Η Abeona Therapeutics παρέχει κανονιστική ενημέρωση για το Pz-cel

Θεραπεία για: Epidermolysis Bullosa

Η Abeona Therapeutics παρέχει κανονιστική ενημέρωση για το Pz-cel

CLEVELAND, 22 Απριλίου 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Η Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) ανακοίνωσε σήμερα μια κανονιστική ενημέρωση για το prademagene zamikeracel (pz-cel). Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) εξέδωσε μια Επιστολή Πλήρους Απάντησης (CRL) ως απάντηση στην Αίτηση Άδειας Χρήσης Βιολογικών Προϊόντων (BLA) της Εταιρείας για το pz-cel για τη θεραπεία ασθενών με υπολειπόμενη δυστροφική φούσκα επιδερμόλυσης (RDEB). Το CRL ακολουθεί την ολοκλήρωση της συνάντησης αναθεώρησης του τελευταίου κύκλου της Abeona με την FDA τον Μάρτιο του 2024. Στη συνάντηση αναθεώρησης καθυστερημένου κύκλου και σε ένα επακόλουθο αίτημα πληροφοριών, η FDA σημείωσε ότι ορισμένες πρόσθετες πληροφορίες που απαιτούνται για την ικανοποίηση των απαιτήσεων Chemistry Manufacturing and Controls (CMC) πρέπει να επιλυθεί ικανοποιητικά πριν εγκριθεί η αίτηση. Σε απάντηση, η Εταιρεία υπέβαλε σχέδια στον FDA με τη δέσμευση να παρέχει δεδομένα CMC πριν από την έγκριση BLA και πλήρεις αναφορές επικύρωσης μετά την έγκριση στα μέσα του 2024. Επιπλέον, η Εταιρεία συζήτησε αυτά τα σχέδια με τον FDA σε μια μεταγενέστερη άτυπη συνάντηση. Στο CRL, η FDA ανέφερε ότι ο προτεινόμενος χρόνος υποβολής δεδομένων από την Abeona δεν θα επέτρεπε επαρκή χρόνο στην FDA για να ολοκληρώσει την αναθεώρησή της έως την ημερομηνία PDUFA στις 25 Μαΐου 2024.

Οι πληροφορίες που απαιτούνται για την ικανοποίηση των αιτημάτων CMC στο CRL αφορούν απαιτήσεις επικύρωσης για ορισμένες μεθόδους δοκιμών κατασκευής και κυκλοφορίας, συμπεριλαμβανομένων ορισμένων που καταγράφηκαν στις παρατηρήσεις κατά την επιθεώρηση πριν από την άδεια χρήσης (PLI) του FDA. Το CRL δεν εντόπισε ελλείψεις που να σχετίζονται με την κλινική αποτελεσματικότητα ή τα δεδομένα κλινικής ασφάλειας στο BLA και ο FDA δεν ζήτησε νέες κλινικές δοκιμές ή κλινικά δεδομένα για να υποστηρίξει την έγκριση του pz-cel.

"Ενώ είμαστε έκπληκτοι και απογοητευμένοι από αυτό το CRL, δεσμευόμαστε να παρέχουμε τις πληροφορίες CMC που είναι απαραίτητες για να ανταποκριθούμε στα αιτήματα του οργανισμού, με στόχο να φέρουμε το pz-cel σε ασθενείς με RDEB όσο το δυνατόν γρηγορότερα", είπε. Vish Seshadri, Διευθύνων Σύμβουλος της Abeona. «Εργαζόμαστε ήδη σκληρά για τη δημιουργία των πρόσθετων πληροφοριών CMC και αναμένουμε ότι όλα τα αιτήματα του FDA θα είναι προσβάσιμα σε εύλογο χρονικό διάστημα. Αναμένουμε την ολοκλήρωση της εκ νέου υποβολής BLA το τρίτο τρίμηνο του 2024 με τις απαραίτητες ενημερώσεις για την πλήρη ικανοποίηση όλων των ελλείψεων που περιγράφονται στο CRL."

