Abeona Therapeutics poskytuje regulační aktualizace na Pz-cel

Sledujte Drugslib

Léčba: Epidermolysis Bullosa

Abeona Therapeutics poskytuje regulační informace o Pz-cel

CLEVELAND, 22. dubna 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Společnost Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) dnes oznámila regulační aktualizaci pro prademagene zamikeracel (pz-cel). Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) vydal dopis s úplnou odpovědí (CRL) v reakci na žádost společnosti o biologickou licenci (BLA) pro pz-cel pro léčbu pacientů s recesivní dystrofickou epidermolysis bullosa (RDEB). CRL následuje po dokončení Late Cycle Review Meeting společnosti Abeona s FDA v březnu 2024. Na Late Cycle Review Meeting a v následné žádosti o informace FDA poznamenal, že určité dodatečné informace potřebné ke splnění požadavků Chemistry Manufacturing and Controls (CMC) musí být uspokojivě vyřešen před schválením žádosti. V reakci na to společnost předložila plány FDA se závazkem poskytnout CMC data před schválením BLA a úplné ověřovací zprávy po schválení v polovině roku 2024. Kromě toho společnost projednala tyto plány s FDA na následném neformálním setkání. V CRL FDA uvedl, že navrhované načasování předložení údajů společností Abeona neposkytne FDA dostatek času na dokončení přezkumu do 25. května 2024 PDUFA.

Informace potřebné k uspokojení požadavků CMC v CRL se týkají požadavků na validaci určitých výrobních metod a metod testování uvolňování, včetně některých, které byly zachyceny v pozorováních během předlicenční inspekce (PLI) úřadu FDA. CRL nezjistila žádné nedostatky související s klinickou účinností nebo údaji o klinické bezpečnosti v BLA a FDA nepožadovala žádné nové klinické studie nebo klinická data na podporu schválení pz-cel.

"Ačkoli jsme překvapeni a zklamáni tímto CRL, jsme odhodláni poskytnout CMC informace nezbytné k tomu, abychom mohli reagovat na požadavky agentury, s cílem přinést pz-cel pacientům s RDEB co nejrychleji," řekl Vish Seshadri, generální ředitel společnosti Abeona. „Už usilovně pracujeme na generování dalších informací CMC a očekáváme, že všechny požadavky FDA budou řešitelné v rozumném časovém rámci. Očekáváme, že opětovné odeslání BLA dokončíme ve třetím čtvrtletí roku 2024 s nezbytnými aktualizacemi, abychom plně uspokojili všechny nedostatky uvedené v CRL.“

BLA pro pz-cel byla přijata k podání a udělena prioritní hodnocení od FDA v listopadu 2023. Žádost je podpořena klinickými údaji o účinnosti a bezpečnosti z klíčové studie fáze 3 VIITAL™ (NCT04227106 ) a studie fáze 1/2a (NCT01263379). Abeona věří, že obě studie prokazují, že jediná aplikace pz-cel na velké a chronické rány zajistí trvalé hojení ran a snížení bolesti.

O prademagene zamikeracelu (pz-cel ) Prademagene zamikeracel (pz-cel), výzkumný autolog od Abeony, epidermální listy korigované genem COL7A1, je v současné době vyvíjen pro léčbu recesivní dystrofické epidermolysis bullosa (RDEB), vzácné poruchy pojivové tkáně způsobené defektem genu COL7A1, který má za následek neschopnost produkovat kolagen typu VII. Pz-cel je navržen tak, aby začlenil funkční gen COL7A1 produkující kolagen do vlastních kožních buněk pacienta a umožnil dlouhodobou genovou expresi pomocí retrovirového vektoru pro stabilní integraci do genomu dělící se cílové buňky. Pz-cel je zkoumán pro svou schopnost umožnit normální expresi kolagenu typu VII a usnadnit hojení ran a snížení bolesti i u těch nejobtížněji léčitelných ran RDEB po jednorázovém aplikačním postupu. Stěžejní studie fáze 3 VIITAL™ je randomizovaná klinická studie, která hodnotila účinnost, bezpečnost a snášenlivost pz-cel u 43 velkých párů chronických ran u 11 subjektů s RDEB. Pz-cel získal označení Regenerative Medicine Advanced Therapy, Breakthrough Therapy, Orphan Drug a Rare Pediatric Disease od amerického FDA. Abeona vyrábí pz-cel pro studii VIITAL™ ve svém plně integrovaném výrobním závodě pro genovou a buněčnou terapii v Clevelandu, Ohio.

