Abeona Therapeutics ponownie składa wniosek o licencję Pz-cel Biologics do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków

Śledź Drugslib na

Leczenie: Pęcherzowego oddzielania się naskórka

Abeona Therapeutics zakończyła ponowne składanie wniosku o licencję Pz-cel Biologics do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków

< p wyrównanie="justify">CLEVELAND, 29 października 2024 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Firma Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) ogłosiła dzisiaj, że firma ponownie złożyła wniosek o licencję na produkty biologiczne (BLA) do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA lub Agencja) ds. prademagenu zamikeracelu (pz-cel), eksperymentalnej autologicznej terapii genowej opartej na komórkach, jako potencjalnej nowej metody leczenia pacjentów z recesywną chorobą pęcherzową powodującą dystroficzne oddzielanie się naskórka (RDEB).

„Ściśle współpracowaliśmy z FDA przy przygotowaniach do ponownego złożenia wniosku BLA dla pz-cel i dziękujemy Agencji za jej ciągłe wytyczne” – powiedział Vish Seshadri, dyrektor generalny firmy Abeona. „Uwzględniliśmy opinie Agencji i mamy pewność, że nasz pakiet ponownego przesłania obejmuje wszystkie pozycje dotyczące produkcji chemicznej i kontroli określone w piśmie z pełną odpowiedzią, w tym obserwacje z zakończonej inspekcji przedlicencyjnej naszego zakładu produkcyjnego. Po zaakceptowaniu umowy BLA z niecierpliwością czekamy na pomoc FDA w ukończeniu jej przeglądu.”

Ponowne złożenie umowy BLA następuje po spotkaniu typu A firmy w sierpniu 2024 r., podczas którego Abeona dostosowała się do FDA w sprawie treści ponownego przedłożenia, w tym dodatkowych informacji spełniających wszystkie wymagania dotyczące produkcji i kontroli chemii (CMC) określone w piśmie z pełną odpowiedzią (CRL) otrzymanym w kwietniu 2024 r. W liście CRL FDA wymagała podania pewnych dodatkowych informacji niezbędnych do spełnić wymagania CMC, zostać dostarczone przed zatwierdzeniem wniosku. CRL nie stwierdziła w BLA żadnych braków związanych ze skutecznością kliniczną lub danymi dotyczącymi bezpieczeństwa klinicznego, a FDA nie zażądała żadnych nowych badań klinicznych ani danych klinicznych na poparcie zatwierdzenia pz-cel. Ponowne złożenie wniosku BLA jest poparte danymi dotyczącymi skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa z kluczowego badania fazy 3 VIITAL™ (NCT04227106) i badania fazy 1/2a (NCT01263379).

Po zaakceptowaniu ponownego przesłania BLA Abeona oczekuje, że FDA ustali nową docelową datę działania w przypadku pz-cel zgodnie z ustawą o opłatach za używanie leków na receptę (PDUFA). Okres przeglądu ponownie przesłanego BLA wynosi dwa lub sześć miesięcy od daty ponownego złożenia, w zależności od klasyfikacji ponownego przedłożenia przez FDA odpowiednio jako klasy 1 lub klasy 2. Decyzja FDA o przyjęciu ponownego złożenia BLA jest zazwyczaj podejmowana w ciągu 14 dni kalendarzowych od ponownego złożenia.

Informacje o prademagenie zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel ( pz-cel), badana autologiczna terapia genowa Abeony, COL7A1, jest obecnie opracowywana do leczenia recesywnej dystroficznej pęcherzowej choroby naskórka (RDEB), rzadkiej genetycznej choroby skóry spowodowanej mutacją w obu kopiach genu COL7A1. W wyniku tej wady komórki nie są w stanie wytwarzać funkcjonalnego białka kolagenu VII, które jest potrzebne do tworzenia włókienek kotwiczących, które łączą naskórek ze skórą właściwą. Brak włókienek zakotwiczających prowadzi do delikatnej skóry, na której łatwo powstają pęcherze, a pacjenci cierpią z powodu lat bolesnych ran, swędzenia i zwiększonego ryzyka infekcji i raka płaskonabłonkowego. Pz-cel wytwarza się z własnych komórek skóry pacjentów, które są genetycznie skorygowane za pomocą funkcjonalnego genu COL7A1 zintegrowanego z genomem komórek skóry w celu ekspresji kolagenu VII. Te komórki z poprawionym genem są namnażane, tworząc arkusze keratynocytów pokrywające obszary rany podczas jednego zabiegu chirurgicznego. Pz-cel otrzymał od amerykańskiej FDA oznaczenie: Terapia Zaawansowana Medycyny Regeneracyjnej, Terapia Przełomowa, Lek Sierocy i Rzadkie Choroby Dziecięce.

