Abeona Therapeutics stellt regulatorisches Update zu Pz-cel bereit

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Behandlung von: Epidermolysis bullosa

Abeona Therapeutics stellt regulatorisches Update zu Pz-cel bereit

CLEVELAND, 22. April 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) gab heute ein regulatorisches Update für Prademagene Zamikeracel (pz-cel) bekannt. Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat einen Complete Response Letter (CRL) als Antwort auf den Biologics License Application (BLA) des Unternehmens für Pz-Cel zur Behandlung von Patienten mit rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB) herausgegeben. Die CRL folgt dem Abschluss des Late Cycle Review Meetings von Abeona mit der FDA im März 2024. Beim Late Cycle Review Meeting und in einer anschließenden Informationsanfrage stellte die FDA fest, dass bestimmte zusätzliche Informationen erforderlich sind, um die Anforderungen der Chemistry Manufacturing and Controls (CMC) zu erfüllen zufriedenstellend gelöst werden, bevor der Antrag genehmigt werden kann. Als Reaktion darauf reichte das Unternehmen Pläne bei der FDA mit der Verpflichtung ein, CMC-Daten vor der BLA-Zulassung und vollständige Validierungsberichte nach der Zulassung Mitte 2024 bereitzustellen. Darüber hinaus besprach das Unternehmen diese Pläne mit der FDA in einem anschließenden informellen Treffen. In der CRL wies die FDA darauf hin, dass der vorgeschlagene Zeitpunkt der Datenübermittlung durch Abeona der FDA nicht genügend Zeit lassen würde, ihre Prüfung bis zum PDUFA-Datum 25. Mai 2024 abzuschließen.

Die zur Erfüllung der CMC-Anfragen in der CRL erforderlichen Informationen beziehen sich auf Validierungsanforderungen für bestimmte Herstellungs- und Freigabetestmethoden, einschließlich einiger, die in den Beobachtungen während der Vorlizenzinspektion (PLI) der FDA erfasst wurden. Das CRL hat keine Mängel im Zusammenhang mit den klinischen Wirksamkeits- oder klinischen Sicherheitsdaten im BLA festgestellt, und die FDA hat keine neuen klinischen Studien oder klinischen Daten zur Unterstützung der Zulassung von pz-cel angefordert.

„Obwohl wir von dieser CRL überrascht und enttäuscht sind, sind wir bestrebt, die CMC-Informationen bereitzustellen, die erforderlich sind, um auf die Anfragen der Agentur zu reagieren, mit dem Ziel, Patienten mit RDEB so schnell wie möglich mit pz-cel zu versorgen“, sagte er Vish Seshadri, Chief Executive Officer von Abeona. „Wir arbeiten bereits intensiv an der Erstellung der zusätzlichen CMC-Informationen und gehen davon aus, dass alle Anfragen der FDA in einem angemessenen Zeitrahmen bearbeitet werden können. Wir gehen davon aus, dass die BLA-Neuvorlage im dritten Quartal 2024 mit den notwendigen Aktualisierungen abgeschlossen sein wird, um alle in der CRL dargelegten Mängel vollständig zu beheben.“

Der BLA für pz-cel wurde im November 2023 von der FDA zur Einreichung angenommen und erhielt den Status der vorrangigen Prüfung. Der Antrag wird durch klinische Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie VIITAL™ (NCT04227106) gestützt ) und eine Phase-1/2a-Studie (NCT01263379). Abeona ist davon überzeugt, dass beide Studien zeigen, dass eine einzige Anwendung von pz-cel bei großen und chronischen Wunden zu nachhaltiger Wundheilung und Schmerzlinderung führt.