O společnosti Abeona TherapeuticsAbeona Therapeutics Inc. je biofarmaceutická společnost v klinické fázi vyvíjející buněčné a genové terapie závažných onemocnění. Prademagene zamikeracel (pz-cel) je autologní autologní epidermální fólie Abeony korigované genem COL7A1, které jsou v současné době ve vývoji pro recesivní dystrofickou epidermolysis bullosa. Plně integrované výrobní zařízení cGMP pro buněčnou a genovou terapii společnosti sloužilo jako výrobní místo pro pz-cel použité ve fázi 3 VIITAL™ studie a je schopné podporovat komerční výrobu pz-cel po schválení FDA. Vývojové portfolio společnosti zahrnuje také genové terapie založené na AAV pro oční onemocnění s vysokou neuspokojenou lékařskou potřebou. Nové AAV kapsidy nové generace Abeony jsou hodnoceny s cílem zlepšit profily tropismu pro různé devastující nemoci. Pro více informací navštivte www.abeonatherapeutics.com.

Výhledová prohlášení Tato tisková zpráva obsahuje určitá prohlášení, která jsou výhledová ve smyslu oddílu 27A zákona o cenných papírech z roku 1933, ve znění pozdějších předpisů, a oddíl 21E zákona o burze cenných papírů z roku 1934, ve znění pozdějších předpisů, které zahrnují rizika a nejistoty. Pokusili jsme se identifikovat výhledová prohlášení pomocí terminologie jako „může“, „bude“, „věřit“, „předvídat“, „očekávat“, „zamýšlet“, „potenciální“ a podobnými slovy a výrazy (stejně jako jiná slova nebo výrazy odkazující na budoucí události, podmínky nebo okolnosti), které tvoří a jsou určeny k identifikaci výhledových prohlášení. Skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od výsledků uvedených v těchto výhledových prohlášeních v důsledku různých důležitých faktorů, četných rizik a nejistot, včetně, ale nejen, načasování a výsledků probíhajících testů a dalších nápravných opatření prováděných v reakci na zjištěné nedostatky FDA, které by mohly zpozdit opětovné předložení BLA společnosti; načasování a výsledek kontroly našeho opětovného předložení ze strany FDA; udělení poukazu na prioritní kontrolu ze strany FDA po schválení; pokračující zájem o naše portfolio vzácných onemocnění; naši schopnost zařazovat pacienty do klinických studií; výsledky budoucích schůzek s FDA nebo jinými regulačními agenturami, včetně těch, které se týkají preklinických programů; schopnost dosáhnout nebo získat potřebná regulační schválení; dopad jakýchkoli změn na finančních trzích a globálních ekonomických podmínek; rizika spojená s analýzou dat a reportováním; a další rizika uvedená v nejnovější výroční zprávě společnosti na formuláři 10-K a následných pravidelných zprávách podávaných Komisi pro cenné papíry a burzy. Společnost se nezavazuje revidovat výhledová prohlášení nebo je aktualizovat tak, aby odrážela události nebo okolnosti, které nastanou po datu této tiskové zprávy, ať už v důsledku nových informací, budoucího vývoje nebo jinak, s výjimkou případů vyžadovaných federálními cennými papíry. zákony.

Zdroj: Abeona Therapeutics Inc.

Vyslán : 2024-06-11 16:48

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova