Компанія Abeona Therapeutics завершила повторну подачу заявки на отримання ліцензії на біологічні препарати Pz-cel до Управління з контролю за продуктами й ліками США

Підпишіться на Drugslib

Лікування: бульозного епідермолізу

Abeona Therapeutics завершила повторну подачу заявки на отримання ліцензії Pz-cel Biologics до Управління з контролю за продуктами й ліками США

< p align="justify">КЛІВЛЕНД, 29 жовтня 2024 р. (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) сьогодні оголосила, що компанія повторно подала заявку на отримання ліцензії на біологічні препарати (BLA) до Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA або Агентство) для prademagene zamikeracel (pz-cel), його досліджуваної аутологічної клітинної генної терапії, як потенційного нового лікування пацієнтів із рецесивним дистрофічним бульозним епідермолізом (RDEB).

«Ми тісно співпрацювали з FDA у підготовці до повторного подання pz-cel BLA і дякуємо Агентству за їх постійне керівництво», — сказав Віш Сешадрі, головний виконавчий директор Abeona. «Ми врахували відгуки Агентства та впевнені, що в нашому пакеті для повторного подання розглядаються всі елементи хімічного виробництва та контролю, зазначені в повному листі-відповіді, включно зі спостереженнями завершеної передліцензійної інспекції нашого виробничого підприємства. Після прийняття BLA ми з нетерпінням чекаємо на допомогу FDA у завершенні його перевірки».

Повторне подання BLA відбувається після зустрічі Компанії типу A в серпні 2024 року, на якій Abeona погодилася з FDA щодо змісту повторного подання, включаючи додаткову інформацію для задоволення всіх вимог щодо хімічного виробництва та контролю (CMC), викладених у листі з повною відповіддю (CRL), отриманому в квітні 2024 року. У CRL FDA вимагало певної додаткової інформації, необхідної для відповідати вимогам CMC перед тим, як заявку можна буде схвалити. CRL не виявив жодних недоліків, пов’язаних із даними про клінічну ефективність або клінічну безпеку в BLA, а FDA не запитувало жодних нових клінічних випробувань або клінічних даних на підтримку схвалення pz-cel. Повторне подання BLA підтверджено клінічними даними про ефективність і безпеку, отриманими в основному дослідженні фази 3 VIITAL™ (NCT04227106) і дослідженні фази 1/2a (NCT01263379).

Після прийняття повторного подання BLA Abeona очікує, що FDA встановить цільову дату дії для pz-cel щодо нового Закону про комісію з споживачів ліків, що відпускаються за рецептом (PDUFA). Період розгляду повторно поданого BLA становить два або шість місяців від дати повторного подання залежно від класифікації FDA повторного подання як класу 1 або класу 2 відповідно. Рішення FDA щодо прийняття повторного подання BLA зазвичай приймається протягом 14 календарних днів після повторного подання.

Про prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel ( pz-cel), досліджувана аутологічна генна терапія Abeona COL7A1, наразі розробляється для лікування рецесивного дистрофічного бульозного епідермолізу (RDEB), рідкісного генетичного захворювання шкіри, спричиненого мутацією в обох копіях гена COL7A1. В результаті цього дефекту клітини не здатні експресувати функціональний білок колагену VII, який необхідний для формування закріплюючих фібрил, які з’єднують епідерміс з дермою. Відсутність закріплюючих фібрил призводить до тендітної шкіри, на якій легко утворюються пухирі, і пацієнти страждають від багатьох років болючих ран, свербіння та підвищеного ризику інфекції та плоскоклітинного раку. Pz-cel виготовляється з власних клітин шкіри пацієнтів, генетично скоригованих за допомогою функціонального гена COL7A1, інтегрованого в геном клітин шкіри, для експресії колагену VII. Ці генно-кориговані клітини розширюються, щоб утворити листи кератиноцитів для покриття ранових ділянок за одне хірургічне застосування. FDA США присвоїло Pz-cel статус передової терапії регенеративної медицини, революційної терапії, ліків-сиріт і рідкісних дитячих захворювань.

Про Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. — це біофармацевтична компанія клінічної стадії, що розробляє клітинну та генну терапію серйозних захворювань. Prademagene zamikeracel (pz-cel) — досліджувані аутологічні епідермальні листи Abeona з корекцією гена COL7A1, які зараз розробляються для рецесивного дистрофічного бульозного епідермолізу. Повністю інтегроване виробниче підприємство компанії cGMP для клітинної та генної терапії слугувало виробничим майданчиком для pz-cel, який використовувався у випробуванні фази 3 VIITAL™, і здатне підтримувати комерційне виробництво pz-cel після схвалення FDA. Портфель розробок компанії також включає генну терапію на основі AAV для лікування офтальмологічних захворювань із високими незадоволеними медичними потребами. Нові капсиди наступного покоління Abeona від Abeona оцінюються для покращення профілів тропізму для різноманітних руйнівних захворювань. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.abeonatherapeutics.com.

Прогнозні заяви Цей прес-реліз містить певні прогнозні заяви у розумінні розділу 27A Закону про цінні папери 1933 року з поправками та розділу 21E Закону про цінні папери 1934 року з поправками, які передбачають ризики та невизначеність. Ми намагалися ідентифікувати прогнозні заяви за такою термінологією, як «може», «буде», «вважати», «передбачати», «очікувати», «намір», «потенційно» та подібні слова та вирази (а також інші слова чи вирази, що стосуються майбутніх подій, умов чи обставин), які становлять і призначені для ідентифікації прогнозних заяв. Фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, що вказані в таких прогнозних заявах, унаслідок різних важливих факторів, численних ризиків і невизначеностей, включаючи, але не обмежуючись цим, терміни та результати перевірки FDA нашого повторного подання BLA для pz-cel; надання FDA Ваучера на пріоритетну перевірку після схвалення pz-cel; постійний інтерес до нашого портфоліо рідкісних захворювань; наша здатність залучати пацієнтів до клінічних випробувань; результати майбутніх зустрічей з FDA або іншими регуляторними органами, включно з тими, що стосуються доклінічних програм; здатність отримати або отримати необхідні регуляторні дозволи; вплив будь-яких змін на фінансових ринках і глобальних економічних умовах; ризики, пов'язані з аналізом даних і звітністю; та інші ризики, розкриті в останньому річному звіті Компанії за формою 10-K та наступних періодичних звітах, поданих до Комісії з цінних паперів і бірж. Компанія не бере на себе зобов’язань переглядати прогнозні заяви або оновлювати їх для відображення подій чи обставин, що сталися після дати цього прес-релізу, будь то в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином, за винятком випадків, передбачених федеральними цінними паперами. закони.

Джерело: Abeona Therapeutics Inc.

Опубліковано : 2024-10-30 06:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова