Abeona Therapeutics, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne Pz-cel Biyolojik Lisans Başvurusunun Yeniden Gönderimini Tamamladı

Drugslib'i takip edin

Tedavi: Epidermolizis Bülloza

Abeona Therapeutics, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne Pz-cel Biyolojik Lisans Başvurusunun Yeniden Gönderimini Tamamladı

< p align="justify">CLEVELAND, 29 Ekim 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) bugün Şirketin Biyolojik Lisans Başvurusunu (BLA) ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne yeniden sunduğunu duyurdu (FDA veya Ajans), resesif distrofik epidermolizis bülloza (RDEB) hastalarına yönelik potansiyel yeni bir tedavi olarak prademagene zamikeracel (pz-cel) için araştırma amaçlı otolog hücre bazlı gen terapisi.

Abeona İcra Kurulu Başkanı Vish Seshadri, "pz-cel BLA'nın yeniden sunulmasına hazırlanırken FDA ile yakın işbirliği içinde çalıştık ve devam eden rehberlikleri için Ajans'a teşekkür ederiz" dedi. “Ajansın geri bildirimini dikkate aldık ve yeniden gönderim paketimizin, imalat tesisimizin tamamlanan Ön Lisans Denetiminden elde edilen gözlemler de dahil olmak üzere Tam Yanıt Mektubunda tanımlanan tüm Kimya Üretimi ve Kontrolleri öğelerini ele aldığından eminiz. BLA'nın kabul edilmesinin ardından, FDA'ya incelemesini tamamlamasında yardımcı olmayı sabırsızlıkla bekliyoruz."

BLA'nın yeniden sunulması, Abeona'nın Abeona ile uyum sağladığı Şirketin Ağustos 2024'teki A Tipi toplantısının ardından geldi. Nisan 2024'te alınan Tam Yanıt Mektubunda (CRL) belirtilen tüm Kimya Üretimi ve Kontrolleri (CMC) gerekliliklerini karşılamak için ek bilgiler de dahil olmak üzere, yeniden gönderimin içeriği hakkında FDA. Başvuru onaylanmadan önce CMC gerekliliklerini karşılaması sağlanmalıdır. CRL, BLA'da klinik etkinlik veya klinik güvenlik verileriyle ilgili herhangi bir eksiklik tespit etmedi ve FDA, pz-cel'in onayını destekleyecek herhangi bir yeni klinik çalışma veya klinik veri talep etmedi. BLA'nın yeniden sunulması, önemli Faz 3 VIITAL™ çalışmasından (NCT04227106) ve Faz 1/2a çalışmasından (NCT01263379) elde edilen klinik etkililik ve güvenlik verileriyle desteklenmektedir.

BLA'nın yeniden sunulmasının kabul edilmesinin ardından Abeona, FDA'nın pz-cel için yeni bir Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) hedef eylem tarihi belirlemesini bekliyor. Yeniden gönderilen bir BLA'nın inceleme süresi, FDA'nın yeniden gönderimi sırasıyla Sınıf 1 veya Sınıf 2 olarak sınıflandırmasına bağlı olarak yeniden gönderim tarihinden itibaren iki veya altı aydır. FDA'nın bir BLA yeniden gönderiminin kabulüne ilişkin kararı genellikle yeniden gönderimi takip eden 14 takvim günü içinde verilir.

Prademagene zamikeracel (pz-cel) hakkında Prademagene zamikeracel ( Abeona'nın araştırma amaçlı otolog COL7A1 gen terapisi pz-cel), şu anda COL7A1 geninin her iki kopyasındaki bir mutasyonun neden olduğu nadir bir genetik cilt hastalığı olan resesif distrofik epidermolizis büllozanın (RDEB) tedavisi için geliştirilmektedir. Bu kusurun bir sonucu olarak hücreler, epidermisi dermise bağlayan sabitleyici fibrilleri oluşturmak için gerekli olan fonksiyonel kolajen VII proteinini eksprese edemez. Sabitleyici fibrillerin eksikliği, kolayca kabarcıklanan hassas bir cilde yol açar ve hastalar yıllarca ağrılı yaralardan, kaşıntıdan ve artan enfeksiyon ve skuamöz hücreli karsinom riskinden muzdariptir. Pz-cel, kolajen VII'yi eksprese etmek için cilt hücrelerinin genomuna entegre edilmiş fonksiyonel bir COL7A1 geni ile genetik olarak düzeltilmiş hastaların kendi cilt hücrelerinden yapılır. Geni düzeltilmiş bu hücreler, tek bir cerrahi uygulamada yara alanlarını kaplayacak şekilde keratinosit tabakaları oluşturacak şekilde genişletilir. Pz-cel, ABD FDA tarafından Rejeneratif Tıp İleri Tedavisi, Çığır Açan Tedavi, Yetim İlaç ve Nadir Pediatrik Hastalık tanımlarına layık görülmüştür.

Abeona Therapeutics Hakkında Abeona Therapeutics Inc., ciddi hastalıklar için hücre ve gen tedavileri geliştiren klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketidir. Prademagene zamikeracel (pz-cel), Abeona'nın resesif distrofik epidermolizis bülloza için şu anda geliştirilmekte olan araştırma amaçlı otolog, COL7A1 gen düzeltmeli epidermal tabakalarıdır. Şirketin tamamen entegre hücre ve gen terapisi cGMP üretim tesisi, Faz 3 VIITAL™ denemesinde kullanılan pz-cel için üretim tesisi olarak hizmet vermiştir ve FDA onayı üzerine pz-cel'in ticari üretimini destekleyebilmektedir. Şirketin geliştirme portföyünde ayrıca karşılanmamış tıbbi ihtiyaçların yüksek olduğu oftalmik hastalıklara yönelik AAV bazlı gen tedavileri de yer alıyor. Abeona'nın yeni nesil AAV kapsidleri, çeşitli yıkıcı hastalıklara yönelik tropizm profillerini iyileştirmek için değerlendiriliyor. Daha fazla bilgi için www.abeonatherapeutics.com adresini ziyaret edin.

İleriye Dönük Beyanlar Bu basın bülteni, Bölüm anlamında ileriye dönük bazı beyanlar içermektedir. Değiştirilmiş şekliyle 1933 Menkul Kıymetler Kanunu'nun 27A'sı ve tadil edilmiş şekliyle 1934 Menkul Kıymetler Borsası Kanunu'nun 21E Bölümü, riskler ve belirsizlikler içerir. İleriye yönelik beyanları "olabilir", "olacak", "inanacak", "öngörmek", "beklemek", "niyetlemek", "potansiyel" ve benzer kelime ve ifadeler gibi terminolojiyle tanımlamaya çalıştık (ve ayrıca ileriye dönük beyanları oluşturan ve tanımlamayı amaçlayan gelecekteki olaylara, koşullara veya koşullara atıfta bulunan diğer kelimeler veya ifadeler. Gerçek sonuçlar, FDA'nın pz-cel için BLA yeniden gönderimine ilişkin incelemesinin zamanlaması ve sonucu dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere çeşitli önemli faktörler, çok sayıda risk ve belirsizlik nedeniyle bu tür ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir; pz-cel onayı üzerine FDA'nın Öncelikli İnceleme Kuponu vermesi; nadir hastalık portföyümüze olan ilginin devam etmesi; hastaları klinik araştırmalara kaydetme yeteneğimiz; klinik öncesi programlarla ilgili olanlar da dahil olmak üzere, FDA veya diğer düzenleyici kurumlarla gelecekte yapılacak toplantıların sonuçları; gerekli düzenleyici onayları alma veya alma becerisi; mali piyasalarda ve küresel ekonomik koşullardaki herhangi bir değişikliğin etkisi; veri analizi ve raporlamayla ilişkili riskler; ve Şirketin Form 10-K'deki en son Yıllık Raporunda ve Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan müteakip periyodik raporlarda açıklanan diğer riskler. Şirket, federal menkul kıymetlerin gerektirdiği haller dışında, yeni bilgiler, gelecekteki gelişmeler veya başka bir nedenle ileriye dönük beyanları revize etme veya bu basın bülteni tarihinden sonra meydana gelen olay veya koşulları yansıtacak şekilde güncelleme yükümlülüğü üstlenmez. yasalar.

Kaynak: Abeona Therapeutics Inc.

Gönderildi : 2024-10-30 06:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler