Abeona Therapeutics conclui reenvio do pedido de licença da Pz-cel Biologics à Food and Drug Administration dos EUA

Siga Drugslib em

Tratamento para: Epidermólise Bolhosa

Abeona Therapeutics conclui reenvio do pedido de licença da Pz-cel Biologics à Food and Drug Administration dos EUA

< p align = "justify"> CLEVELAND, 29 de outubro de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) anunciou hoje que a empresa reenviou seu pedido de licença de produtos biológicos (BLA) à Food and Drug Administration dos EUA (FDA ou Agência) para prademagene zamikeracel (pz-cel), sua terapia genética experimental baseada em células autólogas, como um novo tratamento potencial para pacientes com epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB).

“Trabalhamos em estreita colaboração com a FDA na preparação para o reenvio do pz-cel BLA e agradecemos à Agência por sua orientação contínua”, disse Vish Seshadri, CEO da Abeona. “Incorporamos o feedback da Agência e estamos confiantes de que nosso pacote de reenvio aborda todos os itens de Fabricação e Controles Químicos identificados na Carta de Resposta Completa, incluindo observações da Inspeção Pré-Licença concluída de nossa instalação de fabricação. Após a aceitação do BLA, esperamos ajudar a FDA na conclusão de sua revisão.”

O reenvio do BLA segue a reunião Tipo A da Empresa em agosto de 2024, onde Abeona se alinhou com à FDA sobre o conteúdo da nova submissão, incluindo informações adicionais para satisfazer todos os requisitos de Fabricação e Controles Químicos (CMC) descritos na Carta de Resposta Completa (CRL) recebida em abril de 2024. Na CRL, a FDA exigiu que certas informações adicionais necessárias para que satisfaçam os requisitos do CMC sejam fornecidos antes que o pedido possa ser aprovado. O CRL não identificou quaisquer deficiências relacionadas com a eficácia clínica ou dados de segurança clínica no BLA, e a FDA não solicitou quaisquer novos ensaios clínicos ou dados clínicos para apoiar a aprovação do pz-cel. A reenvio do BLA é apoiada por dados de eficácia clínica e segurança do estudo principal de Fase 3 VIITAL™ (NCT04227106) e de um estudo de Fase 1/2a (NCT01263379).

Após a aceitação do reenvio do BLA, Abeona espera que a FDA estabeleça uma nova data de ação prevista para a Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) para o pz-cel. O período de revisão para um BLA reenviado é de dois ou seis meses a partir da data de reapresentação, dependendo da classificação da FDA de uma reenvio como Classe 1 ou Classe 2, respectivamente. A decisão do FDA sobre a aceitação de um reenvio de BLA normalmente é tomada dentro de 14 dias corridos após o reenvio.

Sobre prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel ( pz-cel), a terapia genética autóloga experimental de Abeona, COL7A1, está sendo desenvolvida atualmente para o tratamento da epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB), uma doença genética rara da pele causada por uma mutação em ambas as cópias do gene COL7A1. Como resultado deste defeito, as células são incapazes de expressar a proteína funcional do colágeno VII, necessária para formar fibrilas de ancoragem que ligam a epiderme à derme. A falta de fibrilas de ancoragem leva a uma pele frágil que forma bolhas facilmente e os pacientes sofrem anos de feridas dolorosas, coceira e aumento do risco de infecção e carcinoma de células escamosas. O Pz-cel é produzido a partir de células da pele dos próprios pacientes que são geneticamente corrigidas com um gene COL7A1 funcional integrado ao genoma das células da pele para expressar o colágeno VII. Essas células corrigidas por genes são expandidas para formar camadas de queratinócitos para cobrir áreas feridas em uma única aplicação cirúrgica. Pz-cel recebeu as designações de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa, Terapia Inovadora, Medicamento Órfão e Doença Pediátrica Rara pelo FDA dos EUA.

Sobre a Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. é uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico que desenvolve terapias celulares e genéticas para doenças graves. Prademagene zamikeracel (pz-cel) é a folha epidérmica autóloga experimental da Abeona, corrigida pelo gene COL7A1, atualmente em desenvolvimento para epidermólise bolhosa distrófica recessiva. A instalação de fabricação de cGMP de terapia celular e genética totalmente integrada da empresa serviu como local de fabricação do pz-cel usado em seu teste de Fase 3 VIITAL™ e é capaz de apoiar a produção comercial de pz-cel mediante aprovação do FDA. O portfólio de desenvolvimento da empresa também inclui terapias genéticas baseadas em AAV para doenças oftalmológicas com grande necessidade médica não atendida. Os novos capsídeos AAV de próxima geração de Abeona estão sendo avaliados para melhorar os perfis de tropismo para uma variedade de doenças devastadoras. Para obter mais informações, visite www.abeonatherapeutics.com.

Declarações prospectivas Este comunicado à imprensa contém certas declarações prospectivas de acordo com o significado da Seção 27A do Securities Act de 1933, conforme alterado, e Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934, conforme alterado, e que envolvem riscos e incertezas. Tentamos identificar declarações prospectivas por meio de terminologia como “podemos”, “iremos”, “acreditamos”, “antecipamos”, “esperamos”, “pretendemos”, “potenciais” e palavras e expressões semelhantes (bem como outras palavras ou expressões que façam referência a eventos, condições ou circunstâncias futuras), que constituem e se destinam a identificar declarações prospectivas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, numerosos riscos e incertezas, incluindo, mas não se limitando a, o momento e o resultado da revisão da FDA do nosso reenvio de BLA para pz-cel; a concessão pela FDA de um voucher de revisão prioritária após a aprovação do pz-cel; interesse contínuo no nosso portfólio de doenças raras; nossa capacidade de inscrever pacientes em ensaios clínicos; o resultado de futuras reuniões com a FDA ou outras agências reguladoras, incluindo aquelas relacionadas a programas pré-clínicos; a capacidade de alcançar ou obter as aprovações regulatórias necessárias; o impacto de quaisquer alterações nos mercados financeiros e nas condições económicas globais; riscos associados à análise e relatório de dados; e outros riscos divulgados no Relatório Anual mais recente da Empresa no Formulário 10-K e nos relatórios periódicos subsequentes arquivados na Securities and Exchange Commission. A Empresa não assume nenhuma obrigação de revisar as declarações prospectivas ou de atualizá-las para refletir eventos ou circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, seja como resultado de novas informações, desenvolvimentos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido pelos títulos federais. leis.

Fonte: Abeona Therapeutics Inc.

Postou : 2024-10-30 06:00

Consulte Mais informação

Isenção de responsabilidade

Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

Palavras-chave populares