Abeona Therapeutics, 미국 식품의약국(FDA)에 Pz-cel 생물학적 제제 허가 신청 재제출 완료

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치료 대상: 수포성 표피박리증

Abeona Therapeutics, 미국 식품의약국(FDA)에 Pz-cel 생물학적 제제 라이선스 신청 재제출 완료

< p align="justify">클리블랜드, 2024년 10월 29일 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc.(Nasdaq: ABEO)는 오늘 회사가 미국 식품의약국(FDA)에 생물의약품 허가 신청서(BLA)를 다시 제출했다고 발표했습니다. (FDA 또는 기관)은 열성 영양이영양성 수포성 표피박리증(RDEB) 환자를 위한 잠재적인 새로운 치료법으로 연구 중인 자가 세포 기반 유전자 치료법인 프라데마진 자미케라셀(pz-cel)을 승인했습니다.

Abeona의 CEO인 Vish Seshadri는 "우리는 pz-cel BLA 재제출을 준비하면서 FDA와 긴밀히 협력해 왔으며 FDA의 지속적인 지침에 감사드립니다"라고 말했습니다. “우리는 기관의 피드백을 통합했으며 우리의 재제출 패키지가 우리 제조 시설의 완료된 사전 라이센스 검사에서 관찰한 내용을 포함하여 완전한 응답 서신에서 식별된 모든 화학 제조 및 관리 항목을 다루고 있다고 확신합니다. BLA가 승인되면 FDA의 검토 완료를 지원할 수 있기를 기대합니다.”

BLA 재제출은 Abeona가 2024년 8월에 진행한 회사의 Type A 회의에 이어 이루어졌습니다. 2024년 4월 접수된 완전한 응답 편지(CRL)에 설명된 모든 화학 제조 및 관리(CMC) 요구 사항을 충족하기 위한 추가 정보를 포함하여 재제출 내용에 대해 FDA에 요청했습니다. CRL에서 FDA는 다음 사항에 필요한 특정 추가 정보를 요구했습니다. 신청서가 승인되기 전에 CMC 요구 사항을 충족해야 합니다. CRL은 BLA에서 임상 유효성이나 임상 안전성 데이터와 관련된 결함을 확인하지 않았으며 FDA는 pz-cel 승인을 뒷받침할 새로운 임상 시험이나 임상 데이터를 요청하지 않았습니다. BLA 재제출은 중추적인 3상 VIITAL™ 연구(NCT04227106)와 1/2a상 연구(NCT01263379)의 임상 효능 및 안전성 데이터에 의해 뒷받침됩니다.

BLA 재제출이 승인되면 Abeona는 FDA가 pz-cel에 대한 새로운 PDUFA(처방약 사용자 수수료법) 목표 조치 날짜를 설정할 것으로 기대합니다. 재제출된 BLA의 검토 기간은 FDA의 재제출을 클래스 1 또는 클래스 2로 분류하는 방식에 따라 재제출일로부터 2개월 또는 6개월입니다. BLA 재제출 승인에 대한 FDA의 결정은 일반적으로 재제출 후 14일 이내에 내려집니다.

프라데마진 자미케라셀(pz-cel) 정보 프라데마진 자미케라셀( Abeona의 연구용 자가 유래 COL7A1 유전자 치료법인 pz-cel)은 현재 COL7A1 유전자의 두 사본 모두의 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 유전성 피부 질환인 열성 이영양성 수포성 표피박리증(RDEB)의 치료를 위해 개발되고 있습니다. 이러한 결함으로 인해 세포는 표피를 진피에 결합시키는 고정 원섬유를 형성하는 데 필요한 기능성 콜라겐 VII 단백질을 발현할 수 없습니다. 고정 원섬유가 부족하면 쉽게 물집이 생기는 연약한 피부가 생기고 환자는 수년간 고통스러운 상처, 가려움증, 감염 및 편평 세포 암종의 위험 증가로 고통받습니다. Pz-cel은 콜라겐 VII을 발현하기 위해 피부 세포 게놈에 통합된 기능성 COL7A1 유전자로 유전적으로 교정된 환자 자신의 피부 세포로 만들어집니다. 이러한 유전자 교정 세포는 단일 수술 적용으로 상처 부위를 덮는 각질세포 시트를 형성하도록 확장됩니다. Pz-cel은 미국 FDA로부터 재생의학 고급 치료법, 획기적인 치료법, 희귀 의약품 및 희귀 소아 질환 지정을 받았습니다.

Abeona Therapeutics 소개 Abeona Therapeutics Inc.는 심각한 질병에 대한 세포 및 유전자 치료법을 개발하는 임상 단계의 바이오제약 회사입니다. Prademagene zamikeracel(pz-cel)은 Abeona의 연구용 자가 조직 COL7A1 유전자 교정 표피 시트로 현재 열성 영양 장애성 수포증 치료를 위해 개발되고 있습니다. 회사의 완전히 통합된 세포 및 유전자 치료법 cGMP 제조 시설은 3상 VIITAL™ 시험에 사용된 pz-cel의 제조 현장 역할을 했으며 FDA 승인 시 pz-cel의 상업적 생산을 지원할 수 있습니다. 회사의 개발 포트폴리오에는 충족되지 않은 의료 수요가 높은 안과 질환에 대한 AAV 기반 유전자 치료법도 포함되어 있습니다. Abeona의 새로운 차세대 AAV 캡시드는 다양한 치명적인 질병에 대한 방향성 프로파일을 개선하기 위해 평가되고 있습니다. 자세한 내용은 www.abonatherapeutics.com을 방문하세요.

미래 예측 진술 이 보도 자료에는 섹션의 의미 내에서 미래 예측에 관한 특정 진술이 포함되어 있습니다. 1933년 증권법(개정) 27A항과 1934년 증권거래법(개정) 21E항은 위험과 불확실성을 수반합니다. 우리는 "할 수도 있다", "할 것이다", "믿는다", "예상하다", "기대하다", "의도하다", "잠재적"과 같은 용어와 유사한 단어와 표현을 사용하여 미래 예측 진술을 식별하려고 시도했습니다. 미래의 사건, 조건 또는 상황을 언급하는 다른 단어 또는 표현), 이는 미래 예측 진술을 구성하고 식별하기 위한 것입니다. 실제 결과는 pz-cel에 대한 BLA 재제출에 대한 FDA의 검토 시기 및 결과를 포함하되 이에 국한되지 않는 다양한 중요한 요소, 수많은 위험 및 불확실성으로 인해 이러한 미래 예측 진술에 표시된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. pz-cel 승인 시 FDA가 우선 심사 바우처를 부여합니다. 희귀질환 포트폴리오에 대한 지속적인 관심; 임상 시험에 환자를 등록하는 능력; 전임상 프로그램과 관련된 회의를 포함하여 FDA 또는 기타 규제 기관과의 향후 회의 결과 필요한 규제 승인을 획득하거나 얻을 수 있는 능력 금융 시장 및 글로벌 경제 상황 변화의 영향; 데이터 분석 및 보고와 관련된 위험; 회사의 가장 최근 연례 보고서(Form 10-K)와 증권거래위원회(SEC)에 제출된 후속 정기 보고서에 공개된 기타 위험. 회사는 연방 증권에서 요구하는 경우를 제외하고 새로운 정보, 향후 개발 또는 기타 결과로 인해 이 보도 자료 날짜 이후에 발생하는 사건이나 상황을 반영하기 위해 미래 예측 진술을 수정하거나 업데이트할 의무를 지지 않습니다. 법률.

출처: Abeona Therapeutics Inc.

게시됨 : 2024-10-30 06:00

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