توفر Abeona Therapeutics تحديثًا تنظيميًا بشأن Pz-cel

اتبع Drugslib على

علاج لـ: انحلال البشرة الفقاعي

توفر شركة Abeona Therapeutics تحديثًا تنظيميًا بشأن Pz-cel

كليفلاند، 22 أبريل 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – أعلنت شركة Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) اليوم عن تحديث تنظيمي لـ prademagene zamikeracel (pz-cel). أصدرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) خطاب استجابة كامل (CRL) ردًا على طلب ترخيص المواد البيولوجية (BLA) الخاص بالشركة لعقار pz-cel لعلاج المرضى الذين يعانون من انحلال البشرة الفقاعي الضموري المتنحي (RDEB). يتبع CRL الانتهاء من اجتماع مراجعة الدورة المتأخرة لـ Abeona مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في مارس 2024. في اجتماع مراجعة الدورة المتأخرة وفي طلب معلومات لاحق، أشارت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى أن بعض المعلومات الإضافية اللازمة لتلبية متطلبات تصنيع الكيمياء وضوابطها (CMC) يجب أن تكون يتم حلها بشكل مرضي قبل الموافقة على الطلب. ردًا على ذلك، قدمت الشركة خططًا إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) مع الالتزام بتقديم بيانات CMC قبل موافقة BLA، وتقارير التحقق الكاملة بعد الموافقة عليها في منتصف عام 2024. بالإضافة إلى ذلك، ناقشت الشركة هذه الخطط مع إدارة الغذاء والدواء في اجتماع غير رسمي لاحق. في CRL، أشارت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى أن التوقيت المقترح لتقديم البيانات من قبل Abeona لن يتيح وقتًا كافيًا لإدارة الغذاء والدواء لإكمال مراجعتها بحلول 25 مايو 2024 تاريخ PDUFA.

تتعلق المعلومات المطلوبة لتلبية طلبات CMC في CRL بمتطلبات التحقق من الصحة لبعض طرق اختبار التصنيع والإطلاق، بما في ذلك بعض ما تم تسجيله في الملاحظات أثناء التفتيش المسبق للترخيص (PLI) الخاص بإدارة الغذاء والدواء. لم يحدد CRL أي أوجه قصور تتعلق بالكفاءة السريرية أو بيانات السلامة السريرية في BLA، ولم تطلب إدارة الغذاء والدواء أي تجارب سريرية جديدة أو بيانات سريرية لدعم الموافقة على pz-cel.

"على الرغم من دهشتنا وخيبة أملنا من CRL هذا، إلا أننا ملتزمون بتوفير معلومات CMC اللازمة للرد على طلبات الوكالة، بهدف تقديم pz-cel للمرضى الذين يعانون من RDEB في أسرع وقت ممكن". فيش سيشادري، الرئيس التنفيذي لشركة Abeona. "نحن نعمل بجد بالفعل لتوليد معلومات CMC الإضافية، ونتوقع أن تتم معالجة جميع طلبات إدارة الغذاء والدواء في إطار زمني معقول. نتوقع إكمال إعادة تقديم BLA في الربع الثالث من عام 2024 مع التحديثات اللازمة لتلبية جميع أوجه القصور الموضحة في CRL بشكل كامل.

تم قبول BLA الخاص بـ pz-cel لتقديمه ومنحه تصنيف المراجعة ذات الأولوية من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في نوفمبر 2023. ويدعم التطبيق بيانات الفعالية والسلامة السريرية من دراسة المرحلة 3 VIITAL™ المحورية (NCT04227106) ) ودراسة المرحلة 1/2 أ (NCT01263379). يعتقد أبيونا أن كلتا الدراستين تثبتان أن تطبيقًا واحدًا لـ pz-cel على الجروح الكبيرة والمزمنة سيؤدي إلى التئام الجروح بشكل مستدام وتقليل الألم.

حول براديماجين زاميكيراسيل (pz-cel) ) يتم حاليًا تطوير Prademagene zamikeracel (pz-cel)، وهي صفائح البشرة المصححة جينيًا COL7A1 من Abeona، لعلاج انحلال البشرة الفقاعي الضموري المتنحي (RDEB)، وهو اضطراب نادر في النسيج الضام ناجم عن خلل في جين COL7A1 الذي يؤدي إلى عدم القدرة على إنتاج الكولاجين من النوع السابع. تم تصميم Pz-cel لدمج الجين الوظيفي COL7A1 المنتج للكولاجين في خلايا الجلد الخاصة بالمريض وتمكين التعبير الجيني على المدى الطويل باستخدام ناقل الفيروس القهقري للاندماج بشكل ثابت في جينوم الخلية المستهدفة المنقسمة. تتم دراسة Pz-cel لقدرته على تمكين التعبير الطبيعي للكولاجين من النوع السابع وتسهيل التئام الجروح وتقليل الألم حتى في جروح RDEB الأصعب علاجًا بعد إجراء تطبيق لمرة واحدة. تعد دراسة المرحلة 3 VIITAL ™ المحورية بمثابة تجربة سريرية عشوائية قامت بتقييم فعالية وسلامة وتحمل pz-cel في 43 زوجًا كبيرًا من الجروح المزمنة في 11 شخصًا مصابًا بـ RDEB. تم منح Pz-cel العلاج المتقدم للطب التجديدي والعلاج الاختراقي والأدوية اليتيمة وتسميات أمراض الأطفال النادرة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. تقوم Abeona بإنتاج pz-cel لدراسة VIITAL™ في منشأة تصنيع العلاج الجيني والخلايا المتكاملة بالكامل في كليفلاند، أوهايو.

حول Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. هي شركة أدوية بيولوجية للمرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات الخلايا والجينات للأمراض الخطيرة. Prademagene zamikeracel (pz-cel) عبارة عن صفائح البشرة الاستقصائية الذاتية COL7A1 المصححة بالجينات من Abeona والتي يتم حاليًا تطويرها لعلاج انحلال البشرة الفقاعي الضموري المتنحي. كانت منشأة تصنيع cGMP المتكاملة تمامًا للعلاج بالخلايا والجينات التابعة للشركة بمثابة موقع تصنيع لـ pz-cel المستخدم في المرحلة 3 من تجربة VIITAL ™، وهي قادرة على دعم الإنتاج التجاري لـ pz-cel بناءً على موافقة إدارة الغذاء والدواء. تتميز محفظة التطوير الخاصة بالشركة أيضًا بعلاجات جينية قائمة على AAV لأمراض العيون ذات الاحتياجات الطبية العالية غير الملباة. يتم تقييم كبسولات AAV الجديدة من الجيل التالي من Abeona لتحسين الملامح الانتحاءية لمجموعة متنوعة من الأمراض المدمرة. لمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة www.abeonathrapeutics.com.

بيانات تطلعية يحتوي هذا البيان الصحفي على بعض البيانات التطلعية بالمعنى المقصود في القسم. 27A من قانون الأوراق المالية لعام 1933 وتعديلاته، والقسم 21E من قانون الأوراق المالية لعام 1934 وتعديلاته، والتي تنطوي على مخاطر وشكوك. لقد حاولنا تحديد البيانات التطلعية باستخدام مصطلحات مثل "قد"، و"سوف"، و"نعتقد"، و"نتوقع"، و"نتوقع"، و"ننوي"، و"محتمل"، والكلمات والتعابير المشابهة (وكذلك كلمات أو تعبيرات أخرى تشير إلى أحداث أو شروط أو ظروف مستقبلية)، والتي تشكل وتهدف إلى تحديد البيانات التطلعية. قد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المشار إليها في هذه البيانات التطلعية نتيجة لعوامل مهمة مختلفة ومخاطر وشكوك عديدة، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، توقيت ونتائج الاختبارات المستمرة والإجراءات التصحيحية الأخرى التي يتم تنفيذها استجابةً للنتائج الفعلية. أوجه القصور التي حددتها إدارة الأغذية والعقاقير (FDA)، والتي قد تؤخر إعادة تقديم BLA الخاص بالشركة؛ توقيت ونتائج مراجعة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لإعادة تقديمنا؛ منح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قسيمة مراجعة الأولوية عند الموافقة عليها؛ الاهتمام المستمر بمحفظة الأمراض النادرة لدينا؛ وقدرتنا على تسجيل المرضى في التجارب السريرية؛ نتائج الاجتماعات المستقبلية مع إدارة الغذاء والدواء أو الهيئات التنظيمية الأخرى، بما في ذلك تلك المتعلقة بالبرامج قبل السريرية؛ القدرة على تحقيق أو الحصول على الموافقات التنظيمية اللازمة؛ تأثير أي تغييرات في الأسواق المالية والظروف الاقتصادية العالمية؛ والمخاطر المرتبطة بتحليل البيانات وإعداد التقارير؛ والمخاطر الأخرى التي تم الكشف عنها في أحدث تقرير سنوي للشركة وفقًا للنموذج 10-K والتقارير الدورية اللاحقة المقدمة إلى لجنة الأوراق المالية والبورصة. لا تتحمل الشركة أي التزام بمراجعة البيانات التطلعية أو تحديثها لتعكس الأحداث أو الظروف التي تحدث بعد تاريخ هذا البيان الصحفي، سواء نتيجة لمعلومات جديدة أو تطورات مستقبلية أو غير ذلك، باستثناء ما تقتضيه الأوراق المالية الفيدرالية. القوانين.

المصدر: شركة Abeona Therapeutics Inc.

نشر : 2024-06-11 16:48

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية