Abeona Therapeutics voltooit de herindiening van de Pz-cel Biologics-licentieaanvraag bij de Amerikaanse Food and Drug Administration

Volg Drugslib op

Behandeling voor: Epidermolysis Bullosa

Abeona Therapeutics voltooit de herindiening van de Pz-cel Biologics-licentieaanvraag bij de Amerikaanse Food and Drug Administration

< p align="justify">CLEVELAND, 29 oktober 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) heeft vandaag aangekondigd dat het bedrijf zijn Biologics License Application (BLA) opnieuw heeft ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA of Agency) voor prademagene zamikeracel (pz-cel), de experimentele autologe celgebaseerde gentherapie, als een potentiële nieuwe behandeling voor patiënten met recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (RDEB).

“We hebben nauw samengewerkt met de FDA bij de voorbereiding van de herindiening van de pz-cel BLA en danken het Agentschap voor hun voortdurende begeleiding”, aldus Vish Seshadri, Chief Executive Officer van Abeona. “We hebben de feedback van het Agentschap verwerkt en zijn ervan overtuigd dat ons herindieningspakket alle items op het gebied van de productie en controle van de chemie behandelt die in de Complete Response Letter zijn genoemd, inclusief observaties van de voltooide inspectie vóór de vergunning van onze productiefaciliteit. Na aanvaarding van de BLA kijken we ernaar uit om de FDA te helpen bij de voltooiing van haar beoordeling.”

De herindiening van de BLA volgt op de Type A-vergadering van het bedrijf in augustus 2024, waar Abeona zich aansloot bij de FDA over de inhoud van de herindiening, inclusief aanvullende informatie om te voldoen aan alle vereisten op het gebied van Chemistry Manufacturing and Controls (CMC) zoals uiteengezet in de Complete Response Letter (CRL) ontvangen in april 2024. In de CRL eiste de FDA dat bepaalde aanvullende informatie nodig was om voldoen aan de CMC-vereisten worden verstrekt voordat de aanvraag kan worden goedgekeurd. De CRL heeft in de BLA geen tekortkomingen vastgesteld met betrekking tot de klinische werkzaamheid of klinische veiligheidsgegevens, en de FDA heeft niet om nieuwe klinische onderzoeken of klinische gegevens verzocht ter ondersteuning van de goedkeuring van pz-cel. De herindiening van de BLA wordt ondersteund door klinische werkzaamheids- en veiligheidsgegevens uit het centrale fase 3 VIITAL™-onderzoek (NCT04227106) en een fase 1/2a-onderzoek (NCT01263379).

Na acceptatie van de herindiening door de BLA verwacht Abeona dat de FDA een nieuwe streefdatum voor de actiedatum voor pz-cel zal vaststellen. De beoordelingsperiode voor een opnieuw ingediende BLA bedraagt ​​twee of zes maanden vanaf de datum van herindiening, afhankelijk van de classificatie van de FDA van een herindiening als respectievelijk Klasse 1 of Klasse 2. Het besluit van de FDA over de aanvaarding van een herindiening door een BLA wordt doorgaans genomen binnen 14 kalenderdagen na de herindiening.

Over prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel ( pz-cel), de autologe COL7A1-gentherapie van Abeona, wordt momenteel ontwikkeld voor de behandeling van recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (RDEB), een zeldzame genetische huidziekte die wordt veroorzaakt door een mutatie in beide kopieën van het COL7A1-gen. Als gevolg van dit defect zijn cellen niet in staat functioneel collageen VII-eiwit tot expressie te brengen, dat nodig is om verankerende fibrillen te vormen die de epidermis aan de dermis binden. Het ontbreken van verankerende fibrillen leidt tot een kwetsbare huid die gemakkelijk blaren kan veroorzaken en patiënten lijden aan jarenlange pijnlijke wonden, jeuk en een verhoogd risico op infectie en plaveiselcelcarcinoom. Pz-cel wordt gemaakt van de eigen huidcellen van patiënten die genetisch gecorrigeerd zijn met een functioneel COL7A1-gen dat in het genoom van de huidcellen is geïntegreerd om collageen VII tot expressie te brengen. Deze gen-gecorrigeerde cellen worden in één enkele chirurgische toepassing geëxpandeerd om keratinocytenvellen te vormen die wondgebieden bedekken. Pz-cel heeft van de Amerikaanse FDA de aanduidingen Regenerative Medicine Advanced Therapy, Breakthrough Therapy, Orphan Drug en Rare Pediatric Disease gekregen.

Over Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat cel- en gentherapieën voor ernstige ziekten ontwikkelt. Prademagene zamikeracel (pz-cel) is Abeona’s experimentele autologe, COL7A1 gen-gecorrigeerde epidermale vel dat momenteel in ontwikkeling is voor recessieve dystrofische epidermolysis bullosa. De volledig geïntegreerde cGMP-productiefaciliteit voor cel- en gentherapie van het bedrijf diende als productielocatie voor pz-cel die werd gebruikt in de Fase 3 VIITAL™-studie, en is in staat de commerciële productie van pz-cel te ondersteunen na goedkeuring door de FDA. De ontwikkelingsportfolio van het bedrijf omvat ook op AAV gebaseerde gentherapieën voor oogziekten met een grote onvervulde medische behoefte. Abeona's nieuwe AAV-capsides van de volgende generatie worden geëvalueerd om de tropismeprofielen voor een verscheidenheid aan verwoestende ziekten te verbeteren. Ga voor meer informatie naar www.abeonatherapeutics.com.

Toekomstgerichte verklaringen Dit persbericht bevat bepaalde verklaringen die toekomstgericht zijn in de zin van sectie 27A van de Securities Act van 1933, zoals gewijzigd, en Sectie 21E van de Securities Exchange Act van 1934, zoals gewijzigd, en die risico's en onzekerheden met zich meebrengen. We hebben geprobeerd toekomstgerichte verklaringen te identificeren aan de hand van terminologie als ‘kunnen’, ‘zullen’, ‘geloven’, ‘anticiperen’, ‘verwachten’, ‘van plan zijn’, ‘potentieel’ en soortgelijke woorden en uitdrukkingen (evenals andere woorden of uitdrukkingen die verwijzen naar toekomstige gebeurtenissen, voorwaarden of omstandigheden), die toekomstgerichte verklaringen vormen en bedoeld zijn om deze te identificeren. De werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van de resultaten die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden aangegeven als gevolg van verschillende belangrijke factoren, talrijke risico's en onzekerheden, inclusief maar niet beperkt tot de timing en uitkomst van de beoordeling door de FDA van onze BLA-herindiening voor pz-cel; de toekenning door de FDA van een Priority Review Voucher na goedkeuring door pz-cel; aanhoudende interesse in onze portefeuille zeldzame ziekten; ons vermogen om patiënten in te schrijven voor klinische onderzoeken; de uitkomst van toekomstige bijeenkomsten met de FDA of andere regelgevende instanties, inclusief die met betrekking tot preklinische programma's; het vermogen om de noodzakelijke goedkeuringen van regelgevende instanties te verkrijgen of te verkrijgen; de impact van eventuele veranderingen op de financiële markten en de mondiale economische omstandigheden; risico's verbonden aan data-analyse en rapportage; en andere risico's die zijn bekendgemaakt in het meest recente jaarverslag van het bedrijf op formulier 10-K en daaropvolgende periodieke rapporten die zijn ingediend bij de Securities and Exchange Commission. Het Bedrijf is niet verplicht om de toekomstgerichte verklaringen te herzien of bij te werken om gebeurtenissen of omstandigheden weer te geven die zich na de datum van dit persbericht hebben voorgedaan, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige ontwikkelingen of anderszins, behalve zoals vereist door de federale effectenwetgeving. wetten.

Bron: Abeona Therapeutics Inc.

Geplaatst : 2024-10-30 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden