pengajuan ulang pz-cel BLA dan berterima kasih kepada Badan tersebut atas panduan berkelanjutan mereka,” kata Vish Seshadri, Chief Executive Officer Abeona. “Kami telah memasukkan masukan dari Badan dan yakin bahwa paket pengiriman ulang kami mencakup semua item Manufaktur dan Pengendalian Kimia yang diidentifikasi dalam Surat Tanggapan Lengkap, termasuk pengamatan dari Inspeksi Pra-Lisensi yang telah selesai di fasilitas manufaktur kami. Setelah menerima BLA, kami berharap dapat membantu FDA dalam menyelesaikan peninjauannya.”

Pengajuan kembali BLA mengikuti pertemuan Tipe A Perusahaan pada bulan Agustus 2024, di mana Abeona selaras dengan FDA mengenai isi pengajuan ulang, termasuk informasi tambahan untuk memenuhi semua persyaratan Pabrikan dan Kontrol Kimia (CMC) yang diuraikan dalam Surat Tanggapan Lengkap (CRL) yang diterima pada bulan April 2024. Dalam CRL, FDA mensyaratkan bahwa informasi tambahan tertentu diperlukan untuk memenuhi persyaratan CMC diberikan sebelum permohonan dapat disetujui. CRL tidak mengidentifikasi kekurangan apa pun terkait dengan data efikasi klinis atau keamanan klinis di BLA, dan FDA tidak meminta uji klinis baru atau data klinis apa pun untuk mendukung persetujuan pz-cel. Pengajuan ulang BLA didukung oleh data efikasi dan keamanan klinis dari studi penting Fase 3 VIITAL™ (NCT04227106) dan studi Fase 1/2a (NCT01263379).

Setelah menerima pengajuan ulang BLA, Abeona mengharapkan FDA untuk menetapkan tanggal tindakan target Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) yang baru untuk pz-cel. Periode peninjauan untuk BLA yang dikirimkan ulang adalah dua atau enam bulan sejak tanggal pengiriman ulang, tergantung pada klasifikasi pengajuan ulang FDA sebagai Kelas 1 atau Kelas 2. Keputusan FDA mengenai penerimaan pengajuan ulang BLA biasanya dibuat dalam waktu 14 hari kalender setelah pengajuan ulang.

Tentang prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel ( pz-cel), terapi gen COL7A1 autologus yang sedang diselidiki Abeona, saat ini sedang dikembangkan untuk pengobatan epidermolisis bulosa distrofi resesif (RDEB), penyakit kulit genetik langka yang disebabkan oleh mutasi pada kedua salinan gen COL7A1. Akibat cacat ini, sel tidak mampu mengekspresikan protein kolagen VII fungsional yang diperlukan untuk membentuk fibril penahan yang mengikat epidermis ke dermis. Kurangnya fibril penahan menyebabkan kulit rapuh dan mudah melepuh dan pasien menderita luka yang menyakitkan, gatal, dan peningkatan risiko infeksi dan karsinoma sel skuamosa selama bertahun-tahun. Pz-cel dibuat dari sel kulit pasien sendiri yang dikoreksi secara genetik dengan gen fungsional COL7A1 yang diintegrasikan ke dalam genom sel kulit untuk mengekspresikan kolagen VII. Sel-sel yang dikoreksi gen ini diperluas untuk membentuk lembaran keratinosit untuk menutupi area luka dalam satu aplikasi bedah. Pz-cel telah mendapatkan penghargaan Terapi Lanjutan Pengobatan Regeneratif, Terapi Terobosan, Obat Yatim Piatu, dan Penyakit Anak Langka oleh FDA AS.

Tentang Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. adalah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang mengembangkan terapi sel dan gen untuk penyakit serius. Prademagene zamikeracel (pz-cel) adalah lembaran epidermis terkoreksi gen COL7A1 yang sedang diselidiki secara autologus oleh Abeona, yang saat ini sedang dikembangkan untuk epidermolisis bulosa distrofi resesif. Fasilitas manufaktur cGMP terapi sel dan gen yang sepenuhnya terintegrasi milik Perusahaan berfungsi sebagai lokasi produksi pz-cel yang digunakan dalam uji coba Fase 3 VIITAL™, dan mampu mendukung produksi komersial pz-cel setelah mendapat persetujuan FDA. Portofolio pengembangan Perusahaan juga mencakup terapi gen berbasis AAV untuk penyakit mata dengan kebutuhan medis yang belum terpenuhi. Novel Abeona, kapsid AAV generasi berikutnya sedang dievaluasi untuk meningkatkan profil tropisme untuk berbagai penyakit mematikan. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.abeonatherapeutics.com.

Pernyataan Berwawasan ke Depan Siaran pers ini berisi pernyataan-pernyataan tertentu yang berwawasan ke depan dalam pengertian Bagian 27A dari Securities Act tahun 1933, sebagaimana telah diubah, dan Bagian 21E dari Securities Exchange Act tahun 1934, sebagaimana telah diubah, dan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian. Kami telah berusaha untuk mengidentifikasi pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan dengan terminologi seperti “mungkin”, “akan”, “percaya”, “mengantisipasi”, “mengharapkan”, “berniat”, “potensial”, dan kata-kata serta ungkapan serupa (serta kata atau ungkapan lain yang merujuk pada peristiwa, kondisi atau keadaan di masa depan), yang merupakan dan dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan. Hasil sebenarnya mungkin berbeda secara material dari apa yang ditunjukkan oleh pernyataan berwawasan ke depan sebagai akibat dari berbagai faktor penting, berbagai risiko dan ketidakpastian, termasuk namun tidak terbatas pada, waktu dan hasil tinjauan FDA terhadap pengajuan ulang BLA kami untuk pz-cel; pemberian Voucher Tinjauan Prioritas dari FDA setelah mendapat persetujuan pz-cel; minat yang berkelanjutan terhadap portofolio penyakit langka kami; kemampuan kami untuk mendaftarkan pasien dalam uji klinis; hasil pertemuan di masa depan dengan FDA atau badan pengatur lainnya, termasuk pertemuan yang berkaitan dengan program praklinis; kemampuan untuk mencapai atau memperoleh persetujuan peraturan yang diperlukan; dampak perubahan apa pun di pasar keuangan dan kondisi perekonomian global; risiko yang terkait dengan analisis dan pelaporan data; dan risiko-risiko lain yang diungkapkan dalam Laporan Tahunan terbaru Perusahaan pada Formulir 10-K dan laporan berkala selanjutnya yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa. Perusahaan tidak berkewajiban untuk merevisi pernyataan berwawasan ke depan atau memperbaruinya untuk mencerminkan peristiwa atau keadaan yang terjadi setelah tanggal siaran pers ini, baik sebagai akibat dari informasi baru, perkembangan di masa depan atau sebaliknya, kecuali sebagaimana diwajibkan oleh sekuritas federal. hukum.

Sumber: Abeona Therapeutics Inc.

Diposting : 2024-10-30 06:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer