Abeona Therapeutics proporciona actualización regulatoria sobre Pz-cel

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Tratamiento para: Epidermólisis ampollosa

Abeona Therapeutics proporciona actualización regulatoria sobre Pz-cel

CLEVELAND, 22 de abril de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) anunció hoy una actualización regulatoria para prademagene zamikeracel (pz-cel). La Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha emitido una Carta de respuesta completa (CRL) en respuesta a la Solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) de la empresa para pz-cel para el tratamiento de pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB). La CRL sigue a la finalización de la reunión de revisión tardía del ciclo de Abeona con la FDA en marzo de 2024. En la reunión de revisión tardía del ciclo y en una solicitud de información posterior, la FDA señaló que cierta información adicional necesaria para satisfacer los requisitos de controles y fabricación química (CMC) debe resolverse satisfactoriamente antes de que se pueda aprobar la solicitud. En respuesta, la Compañía presentó planes a la FDA con el compromiso de proporcionar datos de CMC antes de la aprobación de BLA e informes de validación completos después de la aprobación a mediados de 2024. Además, la Compañía discutió estos planes con la FDA en una reunión informal posterior. En la CRL, la FDA indicó que el calendario propuesto para la presentación de datos por parte de Abeona no daría tiempo suficiente para que la FDA complete su revisión antes de la fecha PDUFA del 25 de mayo de 2024.

La información necesaria para satisfacer las solicitudes de CMC en la CRL pertenece a los requisitos de validación para ciertos métodos de prueba de fabricación y liberación, incluidos algunos que se capturaron en las observaciones durante la inspección previa a la licencia (PLI) de la FDA. La CRL no identificó ninguna deficiencia relacionada con la eficacia clínica o los datos de seguridad clínica en la BLA, y la FDA no solicitó ningún ensayo clínico ni datos clínicos nuevos para respaldar la aprobación de pz-cel.

“Si bien estamos sorprendidos y decepcionados por esta CRL, nos comprometemos a proporcionar la información de CMC necesaria para responder a las solicitudes de la agencia, con el objetivo de llevar pz-cel a los pacientes con RDEB lo más rápido posible”, dijo Vish Seshadri, director ejecutivo de Abeona. “Ya estamos trabajando arduamente para generar información adicional sobre CMC y esperamos que todas las solicitudes de la FDA puedan abordarse en un plazo razonable. Anticipamos completar el nuevo envío de la BLA en el tercer trimestre de 2024 con las actualizaciones necesarias para satisfacer plenamente todas las deficiencias descritas en la CRL”.

La BLA para pz-cel fue aceptada para su presentación y la FDA le otorgó la designación de revisión prioritaria en noviembre de 2023. La solicitud está respaldada por datos de eficacia clínica y seguridad del estudio fundamental de fase 3 VIITAL™ (NCT04227106 ) y un estudio de fase 1/2a (NCT01263379). Abeona cree que ambos estudios demuestran que una sola aplicación de pz-cel en heridas grandes y crónicas logrará una cicatrización sostenida de la herida y una reducción del dolor.

Acerca de prademagene zamikeracel (pz-cel ) Prademagene zamikeracel (pz-cel), las láminas epidérmicas autólogas en investigación de Abeona con corrección del gen COL7A1, se está desarrollando actualmente para el tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB), un raro trastorno del tejido conectivo causado por un defecto en el gen COL7A1 que resulta en la incapacidad de producir colágeno tipo VII. Pz-cel está diseñado para incorporar el gen COL7A1 funcional productor de colágeno en las propias células de la piel del paciente y permitir la expresión genética a largo plazo mediante el uso de un vector retroviral para integrarse de manera estable en el genoma de la célula diana en división. Pz-cel está siendo investigado por su capacidad para permitir la expresión normal de colágeno tipo VII y facilitar la cicatrización de heridas y la reducción del dolor incluso en las heridas EBDR más difíciles de tratar después de un procedimiento de aplicación única. El estudio fundamental de fase 3 VIITAL™ es un ensayo clínico aleatorizado que evaluó la eficacia, seguridad y tolerabilidad de pz-cel en 43 pares de grandes heridas crónicas en 11 sujetos con EBDR. Pz-cel ha recibido las designaciones de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa, Terapia Innovadora, Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara por parte de la FDA de EE. UU. Abeona produce pz-cel para el estudio VIITAL™ en sus instalaciones de fabricación de terapia celular y genética totalmente integrada en Cleveland, Ohio.

Acerca de Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. es una empresa biofarmacéutica en etapa clínica que desarrolla terapias celulares y genéticas para enfermedades graves. Prademagene zamikeracel (pz-cel) son láminas epidérmicas autólogas en investigación de Abeona con corrección del gen COL7A1, actualmente en desarrollo para la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva. Las instalaciones de fabricación de cGMP de terapia celular y génica totalmente integradas de la compañía sirvieron como sitio de fabricación para pz-cel utilizado en su ensayo de Fase 3 VIITAL™ y son capaces de respaldar la producción comercial de pz-cel tras la aprobación de la FDA. La cartera de desarrollo de la empresa también incluye terapias genéticas basadas en AAV para enfermedades oftálmicas con grandes necesidades médicas no cubiertas. Se están evaluando las novedosas cápsides de AAV de próxima generación de Abeona para mejorar los perfiles de tropismo para una variedad de enfermedades devastadoras. Para obtener más información, visite www.abeonatherapeutics.com.

Declaraciones prospectivas Este comunicado de prensa contiene ciertas declaraciones prospectivas según el significado de la Sección 27A de la Ley de Valores de 1933, según enmendada, y la Sección 21E de la Ley de Bolsa de Valores de 1934, según enmendada, y que implican riesgos e incertidumbres. Hemos intentado identificar declaraciones prospectivas mediante terminología como "podrá", "creerá", "anticipará", "esperará", "pretende", "potencial" y palabras y expresiones similares (así como otras palabras o expresiones que hacen referencia a eventos, condiciones o circunstancias futuros), que constituyen y tienen como objetivo identificar declaraciones prospectivas. Los resultados reales pueden diferir materialmente de los indicados en dichas declaraciones prospectivas como resultado de varios factores importantes, numerosos riesgos e incertidumbres, incluidos, entre otros, el momento y los resultados de las pruebas en curso y otras acciones correctivas que se llevan a cabo en respuesta a la Las deficiencias identificadas por la FDA, que podrían retrasar la nueva presentación de la BLA de la Compañía; el momento y el resultado de la revisión de nuestra nueva presentación por parte de la FDA; la concesión por parte de la FDA de un vale de revisión prioritaria tras su aprobación; interés continuo en nuestra cartera de enfermedades raras; nuestra capacidad para inscribir pacientes en ensayos clínicos; el resultado de futuras reuniones con la FDA u otras agencias reguladoras, incluidas aquellas relacionadas con programas preclínicos; la capacidad de lograr u obtener las aprobaciones regulatorias necesarias; el impacto de cualquier cambio en los mercados financieros y las condiciones económicas globales; riesgos asociados con el análisis y la presentación de informes de datos; y otros riesgos revelados en el Informe Anual más reciente de la Compañía en el Formulario 10-K y los informes periódicos posteriores presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores. La Compañía no asume ninguna obligación de revisar las declaraciones prospectivas ni de actualizarlas para reflejar eventos o circunstancias que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa, ya sea como resultado de nueva información, desarrollos futuros o de otro modo, excepto según lo requieran las autoridades federales de valores. leyes.

Fuente: Abeona Therapeutics Inc.

Al corriente : 2024-06-11 16:48

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