Abeona Therapeutics Rampungake Aplikasi Lisensi Pz-cel Biologics Resubmission menyang US Food and Drug Administration

Tindakake Drugslib ing

Pengobatan: Epidermolysis Bullosa

Abeona Therapeutics Rampungake Aplikasi Lisensi Pz-cel Biologics Kirim maneh menyang Administrasi Pangan lan Narkoba AS

< p align="justify">CLEVELAND, 29 Oktober 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) dina iki ngumumake yen Perusahaan wis ngirim maneh Aplikasi Lisensi Biologics (BLA) menyang Administrasi Pangan lan Narkoba AS (FDA utawa Agency) kanggo prademagene zamikeracel (pz-cel), terapi gen adhedhasar sel autologous sing diselidiki, minangka potensial perawatan anyar kanggo pasien kanthi resesif dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB).

"Kita wis makarya kanthi rapet karo FDA kanggo nyiapake kiriman ulang BLA pz-cel lan matur nuwun marang Badan kanggo tuntunan sing terus-terusan," ujare Vish Seshadri, Kepala Eksekutif Abeona. "Kita wis nggabungake umpan balik Agensi lan yakin manawa paket kiriman maneh kita alamat kabeh item Kimia Manufaktur lan Kontrol sing diidentifikasi ing Surat Tanggapan Lengkap, kalebu pengamatan saka Inspeksi Pra-Lisensi sing wis rampung ing fasilitas manufaktur kita. Sawise ditampa BLA, kita ngarep-arep bisa nulungi FDA kanggo ngrampungake tinjauan kasebut. FDA babagan isi kiriman maneh, kalebu informasi tambahan kanggo nyukupi kabeh syarat Chemistry Manufacturing and Controls (CMC) sing digarisake ing Letter Response Lengkap (CRL) sing ditampa ing April 2024. Ing CRL, FDA mbutuhake informasi tambahan tartamtu sing dibutuhake kanggo nyukupi syarat CMC sing diwenehake sadurunge aplikasi bisa disetujoni. CRL ora ngenali kekurangan sing ana gandhengane karo khasiat klinis utawa data keamanan klinis ing BLA, lan FDA ora njaluk uji klinis utawa data klinis anyar kanggo ndhukung persetujuan pz-cel. Kiriman ulang BLA didhukung dening khasiat klinis lan data safety saka studi Fase 3 VIITAL™ (NCT04227106) lan studi Fase 1/2a (NCT01263379).

Sawise nampa kiriman maneh BLA, Abeona ngarepake FDA nyetel tanggal tumindak target Undhang-undhang Regane Obat Resep (PDUFA) kanggo pz-cel. Periode review kanggo BLA sing dikirim maneh yaiku loro utawa nem sasi saka tanggal pengajuan maneh gumantung saka klasifikasi FDA babagan pengajuan maneh minangka Kelas 1 utawa Kelas 2. Kaputusan FDA babagan nampa kiriman ulang BLA biasane ditindakake sajrone 14 dina tanggalan sawise dikirim maneh.

Babagan prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel ( pz-cel), terapi gen COL7A1 investigasi Abeona, saiki lagi dikembangake kanggo perawatan resesif dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB), penyakit kulit genetik langka sing disebabake mutasi ing loro salinan gen COL7A1. Minangka akibat saka cacat iki, sel ora bisa ngungkapake protein kolagen VII fungsional sing dibutuhake kanggo mbentuk fibrils jangkar sing ngikat epidermis karo dermis. Lack of anchoring fibrils ndadékaké kanggo rapuh kulit sing blisters gampang lan patients nandhang taun lara lara, gatel lan tambah risiko infèksi lan karsinoma sel skuamosa. Pz-cel digawe saka sel kulit pasien dhewe sing dikoreksi sacara genetis kanthi gen COL7A1 fungsional sing digabungake menyang genom sel kulit kanggo nyebut kolagen VII. Sel-sel sing dikoreksi gen iki ditambahi kanggo mbentuk lembaran keratinosit kanggo nutupi area tatu ing aplikasi bedhah siji. Pz-cel wis dianugerahi Regenerative Medicine Advanced Therapy, Breakthrough Therapy, Orphan Drug and Rare Pediatric Disease designations dening FDA AS.

Babagan Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. minangka perusahaan biofarmasi tahap klinis ngembangake terapi sel lan gen kanggo penyakit serius. Prademagene zamikeracel (pz-cel) yaiku lembaran epidermis sing dikoreksi gen COL7A1 autologous Abeona sing saiki lagi dikembangake kanggo bullosa epidermolisis dystrophic resesif. Fasilitas manufaktur cGMP sel lan terapi gen sing terintegrasi kanthi lengkap dadi situs manufaktur pz-cel sing digunakake ing uji coba Tahap 3 VIITAL™, lan bisa ndhukung produksi komersial pz-cel sawise disetujoni FDA. Portofolio pangembangan Perusahaan uga nampilake terapi gen adhedhasar AAV kanggo penyakit ophthalmic kanthi kabutuhan medis sing ora terpenuhi. Novel Abeona, kapsid AAV generasi sabanjure dievaluasi kanggo nambah profil tropisme kanggo macem-macem penyakit sing ngrusak. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.abeonatherapeutics.com.

Pernyataan Maju-Maju Siaran pers iki ngemot statement tartamtu sing ngarep-arep ing makna bagean 27A saka Undhang-undhang Sekuritas 1933, kaya sing diowahi, lan Bagean 21E Undhang-undhang Bursa Efek 1934, kaya sing wis diowahi, lan sing nglibatake risiko lan kahanan sing durung mesthi. Kita wis nyoba kanggo ngenali pernyataan ngarep kanthi terminologi kayata "bisa," "bakal," "pracaya," "antisipasi," "nyana," "niat," "potensial," lan tembung lan ekspresi sing padha (uga tembung utawa ekspresi liyane sing nuduhake acara, kahanan, utawa kahanan ing mangsa ngarep), sing kalebu lan dimaksudake kanggo ngenali pernyataan sing ngarep-arep. Asil nyata bisa beda-beda materially saka sing dituduhake dening statements ngarep-looking kuwi minangka asil saka macem-macem faktor penting, akeh risiko lan kahanan sing durung mesthi, kalebu nanging ora winates kanggo, wektu lan kasil saka review FDA kita BLA resubmission kanggo pz-cel; wenehi Voucher Review Prioritas FDA nalika disetujoni pz-cel; kapentingan terus ing portofolio penyakit langka kita; kemampuan kita kanggo ndhaptar pasien ing uji klinis; asil saka rapat-rapat ing mangsa ngarep karo FDA utawa agensi peraturan liyane, kalebu sing ana hubungane karo program preclinical; kemampuan kanggo entuk utawa entuk persetujuan peraturan sing dibutuhake; dampak saka owah-owahan ing pasar finansial lan kahanan ekonomi global; risiko sing ana gandhengane karo analisis lan laporan data; lan risiko liyane sing diungkapake ing Laporan Tahunan paling anyar ing Formulir 10-K lan laporan periodik sabanjure sing diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa. Perusahaan ora duwe kewajiban kanggo mbenakake pratelan sing ngarep-arep utawa nganyari kanggo nggambarake acara utawa kahanan sing kedadeyan sawise tanggal siaran pers iki, minangka asil saka informasi anyar, pangembangan mangsa ngarep utawa liya-liyane, kajaba sing dibutuhake dening sekuritas federal. hukum.

Sumber: Abeona Therapeutics Inc.

Dikirim : 2024-10-30 06:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer