Abeona Therapeutics завершила повторную подачу заявки на лицензию на производство биологических препаратов Pz-cel в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США

Следите за Drugslib на

Лечение: буллезного эпидермолиза

Abeona Therapeutics завершает повторную подачу заявки на получение лицензии на биологические препараты Pz-cel в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США

< p align="justify">КЛИВЛЕНД, 29 октября 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) сегодня объявила, что компания повторно подала заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США. (FDA или Агентство) для прадемагена замикерацела (pz-cel), его исследуемой аутологичной клеточной генной терапии, в качестве потенциального нового метода лечения пациентов с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом (RDEB).

«Мы тесно сотрудничали с FDA при подготовке к повторной подаче заявки на BLA pz-cel и благодарим Агентство за их постоянное руководство», — сказал Виш Сешадри, генеральный директор Abeona. «Мы учли отзывы Агентства и уверены, что наш пакет повторной подачи охватывает все вопросы химического производства и контроля, указанные в полном ответном письме, включая наблюдения по результатам завершенной предлицензионной проверки нашего производственного предприятия. После принятия BLA мы надеемся помочь FDA завершить его проверку».

Повторное представление BLA следует за совещанием компании типа А в августе 2024 года, на котором Абеона присоединилась к FDA о содержании повторной подачи, включая дополнительную информацию для удовлетворения всех требований химического производства и контроля (CMC), изложенных в Письме с полным ответом (CRL), полученном в апреле 2024 года. В CRL FDA требовало, чтобы определенная дополнительная информация была необходима для удовлетворять требованиям CMC, должны быть предоставлены до того, как заявка будет одобрена. CRL не выявил каких-либо недостатков, связанных с данными о клинической эффективности или клинической безопасности в BLA, а FDA не запрашивало никаких новых клинических испытаний или клинических данных в поддержку одобрения pz-cel. Повторная подача заявки на BLA подтверждается данными о клинической эффективности и безопасности базового исследования VIITAL™ фазы 3 (NCT04227106) и исследования фазы 1/2a (NCT01263379).

После принятия повторной подачи BLA Абеона ожидает, что FDA установит новую целевую дату действия Закона о сборах с потребителей рецептурных препаратов (PDUFA) для pz-cel. Период рассмотрения повторно поданного BLA составляет два или шесть месяцев с даты повторной подачи в зависимости от классификации FDA повторной подачи как класса 1 или класса 2 соответственно. Решение FDA о принятии повторной подачи BLA обычно принимается в течение 14 календарных дней после повторной подачи.

О прадемагене замикерацеле (pz-cel) Прадемагене замикерацеле ( pz-cel), исследуемый аутологичный препарат Abeona, генная терапия COL7A1, в настоящее время разрабатывается для лечения рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза (RDEB), редкого генетического заболевания кожи, вызванного мутацией в обеих копиях гена COL7A1. В результате этого дефекта клетки не способны экспрессировать функциональный белок коллагена VII, который необходим для формирования закрепляющих фибрилл, связывающих эпидермис с дермой. Отсутствие закрепляющих фибрилл приводит к хрупкой коже, на которой легко образуются волдыри, а пациенты годами страдают от болезненных ран, зуда и повышенного риска инфекции и плоскоклеточного рака. Pz-cel изготавливается из собственных клеток кожи пациентов, которые генетически корректируются с помощью функционального гена COL7A1, интегрированного в геном клеток кожи для экспрессии коллагена VII. Эти генно-скорректированные клетки разрастаются, образуя листы кератиноцитов и покрывающие области раны за одно хирургическое вмешательство. Pz-cel получил от FDA США статус «Передовая терапия регенеративной медицины», «Прорывная терапия», «Орфанный препарат» и «Редкие педиатрические заболевания».

О Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. — биофармацевтическая компания, занимающаяся разработкой клеточной и генной терапии для лечения серьезных заболеваний. Прадемаген замикерацел (pz-cel) — это исследуемый аутологичный эпидермальный пластырь с корректировкой гена COL7A1 компании Abeona, который в настоящее время разрабатывается для лечения рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза. Полностью интегрированное предприятие компании по производству cGMP в области клеточной и генной терапии служило площадкой для производства pz-cel, используемого в исследовании фазы 3 VIITAL™, и способно поддерживать коммерческое производство pz-cel после одобрения FDA. Портфель разработок компании также включает генную терапию на основе AAV для лечения офтальмологических заболеваний с высокими неудовлетворенными медицинскими потребностями. Новые капсиды AAV следующего поколения компании Abeona оцениваются с точки зрения улучшения профилей тропизма при различных разрушительных заболеваниях. Для получения дополнительной информации посетите сайт www.abeonatherapeutics.com.

Заявления прогнозного характера Настоящий пресс-релиз содержит определенные заявления, которые являются прогнозными по смыслу раздела. 27A Закона о ценных бумагах 1933 года с поправками и раздел 21E Закона о фондовых биржах 1934 года с поправками, которые связаны с рисками и неопределенностями. Мы попытались идентифицировать прогнозные заявления с помощью таких терминов, как «может», «будет», «полагать», «ожидать», «ожидать», «намереваться», «потенциальный» и подобных слов и выражений (а также другие слова или выражения, относящиеся к будущим событиям, условиям или обстоятельствам), которые составляют и предназначены для обозначения прогнозных заявлений. Фактические результаты могут существенно отличаться от результатов, указанных в таких прогнозных заявлениях, в результате различных важных факторов, многочисленных рисков и неопределенностей, включая, помимо прочего, сроки и результаты проверки FDA нашей повторной подачи BLA на pz-cel; выдача FDA ваучера на приоритетную проверку после одобрения pz-cel; постоянный интерес к нашему портфолио редких заболеваний; наша способность привлекать пациентов к клиническим исследованиям; результаты будущих встреч с FDA или другими регулирующими органами, в том числе касающихся доклинических программ; способность достичь или получить необходимые разрешения регулирующих органов; влияние любых изменений на финансовых рынках и мировых экономических условиях; риски, связанные с анализом данных и отчетностью; и другие риски, раскрытые в последнем годовом отчете Компании по форме 10-K и последующих периодических отчетах, подаваемых в Комиссию по ценным бумагам и биржам. Компания не берет на себя никаких обязательств по пересмотру прогнозных заявлений или обновлению их для отражения событий или обстоятельств, произошедших после даты настоящего пресс-релиза, будь то в результате появления новой информации, будущих событий или иным образом, за исключением случаев, предусмотренных федеральными законами о ценных бумагах. законы.

Источник: Abeona Therapeutics Inc.

Опубликовано : 2024-10-30 06:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова