Abeona Therapeutics completa la nuova presentazione della domanda di licenza Pz-cel Biologics alla Food and Drug Administration statunitense

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Trattamento per: epidermolisi bollosa

Abeona Therapeutics completa la nuova presentazione della domanda di licenza Pz-cel Biologics alla Food and Drug Administration statunitense

< p align="justify">CLEVELAND, 29 ottobre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) ha annunciato oggi che la Società ha ripresentato la sua domanda di licenza biologica (BLA) alla Food and Drug Administration statunitense (FDA o Agenzia) per prademagene zamikeracel (pz-cel), la sua terapia genica sperimentale basata su cellule autologhe, come potenziale nuovo trattamento per i pazienti affetti da epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB).

"Abbiamo lavorato a stretto contatto con la FDA nella preparazione della nuova presentazione di pz-cel BLA e ringraziamo l'Agenzia per la sua guida continua", ha affermato Vish Seshadri, amministratore delegato di Abeona. “Abbiamo incorporato il feedback dell’Agenzia e siamo fiduciosi che il nostro pacchetto di nuova presentazione affronti tutti gli elementi di produzione e controlli chimici identificati nella lettera di risposta completa, comprese le osservazioni dell’ispezione pre-licenza completata del nostro impianto di produzione. Dopo l'accettazione del BLA, non vediamo l'ora di assistere la FDA nel completamento della sua revisione."

La nuova presentazione del BLA segue la riunione di tipo A della Società nell'agosto 2024, in cui Abeona si è allineata con alla FDA sul contenuto della nuova presentazione, comprese informazioni aggiuntive per soddisfare tutti i requisiti di produzione e controllo chimico (CMC) delineati nella lettera di risposta completa (CRL) ricevuta nell'aprile 2024. Nella CRL, la FDA ha richiesto che alcune informazioni aggiuntive necessarie per soddisfare i requisiti CMC prima che la domanda possa essere approvata. Il CRL non ha identificato alcuna carenza relativa all'efficacia clinica o ai dati sulla sicurezza clinica nel BLA e la FDA non ha richiesto nuovi studi clinici o dati clinici a supporto dell'approvazione di pz-cel. La nuova richiesta di BLA è supportata dai dati di efficacia e sicurezza clinica dello studio cardine di Fase 3 VIITAL™ (NCT04227106) e di uno studio di Fase 1/2a (NCT01263379).

Dopo l'accettazione della nuova presentazione del BLA, Abeona si aspetta che la FDA stabilisca una nuova data di azione target del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) per pz-cel. Il periodo di revisione per un BLA ripresentato è di due o sei mesi dalla data di nuova presentazione, a seconda della classificazione della FDA di una nuova presentazione rispettivamente come Classe 1 o Classe 2. La decisione della FDA sull'accettazione di una nuova presentazione BLA viene generalmente presa entro 14 giorni di calendario dalla nuova presentazione.

Informazioni su prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel ( pz-cel), la terapia genica autologa sperimentale di Abeona, COL7A1, è attualmente in fase di sviluppo per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB), una rara malattia genetica della pelle causata da una mutazione in entrambe le copie del gene COL7A1. Come risultato di questo difetto, le cellule non sono in grado di esprimere la proteina funzionale del collagene VII, necessaria per formare fibrille di ancoraggio che legano l'epidermide al derma. La mancanza di fibrille di ancoraggio porta a una pelle fragile che si riempie facilmente di vesciche e i pazienti soffrono per anni di ferite dolorose, prurito e aumento del rischio di infezione e carcinoma a cellule squamose. Pz-cel è costituito da cellule cutanee dei pazienti geneticamente corrette con un gene funzionale COL7A1 integrato nel genoma delle cellule cutanee per esprimere il collagene VII. Queste cellule geneticamente corrette vengono espanse per formare fogli di cheratinociti per coprire le aree della ferita in un'unica applicazione chirurgica. Pz-cel ha ottenuto le designazioni di terapia avanzata di medicina rigenerativa, terapia rivoluzionaria, farmaco orfano e malattia pediatrica rara dalla FDA statunitense.

Informazioni su Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica che sviluppa terapie cellulari e geniche per malattie gravi. Prademagene zamikeracel (pz-cel) è un foglio epidermico autologo sperimentale di Abeona, corretto per il gene COL7A1, attualmente in fase di sviluppo per l'epidermolisi bollosa distrofica recessiva. L'impianto di produzione cGMP per terapia cellulare e genica completamente integrato dell'azienda è servito da sito di produzione per pz-cel utilizzato nello studio di fase 3 VIITAL™ ed è in grado di supportare la produzione commerciale di pz-cel previa approvazione della FDA. Il portafoglio di sviluppo della Società comprende anche terapie geniche basate su AAV per malattie oftalmiche con elevate esigenze mediche insoddisfatte. I nuovi capsidi AAV di prossima generazione di Abeona sono in fase di valutazione per migliorare i profili di tropismo per una varietà di malattie devastanti. Per ulteriori informazioni, visitare www.abeonatherapeutics.com.

Dichiarazioni previsionali Il presente comunicato stampa contiene alcune dichiarazioni previsionali ai sensi della Sezione 27A del Securities Act del 1933, come modificato, e della Sezione 21E del Securities Exchange Act del 1934, come modificato, e che comportano rischi e incertezze. Abbiamo tentato di identificare le dichiarazioni previsionali con una terminologia come "può", "farà", "crede", "anticipa", "si aspetta", "intende", "potenziale" e parole ed espressioni simili (così come altre parole o espressioni che fanno riferimento a eventi, condizioni o circostanze futuri), che costituiscono e hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali. I risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli indicati da tali dichiarazioni previsionali a causa di vari fattori importanti, numerosi rischi e incertezze, inclusi ma non limitati a, i tempi e l'esito della revisione da parte della FDA della nostra nuova presentazione al BLA per pz-cel; la concessione da parte della FDA di un voucher di revisione prioritaria previa approvazione pz-cel; continuo interesse per il nostro portafoglio di malattie rare; la nostra capacità di arruolare pazienti in studi clinici; l'esito di futuri incontri con la FDA o altre agenzie di regolamentazione, compresi quelli relativi ai programmi preclinici; la capacità di ottenere o ottenere le necessarie approvazioni normative; l'impatto di eventuali cambiamenti nei mercati finanziari e nelle condizioni economiche globali; rischi associati all'analisi e al reporting dei dati; e altri rischi descritti nella più recente relazione annuale della Società sul modulo 10-K e nelle successive relazioni periodiche depositate presso la Securities and Exchange Commission. La Società non si assume alcun obbligo di rivedere le dichiarazioni previsionali o di aggiornarle per riflettere eventi o circostanze che si verificano dopo la data di questo comunicato stampa, sia come risultato di nuove informazioni, sviluppi futuri o altro, ad eccezione di quanto richiesto dalle norme federali sui titoli leggi.

Fonte: Abeona Therapeutics Inc.

Pubblicato : 2024-10-30 06:00

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