Το BLA για το pz-cel έγινε αποδεκτό για κατάθεση και του δόθηκε ο χαρακτηρισμός επανεξέτασης προτεραιότητας από τον FDA τον Νοέμβριο του 2023. Η αίτηση υποστηρίζεται από δεδομένα κλινικής αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από τη βασική μελέτη Φάσης 3 VIITAL™ (NCT04227106 ) και μια μελέτη Φάσης 1/2α (NCT01263379). Ο Abeona πιστεύει ότι και οι δύο μελέτες καταδεικνύουν ότι μια μόνο εφαρμογή του pz-cel σε μεγάλα και χρόνια τραύματα θα προσφέρει παρατεταμένη επούλωση τραυμάτων και μείωση του πόνου.

Σχετικά με το prademagene zamikeracel (pz-cel). ) Το Prademagene zamikeracel (pz-cel), το ερευνητικό αυτόλογο του Abeona, διορθωμένα με γονίδιο COL7A1 επιδερμικά φύλλα, αναπτύσσεται επί του παρόντος για τη θεραπεία της υπολειπόμενης δυστροφικής μπουλόζας επιδερμόλυσης (RDEB), μιας σπάνιας διαταραχής του συνδετικού ιστού που προκαλείται από ελάττωμα στο το γονίδιο COL7A1 που έχει ως αποτέλεσμα την αδυναμία παραγωγής κολλαγόνου Τύπου VII. Το Pz-cel έχει σχεδιαστεί για να ενσωματώνει το λειτουργικό γονίδιο COL7A1 που παράγει κολλαγόνο στα κύτταρα του δέρματος του ίδιου του ασθενούς και να επιτρέπει τη μακροπρόθεσμη έκφραση γονιδίου χρησιμοποιώντας έναν ρετροϊικό φορέα για σταθερή ενσωμάτωση στο γονιδίωμα του διαιρούμενου κυττάρου στόχου. Το Pz-cel διερευνάται για την ικανότητά του να επιτρέπει την κανονική έκφραση του κολλαγόνου Τύπου VII και να διευκολύνει την επούλωση τραυμάτων και τη μείωση του πόνου ακόμη και στα πιο δύσκολα στη θεραπεία τραύματα RDEB μετά από μια εφάπαξ διαδικασία εφαρμογής. Η κεντρική μελέτη Φάσης 3 VIITAL™ είναι μια τυχαιοποιημένη κλινική δοκιμή που αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και την ανεκτικότητα του pz-cel σε 43 μεγάλα ζεύγη χρόνιων τραυμάτων σε 11 άτομα με RDEB. Το Pz-cel έχει ονομασίες Προηγμένης Θεραπείας Αναγεννητικής Ιατρικής, Θεραπείας καινοτομίας, Ορφανού Φαρμάκου και Σπάνιων Παιδιατρικών Νόσων από τον FDA των ΗΠΑ. Η Abeona παράγει pz-cel για τη μελέτη VIITAL™ στην πλήρως ενσωματωμένη μονάδα παραγωγής γονιδίων και κυτταρικής θεραπείας στο Κλίβελαντ του Οχάιο.

Σχετικά με την Abeona Therapeutics Η Abeona Therapeutics Inc. είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που αναπτύσσει κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες για σοβαρές ασθένειες. Το Prademagene zamikeracel (pz-cel) είναι τα ερευνητικά αυτόλογα, διορθωμένα με γονίδιο COL7A1 επιδερμικά φύλλα της Abeona που αναπτύσσονται επί του παρόντος για την υπολειπόμενη δυστροφική μπουλόζα της επιδερμόλυσης. Η πλήρως ολοκληρωμένη μονάδα παραγωγής cGMP κυττάρων και γονιδιακής θεραπείας της Εταιρείας χρησίμευσε ως τόπος κατασκευής για το pz-cel που χρησιμοποιήθηκε στη δοκιμή Φάσης 3 VIITAL™ και είναι σε θέση να υποστηρίξει την εμπορική παραγωγή pz-cel με έγκριση FDA. Το χαρτοφυλάκιο ανάπτυξης της Εταιρείας περιλαμβάνει επίσης γονιδιακές θεραπείες που βασίζονται σε AAV για οφθαλμικές παθήσεις με υψηλές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. Τα νέα καψίδια AAV επόμενης γενιάς της Abeona αξιολογούνται για τη βελτίωση των προφίλ τροπισμού για μια ποικιλία καταστροφικών ασθενειών. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.abeonatherapeutics.com.

Μελλοντικές δηλώσεις Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει ορισμένες δηλώσεις που είναι στραμμένες προς το μέλλον κατά την έννοια της Ενότητας 27Α του νόμου περί κινητών αξιών του 1933, όπως τροποποιήθηκε, και του άρθρου 21 Ε του νόμου περί κινητών αξιών του 1934, όπως τροποποιήθηκε, και που ενέχουν κινδύνους και αβεβαιότητες. Προσπαθήσαμε να προσδιορίσουμε μελλοντικές δηλώσεις με ορολογία όπως «μπορεί», «θα», «πιστεύω», «αναμένω», «αναμένω», «σκοπεύω», «δυνητικό» και παρόμοιες λέξεις και εκφράσεις (καθώς και άλλες λέξεις ή εκφράσεις που αναφέρονται σε μελλοντικά γεγονότα, συνθήκες ή περιστάσεις), οι οποίες συνιστούν και αποσκοπούν στον προσδιορισμό δηλώσεων που αφορούν το μέλλον. Τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από εκείνα που υποδεικνύονται από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις ως αποτέλεσμα διαφόρων σημαντικών παραγόντων, πολυάριθμων κινδύνων και αβεβαιοτήτων, συμπεριλαμβανομένων, ενδεικτικά, του χρόνου και των αποτελεσμάτων των συνεχιζόμενων δοκιμών και άλλων διορθωτικών ενεργειών που εκτελούνται ως απάντηση στην Οι εντοπισμένες ελλείψεις του FDA, οι οποίες θα μπορούσαν να καθυστερήσουν την εκ νέου υποβολή του BLA της Εταιρείας. το χρονοδιάγραμμα και το αποτέλεσμα της επανεξέτασης της εκ νέου υποβολής μας από τον FDA· τη χορήγηση από τον FDA ενός κουπονιού επανεξέτασης προτεραιότητας κατόπιν έγκρισης· συνεχές ενδιαφέρον για το χαρτοφυλάκιο σπάνιων ασθενειών μας. την ικανότητά μας να εγγράφουμε ασθενείς σε κλινικές δοκιμές· το αποτέλεσμα μελλοντικών συναντήσεων με τον FDA ή άλλους ρυθμιστικούς φορείς, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που σχετίζονται με προκλινικά προγράμματα· την ικανότητα επίτευξης ή λήψης απαραίτητων ρυθμιστικών εγκρίσεων· τον αντίκτυπο τυχόν αλλαγών στις χρηματοπιστωτικές αγορές και τις παγκόσμιες οικονομικές συνθήκες· κινδύνους που σχετίζονται με την ανάλυση και την υποβολή εκθέσεων δεδομένων· και άλλους κινδύνους που γνωστοποιούνται στην πιο πρόσφατη Ετήσια Έκθεση της Εταιρείας για το Έντυπο 10-K και σε επόμενες περιοδικές εκθέσεις που κατατέθηκαν στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Η Εταιρεία δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να αναθεωρήσει τις μελλοντικές δηλώσεις ή να τις ενημερώσει ώστε να αντικατοπτρίζουν γεγονότα ή περιστάσεις που συμβαίνουν μετά την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών εξελίξεων ή άλλως, εκτός εάν απαιτείται από τους ομοσπονδιακούς τίτλους νόμους.

Πηγή: Abeona Therapeutics Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2024-06-11 16:48

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Η Abeona Therapeutics παρέχει κανονιστική ενημέρωση για το Pz-cel