Über prademagene zamikeracel (pz-cel ) Prademagene zamikeracel (pz-cel), Abeonas autologe, COL7A1-Gen-korrigierte Epidermisschichten, wird derzeit für die Behandlung von rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB) entwickelt, einer seltenen Bindegewebserkrankung, die durch einen Defekt in verursacht wird das COL7A1-Gen, das zur Unfähigkeit führt, Kollagen Typ VII zu produzieren. Pz-cel wurde entwickelt, um das funktionelle Kollagen produzierende COL7A1-Gen in die eigenen Hautzellen eines Patienten einzubauen und eine langfristige Genexpression zu ermöglichen, indem ein retroviraler Vektor verwendet wird, um sich stabil in das sich teilende Zielzellgenom zu integrieren. Pz-cel wird auf seine Fähigkeit untersucht, die normale Expression von Kollagen Typ VII zu ermöglichen und die Wundheilung und Schmerzlinderung selbst bei den am schwersten zu behandelnden RDEB-Wunden nach einer einmaligen Anwendung zu erleichtern. Die entscheidende Phase-3-Studie VIITAL™ ist eine randomisierte klinische Studie, die die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Pz-Cel bei 43 großen chronischen Wundpaaren bei 11 Probanden mit RDEB bewertete. Pz-cel wurde von der US-amerikanischen FDA die Auszeichnung „Regenerative Medicine Advanced Therapy“, „Breakthrough Therapy“, „Orphan Drug“ und „Rare Pediatric Disease“ verliehen. Abeona produziert pz-cel für die VIITAL™-Studie in seiner vollständig integrierten Gen- und Zelltherapie-Produktionsanlage in Cleveland, Ohio.

Über Abeona TherapeuticsAbeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das Zell- und Gentherapien für schwere Krankheiten entwickelt. Prademagene zamikeracel (pz-cel) ist Abeonas experimentelles autologes, COL7A1-genkorrigiertes Epidermisblatt, das derzeit für die Behandlung der rezessiven dystrophischen Epidermolysis bullosa entwickelt wird. Die vollständig integrierte cGMP-Produktionsanlage für Zell- und Gentherapie des Unternehmens diente als Produktionsstandort für Pz-Cel, das in der Phase-3-Studie VIITAL™ verwendet wurde, und ist in der Lage, die kommerzielle Produktion von Pz-Cel nach der FDA-Zulassung zu unterstützen. Das Entwicklungsportfolio des Unternehmens umfasst auch AAV-basierte Gentherapien für Augenerkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf. Abeonas neuartige AAV-Kapside der nächsten Generation werden evaluiert, um die Tropismusprofile für eine Vielzahl verheerender Krankheiten zu verbessern. Weitere Informationen finden Sie unter www.abeonatherapeutics.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen Diese Pressemitteilung enthält bestimmte Aussagen, die im Sinne des Abschnitts zukunftsgerichtet sind 27A des Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung und Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils gültigen Fassung und unterliegen Risiken und Ungewissheiten. Wir haben versucht, zukunftsgerichtete Aussagen anhand von Begriffen wie „können“, „werden“, „glauben“, „antizipieren“, „erwarten“, „beabsichtigen“, „potenziell“ und ähnlichen Wörtern und Ausdrücken (sowie) zu identifizieren andere Wörter oder Ausdrücke, die sich auf zukünftige Ereignisse, Bedingungen oder Umstände beziehen), die zukunftsgerichtete Aussagen darstellen und darauf hinweisen sollen. Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren, zahlreicher Risiken und Ungewissheiten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf den Zeitpunkt und die Ergebnisse laufender Tests und anderer Korrekturmaßnahmen, die als Reaktion darauf durchgeführt werden, erheblich von den in solchen zukunftsgerichteten Aussagen angegebenen Ergebnissen abweichen Die FDA hat Mängel festgestellt, die die erneute BLA-Einreichung des Unternehmens verzögern könnten. der Zeitpunkt und das Ergebnis der Überprüfung unserer erneuten Einreichung durch die FDA; die Gewährung eines Priority Review Vouchers durch die FDA nach der Zulassung; anhaltendes Interesse an unserem Portfolio für seltene Krankheiten; unsere Fähigkeit, Patienten in klinische Studien aufzunehmen; das Ergebnis künftiger Treffen mit der FDA oder anderen Aufsichtsbehörden, einschließlich solcher im Zusammenhang mit präklinischen Programmen; die Fähigkeit, die erforderlichen behördlichen Genehmigungen einzuholen oder zu erhalten; die Auswirkungen etwaiger Veränderungen auf den Finanzmärkten und den globalen Wirtschaftsbedingungen; Risiken im Zusammenhang mit der Datenanalyse und Berichterstattung; und andere Risiken, die im jüngsten Jahresbericht des Unternehmens auf Formular 10-K und in nachfolgenden regelmäßigen Berichten, die bei der Securities and Exchange Commission eingereicht werden, offengelegt werden. Das Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, die zukunftsgerichteten Aussagen zu überarbeiten oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung eingetreten sind, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder aus anderen Gründen, es sei denn, dies ist durch die Bundessicherheitsbehörde vorgeschrieben Gesetze.

Quelle: Abeona Therapeutics Inc.

Gesendet : 2024-06-11 16:48

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