O firmie Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. to firma biofarmaceutyczna działająca na etapie klinicznym, opracowująca terapie komórkowe i genowe w leczeniu poważnych chorób. Prademagene zamikeracel (pz-cel) to badany autologiczny arkusz naskórka firmy Abeona z korekcją genu COL7A1, będący obecnie w fazie opracowywania na leczenie recesywnego pęcherzowego oddzielania się naskórka. W pełni zintegrowany zakład produkcyjny cGMP do terapii komórkowej i genowej Spółki służył jako zakład produkcyjny pz-cel wykorzystywanego w badaniu Fazy 3 VIITAL™ i jest w stanie wspierać komercyjną produkcję pz-cel po zatwierdzeniu przez FDA. Portfolio rozwojowe Spółki obejmuje również terapie genowe oparte na AAV stosowane w chorobach oczu o wysokim stopniu niezaspokojonych potrzeb medycznych. Nowatorskie kapsydy AAV nowej generacji autorstwa Abeony są oceniane pod kątem poprawy profili tropizmu w przypadku różnych wyniszczających chorób. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.abeonatherapeutics.com.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości Niniejsza informacja prasowa zawiera pewne stwierdzenia, które dotyczą przyszłości w rozumieniu Sekcji 27A Ustawy o papierach wartościowych z 1933 r., ze zmianami, oraz art. 21E Ustawy o giełdzie papierów wartościowych z 1934 r., ze zmianami, i które wiążą się z ryzykiem i niepewnością. Staraliśmy się identyfikować stwierdzenia wybiegające w przyszłość za pomocą takiej terminologii, jak „może”, „będzie”, „wierzyć”, „przewidywać”, „oczekiwać”, „zamierzać”, „potencjalny” oraz podobnych słów i wyrażeń (a także inne słowa lub wyrażenia odnoszące się do przyszłych zdarzeń, warunków lub okoliczności), które stanowią i mają na celu identyfikację stwierdzeń dotyczących przyszłości. Rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od tych wskazanych w takich stwierdzeniach wybiegających w przyszłość ze względu na różne ważne czynniki, liczne ryzyka i niepewności, w tym między innymi termin i wynik przeglądu przez FDA ponownego przedłożenia naszego BLA dla pz-cel; przyznanie przez FDA Vouchera Priorytetowego Przeglądu po zatwierdzeniu przez pz-cel; ciągłe zainteresowanie naszą ofertą chorób rzadkich; nasza zdolność do włączania pacjentów do badań klinicznych; wynik przyszłych spotkań z FDA lub innymi agencjami regulacyjnymi, w tym dotyczących programów przedklinicznych; zdolność do uzyskania lub uzyskania niezbędnych zgód regulacyjnych; wpływ wszelkich zmian na rynkach finansowych i globalnych warunkach gospodarczych; ryzyka związane z analizą danych i raportowaniem; oraz inne ryzyka ujawnione w najnowszym Raporcie Rocznym Spółki na Formularzu 10-K oraz w kolejnych raportach okresowych składanych Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Spółka nie zobowiązuje się do rewizji stwierdzeń dotyczących przyszłości ani ich aktualizacji w celu odzwierciedlenia zdarzeń lub okoliczności, które miały miejsce po dacie niniejszego komunikatu prasowego, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłego rozwoju sytuacji czy z innego powodu, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez federalne przepisy dotyczące papierów wartościowych prawa.

Źródło: Abeona Therapeutics Inc.

Wysłano : 2024-10-30 06:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe