Abeona Therapeutics finalizează retrimiterea cererii de licență Pz-cel Biologics către Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: Epidermolysis Bullosa

Abeona Therapeutics finalizează retrimiterea cererii de licență Pz-cel Biologics către U.S. Food and Drug Administration

< p align="justify">CLEVELAND, 29 octombrie 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) a anunțat astăzi că compania și-a retrimis cererea de licență pentru produse biologice (BLA) către U.S. Food and Drug Administration (FDA sau Agenție) pentru prademagene zamikeracel (pz-cel), terapia genică investigațională pe bază de celule autologe, ca un potențial tratament nou pentru pacienții cu epidermoliză buloasă distrofică recesivă (RDEB).

„Am lucrat îndeaproape cu FDA în pregătirea pentru retrimiterea pz-cel BLA și mulțumim Agenției pentru îndrumarea continuă”, a declarat Vish Seshadri, director executiv al Abeona. „Am încorporat feedback-ul agenției și suntem încrezători că pachetul nostru de retrimitere abordează toate elementele de fabricație și control al chimiei identificate în scrisoarea de răspuns completă, inclusiv observațiile din inspecția pre-licență finalizată a unității noastre de producție. După acceptarea BLA, așteptăm cu nerăbdare să asistăm FDA în finalizarea revizuirii sale.”

Retrimiterea BLA urmează întâlnirii de tip A a companiei din august 2024, în care Abeona s-a aliniat cu FDA cu privire la conținutul retrimiterii, inclusiv informații suplimentare pentru a satisface toate cerințele de fabricație și control al chimiei (CMC) prezentate în scrisoarea de răspuns completă (CRL) primită în aprilie 2024. În CRL, FDA a cerut ca anumite informații suplimentare necesare pentru a satisface cerințele CMC să fie furnizate înainte ca cererea să poată fi aprobată. LCR nu a identificat deficiențe legate de eficacitatea clinică sau datele de siguranță clinică în BLA, iar FDA nu a solicitat noi studii clinice sau date clinice pentru a susține aprobarea pz-cel. Retrimiterea BLA este susținută de datele clinice de eficacitate și siguranță din studiul pivot de fază 3 VIITAL™ (NCT04227106) și un studiu de fază 1/2a (NCT01263379).

După acceptarea retrimiterii BLA, Abeona se așteaptă ca FDA să stabilească o nouă dată țintă de acțiune pentru pz-cel. Perioada de revizuire pentru un BLA retrimis este de două sau șase luni de la data retrimiterii, în funcție de clasificarea FDA a unei retrimiteri ca Clasa 1 sau, respectiv, Clasa 2. Decizia FDA cu privire la acceptarea unei retrimiteri BLA este luată de obicei în termen de 14 zile calendaristice de la retrimitere.

Despre prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel ( pz-cel), terapia genetică autologă de investigație a Abeonas, COL7A1, este în prezent dezvoltată pentru tratamentul epidermolizei buloase distrofice recesive (RDEB), o boală genetică rară a pielii cauzată de o mutație în ambele copii ale genei COL7A1. Ca urmare a acestui defect, celulele nu sunt capabile să exprime proteina funcțională de colagen VII, care este necesară pentru a forma fibrile de ancorare care leagă epiderma de derm. Lipsa fibrilelor de ancorare duce la o piele fragilă care se formează ușor vezicule, iar pacienții suferă de ani de răni dureroase, mâncărime și risc crescut de infecție și carcinom spinocelular. Pz-cel este fabricat din celulele pielii proprii ale pacienților care sunt corectate genetic cu o genă funcțională COL7A1 integrată în genomul celulelor pielii pentru a exprima colagenul VII. Aceste celule corectate de gene sunt extinse pentru a forma foi de keratinocite pentru a acoperi zonele rănilor într-o singură aplicare chirurgicală. Pz-cel a primit denumiri de Medicină Regenerativă Terapie Avansată, Terapie Revoluționară, Medicamente Orfane și Boli Pediatrice Rare de către FDA din SUA.

Despre Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. este o companie biofarmaceutică în stadiu clinic care dezvoltă terapii celulare și genetice pentru boli grave. Prademagene zamikeracel (pz-cel) este foile epidermice autologe investigaționale ale lui Abeona, corectate cu gena COL7A1, aflate în prezent în dezvoltare pentru epidermoliza buloasă distrofică recesivă. Instalația de producție cGMP cu terapie celulară și genică complet integrată a companiei a servit drept loc de producție pentru pz-cel utilizat în studiul său de fază 3 VIITAL™ și este capabilă să susțină producția comercială de pz-cel cu aprobarea FDA. Portofoliul de dezvoltare al companiei include, de asemenea, terapii genetice pe bază de AAV pentru boli oftalmice cu nevoi medicale nesatisfăcute. Noile capside AAV de generație următoare ale lui Abeona sunt evaluate pentru a îmbunătăți profilurile de tropism pentru o varietate de boli devastatoare. Pentru mai multe informații, vizitați www.abeonatherapeutics.com.

Declarații prospective Acest comunicat de presă conține anumite declarații care sunt prospective în sensul secțiunii 27A din Actul Securities Act din 1933, astfel cum a fost modificat, și Secțiunea 21E din Securities Exchange Act din 1934, astfel cum a fost modificat, și care implică riscuri și incertitudini. Am încercat să identificăm declarațiile prospective cu o terminologie precum „poate”, „va”, „a crede”, „anticipa”, „așteaptă”, „intenționează”, „potențial” și cuvinte și expresii similare (precum și alte cuvinte sau expresii care se referă la evenimente, condiții sau circumstanțe viitoare), care constituie și sunt destinate să identifice declarații prospective. Rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele indicate de astfel de declarații prospective ca urmare a diverșilor factori importanți, a numeroase riscuri și incertitudini, inclusiv, dar fără a se limita la, momentul și rezultatul revizuirii de către FDA a retrimiterii BLA pentru pz-cel; acordarea de către FDA a unui voucher de revizuire prioritară la aprobarea pz-cel; interes continuu pentru portofoliul nostru de boli rare; capacitatea noastră de a înscrie pacienții în studiile clinice; rezultatul întâlnirilor viitoare cu FDA sau alte agenții de reglementare, inclusiv cele referitoare la programele preclinice; capacitatea de a obține sau de a obține aprobările de reglementare necesare; impactul oricăror schimbări pe piețele financiare și condițiile economice globale; riscurile asociate cu analiza și raportarea datelor; și alte riscuri dezvăluite în cel mai recent Raport anual al Companiei pe Formularul 10-K și rapoartele periodice ulterioare depuse la Securities and Exchange Commission. Compania nu își asumă nicio obligație de a revizui declarațiile prospective sau de a le actualiza pentru a reflecta evenimente sau circumstanțe care au avut loc după data prezentului comunicat de presă, fie ca urmare a unor noi informații, evoluții viitoare sau altfel, cu excepția cazului în care se impune titlurile federale. legi.

Sursa: Abeona Therapeutics Inc.

Postat : 2024-10-30 06:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare