Abeona Therapeutics fournit une mise à jour réglementaire sur Pz-cel

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Traitement de : l'épidermolyse bulleuse

Abeona Therapeutics fournit une mise à jour réglementaire sur le Pz-cel

CLEVELAND, 22 avril 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO) a annoncé aujourd'hui une mise à jour réglementaire pour le prademagene zamikeracel (pz-cel). La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a publié une lettre de réponse complète (CRL) en réponse à la demande de licence de produits biologiques (BLA) de la société pour le pz-cel destiné au traitement des patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB). Le CRL fait suite à l'achèvement de la réunion d'examen tardif du cycle d'Abeona avec la FDA en mars 2024. Lors de la réunion d'examen tardif du cycle et dans une demande d'informations ultérieure, la FDA a noté que certaines informations supplémentaires nécessaires pour satisfaire aux exigences de fabrication et de contrôle des produits chimiques (CMC) doivent être résolue de manière satisfaisante avant que la demande puisse être approuvée. En réponse, la Société a soumis des plans à la FDA avec l'engagement de fournir des données CMC avant l'approbation de la BLA, ainsi que des rapports de validation complets après l'approbation à la mi-2024. En outre, la Société a discuté de ces projets avec la FDA lors d'une réunion informelle ultérieure. Dans le CRL, la FDA a indiqué que le calendrier proposé pour la soumission des données par Abeona ne lui laisserait pas suffisamment de temps pour terminer son examen avant la date PDUFA du 25 mai 2024.

Les informations nécessaires pour satisfaire les demandes CMC dans la LCR concernent les exigences de validation pour certaines méthodes de test de fabrication et de libération, y compris certaines qui ont été capturées dans les observations lors de l'inspection pré-licence (PLI) de la FDA. Le CRL n'a identifié aucune lacune liée aux données d'efficacité clinique ou de sécurité clinique dans le BLA, et la FDA n'a demandé aucun nouvel essai clinique ou donnée clinique pour étayer l'approbation du pz-cel.

« Bien que nous soyons surpris et déçus par ce CRL, nous nous engageons à fournir les informations CMC nécessaires pour répondre aux demandes de l'agence, dans le but d'apporter le pz-cel aux patients atteints de RDEB le plus rapidement possible », a déclaré Vish Seshadri, PDG d'Abeona. « Nous travaillons déjà dur pour générer des informations supplémentaires sur le CMC, et nous espérons que toutes les demandes de la FDA seront traitées dans un délai raisonnable. Nous prévoyons d'achever la nouvelle soumission de la BLA au troisième trimestre 2024 avec les mises à jour nécessaires pour satisfaire pleinement toutes les lacunes décrites dans la CRL. »

Le BLA pour pz-cel a été accepté pour le dépôt et a reçu la désignation d'examen prioritaire par la FDA en novembre 2023. La demande est étayée par les données cliniques d'efficacité et de sécurité de l'étude pivot de phase 3 VIITAL™ (NCT04227106 ) et une étude de phase 1/2a (NCT01263379). Abeona estime que les deux études démontrent qu'une seule application de pz-cel sur des plaies étendues et chroniques permettra une cicatrisation durable des plaies et une réduction de la douleur.

À propos du prademagene zamikeracel (pz-cel ) Prademagene zamikeracel (pz-cel), la feuille épidermique autologue expérimentale d'Abeona, corrigée par le gène COL7A1, est actuellement en cours de développement pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB), un trouble rare du tissu conjonctif provoqué par un défaut de le gène COL7A1 qui entraîne l'incapacité de produire du collagène de type VII. Pz-cel est conçu pour incorporer le gène fonctionnel COL7A1 producteur de collagène dans les propres cellules cutanées d'un patient et permettre l'expression génique à long terme en utilisant un vecteur rétroviral pour s'intégrer de manière stable dans le génome de la cellule cible en division. Pz-cel est étudié pour sa capacité à permettre l'expression normale du collagène de type VII et à faciliter la cicatrisation des plaies et la réduction de la douleur, même dans les plaies RDEB les plus difficiles à traiter après une procédure d'application unique. L'étude pivot de phase 3 VIITAL™ est un essai clinique randomisé qui a évalué l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du pz-cel dans 43 grandes paires de plaies chroniques chez 11 sujets atteints de RDEB. Pz-cel a obtenu les désignations de médecine régénérative avancée, de thérapie révolutionnaire, de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare par la FDA des États-Unis. Abeona produit du pz-cel pour l'étude VIITAL™ dans son usine de fabrication de thérapies géniques et cellulaires entièrement intégrée à Cleveland, Ohio.

À propos d'Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique qui développe des thérapies cellulaires et géniques pour des maladies graves. Prademagene zamikeracel (pz-cel) est la feuille épidermique expérimentale autologue d'Abeona, corrigée par le gène COL7A1, actuellement en cours de développement pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive. L'usine de fabrication cGMP entièrement intégrée de thérapie cellulaire et génique de la Société a servi de site de fabrication du pz-cel utilisé dans son essai de phase 3 VIITAL™ et est capable de soutenir la production commerciale de pz-cel après approbation de la FDA. Le portefeuille de développement de la Société comprend également des thérapies géniques basées sur l'AAV pour les maladies ophtalmiques présentant d'importants besoins médicaux non satisfaits. Les nouvelles capsides AAV de nouvelle génération d’Abeona sont en cours d’évaluation pour améliorer les profils de tropisme pour une variété de maladies dévastatrices. Pour plus d'informations, visitez www.abeonatherapeutics.com.

Déclarations prospectives Ce communiqué de presse contient certaines déclarations prospectives au sens de la section 27A du Securities Act de 1933, tel que modifié, et l'article 21E du Securities Exchange Act de 1934, tel que modifié, et qui impliquent des risques et des incertitudes. Nous avons tenté d'identifier les déclarations prospectives à l'aide de terminologies telles que « peut », « sera », « croit », « anticipe », « s'attend à », « a l'intention de », « potentiel » et des mots et expressions similaires (ainsi que d'autres mots ou expressions faisant référence à des événements, conditions ou circonstances futurs), qui constituent et sont destinés à identifier des déclarations prospectives. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués par ces déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, de nombreux risques et incertitudes, y compris, mais sans s'y limiter, le calendrier et les résultats des tests en cours et d'autres actions correctives mises en œuvre en réponse à la les déficiences identifiées par la FDA, qui pourraient retarder la nouvelle soumission de la BLA par la Société ; le calendrier et le résultat de l’examen par la FDA de notre nouvelle soumission ; l'octroi par la FDA d'un bon d'examen prioritaire après approbation ; intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares ; notre capacité à recruter des patients dans des essais cliniques ; le résultat des futures réunions avec la FDA ou d'autres agences de réglementation, y compris celles relatives aux programmes précliniques ; la capacité d'obtenir ou d'obtenir les approbations réglementaires nécessaires ; l'impact de tout changement sur les marchés financiers et les conditions économiques mondiales ; les risques associés à l'analyse des données et au reporting ; et d’autres risques divulgués dans le rapport annuel le plus récent de la société sur formulaire 10-K et dans les rapports périodiques ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission. La Société ne s'engage aucunement à réviser les déclarations prospectives ou à les mettre à jour pour refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de ce communiqué de presse, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autrement, sauf si les lois fédérales en matière de sécurité l'exigent. lois.

Source : Abeona Therapeutics Inc.

Publié : 2024-06-11 16:48

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