アベオナ・セラピューティクス、米国食品医薬品局へのPz-cel生物製剤ライセンス申請の再提出を完了

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治療法: 表皮水疱症

Abeona Therapeutics、米国食品医薬品局へのPz-cel生物製剤ライセンス申請の再提出を完了

< p align="justify">クリーブランド、2024 年 10 月 29 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) は本日、同社が生物製剤ライセンス申請書 (BLA) を米国食品医薬品局に再提出したと発表しました。

「私たちは pz-cel BLA の再提出の準備において FDA と緊密に協力しており、FDA の継続的な指導に感謝しています」と Abeona の最高経営責任者、Vish Seshadri 氏は述べています。 「当社は政府機関からのフィードバックを取り入れており、当社の再提出パッケージは、当社の製造施設の完了済みのライセンス前検査からの所見を含め、完全回答書で特定されたすべての化学物質の製造および管理項目に対応していると確信しています。 BLA が受理され次第、我々は FDA の審査完了を支援できることを楽しみにしています。」

BLA の再提出は、2024 年 8 月の同社のタイプ A 会議に続くものであり、Abeona は FDA と提携した。 2024 年 4 月に受領した完全回答書 (CRL) に概説されているすべての化学製造管理 (CMC) 要件を満たすための追加情報を含む、再提出の内容について FDA に報告しました。CRL では、FDA は、次のことを行うために必要な特定の追加情報を要求しました。申請が承認される前に、CMC 要件を満たす必要があります。 CRLはBLAの臨床有効性または臨床安全性データに関連する欠陥を特定せず、FDAはpz-celの承認を裏付ける新たな臨床試験や臨床データを要求しなかった。 BLA の再申請は、極めて重要な第 3 相 VIITAL™ 試験 (NCT04227106) および第 1/2a 相試験 (NCT01263379) の臨床有効性と安全性データによって裏付けられています。

BLA の再提出が受理され次第、Abeona は FDA が pz-cel に対する新しい処方薬使用料法 (PDUFA) の目標行動日を設定することを期待しています。再提出された BLA の審査期間は、FDA による再提出のクラス 1 またはクラス 2 の分類に応じて、再提出日からそれぞれ 2 か月または 6 か月です。 BLA の再提出の受理に関する FDA の決定は、通常、再提出後 14 暦日以内に行われます。

プラデマジェネ ザミケラセル (pz-cel) について プラデマジェネ ザミケラセル ( pz-cel）、Abeona の治験中の自己由来 COL7A1 遺伝子治療は現在、COL7A1 遺伝子の両方のコピーの変異によって引き起こされる稀な遺伝性皮膚疾患である劣性ジストロフィー性表皮水疱症（RDEB）の治療のために開発中です。この欠損の結果、細胞は、表皮を真皮に結合するアンカー原線維を形成するために必要な機能的なコラーゲンVIIタンパク質を発現できなくなります。固定原線維が不足すると皮膚が脆弱になり、水ぶくれができやすくなり、患者は何年にもわたって痛みを伴う傷やかゆみに悩まされ、感染症や扁平上皮がんのリスクが高まります。 Pz-cel は患者自身の皮膚細胞から作られ、皮膚細胞のゲノムに組み込まれた機能的な COL7A1 遺伝子によって遺伝的に修正され、コラーゲン VII を発現します。これらの遺伝子修正された細胞は拡張されてケラチノサイト シートを形成し、1 回の外科的適用で創傷領域をカバーします。 Pz-cel は、米国 FDA から再生医療先進療法、画期的治療法、希少疾病用医薬品、および希少小児疾患の指定を受けています。

Abeona Therapeutics について Abeona Therapeutics Inc. は、重篤な疾患に対する細胞治療および遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオ医薬品会社です。 Prademagene zamikeracel (pz-cel) は、劣性ジストロフィー性表皮水疱症向けに現在開発中の Abeona の治験中の自己由来の COL7A1 遺伝子修正表皮シートです。当社の完全に統合された細胞および遺伝子治療用 cGMP 製造施設は、第 3 相 VIITAL™ 試験で使用される pz-cel の製造拠点として機能し、FDA の承認を得て pz-cel の商業生産をサポートすることができます。同社の開発ポートフォリオには、満たされていない医療ニーズの高い眼科疾患に対する AAV ベースの遺伝子治療も含まれています。 Abeona の新規な次世代 AAV カプシドは、さまざまな重篤な疾患に対する指向性プロファイルを改善するために評価されています。詳細については、www.abeonatherapeutics.com をご覧ください。

将来の見通しに関する記述 このプレスリリースには、セクションの意味の範囲内で将来の見通しに関する特定の記述が含まれています。 1933 年証券法第 27A 条（改正）および 1934 年証券取引法第 21E 条（改正）に準拠しており、リスクと不確実性を伴います。当社は、「かもしれない」、「であろう」、「信じる」、「予想する」、「期待する」、「意図する」、「可能性がある」などの用語や類似の単語や表現によって将来予想に関する記述を識別しようと試みてきました。将来の出来事、条件、状況を指す言葉や表現）。これらは将来の見通しに関する記述を構成し、それを特定することを目的としています。実際の結果は、pz-cel の BLA 再提出に対する FDA の審査のタイミングと結果を含むがこれらに限定されない、さまざまな重要な要因、多数のリスクおよび不確実性の結果、かかる将来予想に関する記述で示された結果と大きく異なる可能性があります。 pz-cel の承認に基づいて FDA が優先審査バウチャーを付与します。当社の希少疾患ポートフォリオに対する継続的な関心。臨床試験に患者を登録する当社の能力。前臨床プログラムに関連するものを含む、FDA またはその他の規制当局との今後の会議の結果。必要な規制上の承認を達成または取得する能力。金融市場や世界経済情勢の変化による影響。データ分析とレポートに関連するリスク。およびその他のリスクは、Form 10-K による当社の最新の年次報告書および証券取引委員会に提出されたその後の定期報告書で開示されています。当社は、連邦証券の要求がある場合を除き、新しい情報、将来の展開などの結果であっても、このプレスリリースの日付以降に発生した出来事や状況を反映するために将来の見通しに関する記述を修正したり更新したりする義務を負いません。法律。

出典: Abeona Therapeutics Inc.

投稿しました : 2024-10-30 06:00

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