Abeona Therapeutics Memberikan Pembaruan Peraturan tentang Pz-cel

Ikuti Drugslib di

Pengobatan untuk: Epidermolisis Bullosa

Abeona Therapeutics Memberikan Pembaruan Peraturan tentang Pz-cel

CLEVELAND, April 22, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) hari ini mengumumkan pembaruan peraturan untuk prademagene zamikeracel (pz-cel). Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah mengeluarkan Surat Tanggapan Lengkap (CRL) sebagai tanggapan terhadap Permohonan Lisensi Biologis (BLA) Perusahaan untuk pz-cel untuk pengobatan pasien dengan epidermolisis bulosa distrofi resesif (RDEB). CRL ini menyusul selesainya Pertemuan Tinjauan Siklus Akhir Abeona dengan FDA pada bulan Maret 2024. Pada Pertemuan Tinjauan Siklus Akhir dan dalam permintaan informasi berikutnya, FDA mencatat bahwa informasi tambahan tertentu yang diperlukan untuk memenuhi persyaratan Pabrikan dan Kontrol Kimia (CMC) harus diselesaikan secara memuaskan sebelum permohonan dapat disetujui. Sebagai tanggapan, Perusahaan mengajukan rencana kepada FDA dengan komitmen untuk menyediakan data CMC sebelum persetujuan BLA, dan laporan validasi lengkap setelah persetujuan pada pertengahan tahun 2024. Selain itu, Perusahaan mendiskusikan rencana ini dengan FDA dalam pertemuan informal berikutnya. Dalam CRL, FDA menyatakan bahwa usulan waktu penyerahan data oleh Abeona tidak akan memberikan cukup waktu bagi FDA untuk menyelesaikan peninjauannya selambat-lambatnya pada tanggal PDUFA 25 Mei 2024.

Informasi yang diperlukan untuk memenuhi permintaan CMC di CRL berkaitan dengan persyaratan validasi untuk metode pengujian produksi dan pelepasan tertentu, termasuk beberapa yang diperoleh dalam pengamatan selama inspeksi pra-lisensi (PLI) FDA. CRL tidak mengidentifikasi kekurangan apa pun terkait data efikasi klinis atau keamanan klinis dalam BLA, dan FDA tidak meminta uji klinis atau data klinis baru apa pun untuk mendukung persetujuan pz-cel.

“Meskipun kami terkejut dan kecewa dengan CRL ini, kami berkomitmen untuk memberikan informasi CMC yang diperlukan untuk menanggapi permintaan lembaga tersebut, dengan tujuan memberikan pz-cel kepada pasien dengan RDEB secepat mungkin,” kata Vish Seshadri, CEO Abeona. “Kami sudah bekerja keras untuk menghasilkan informasi CMC tambahan, dan kami berharap semua permintaan FDA dapat ditangani dalam jangka waktu yang wajar. Kami mengantisipasi penyelesaian pengajuan ulang BLA pada kuartal ketiga tahun 2024 dengan pembaruan yang diperlukan untuk sepenuhnya memenuhi semua kekurangan yang diuraikan dalam CRL.”

BLA untuk pz-cel telah diterima untuk diajukan dan diberikan penunjukan tinjauan prioritas oleh FDA pada bulan November 2023. Penerapan ini didukung oleh data kemanjuran dan keamanan klinis dari studi penting Fase 3 VIITAL™ (NCT04227106 ) dan studi Fase 1/2a (NCT01263379). Abeona yakin bahwa kedua penelitian tersebut menunjukkan bahwa penggunaan tunggal pz-cel pada luka besar dan kronis akan menghasilkan penyembuhan luka berkelanjutan dan pengurangan rasa sakit.

Tentang prademagene zamikeracel (pz-cel ) Prademagene zamikeracel (pz-cel), lembaran epidermal yang dikoreksi gen COL7A1 yang diteliti secara autologus oleh Abeona, saat ini sedang dikembangkan untuk pengobatan resesif distrofi epidermolisis bulosa (RDEB), suatu kelainan jaringan ikat langka yang disebabkan oleh cacat pada gen COL7A1 yang menyebabkan ketidakmampuan memproduksi kolagen Tipe VII. Pz-cel dirancang untuk menggabungkan gen COL7A1 penghasil kolagen fungsional ke dalam sel kulit pasien sendiri dan memungkinkan ekspresi gen jangka panjang dengan menggunakan vektor retroviral untuk berintegrasi secara stabil ke dalam genom sel target yang membelah. Pz-cel sedang diselidiki karena kemampuannya untuk mengaktifkan ekspresi kolagen Tipe VII yang normal dan untuk memfasilitasi penyembuhan luka dan pengurangan rasa sakit bahkan pada luka RDEB yang paling sulit diobati setelah prosedur aplikasi satu kali. Studi penting Fase 3 VIITAL™ adalah uji klinis acak yang mengevaluasi kemanjuran, keamanan, dan tolerabilitas pz-cel pada 43 pasangan luka kronis besar pada 11 subjek dengan RDEB. Pz-cel telah dianugerahi Terapi Regeneratif Tingkat Lanjut, Terapi Terobosan, Obat Yatim Piatu, dan Penyakit Anak Langka oleh FDA AS. Abeona memproduksi pz-cel untuk studi VIITAL™ di fasilitas manufaktur gen dan terapi sel yang terintegrasi penuh di Cleveland, Ohio.

Tentang Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. adalah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang mengembangkan terapi sel dan gen untuk penyakit serius. Prademagene zamikeracel (pz-cel) adalah lembaran epidermis terkoreksi gen COL7A1 yang sedang diselidiki secara autologus oleh Abeona, yang saat ini sedang dikembangkan untuk epidermolisis bulosa distrofi resesif. Fasilitas manufaktur cGMP terapi sel dan gen yang sepenuhnya terintegrasi milik Perusahaan berfungsi sebagai lokasi produksi pz-cel yang digunakan dalam uji coba Fase 3 VIITAL™, dan mampu mendukung produksi komersial pz-cel setelah mendapat persetujuan FDA. Portofolio pengembangan Perusahaan juga mencakup terapi gen berbasis AAV untuk penyakit mata dengan kebutuhan medis yang belum terpenuhi. Novel Abeona, kapsid AAV generasi berikutnya sedang dievaluasi untuk meningkatkan profil tropisme untuk berbagai penyakit mematikan. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.abeonatherapeutics.com.

Pernyataan Berwawasan ke Depan Siaran pers ini berisi pernyataan-pernyataan tertentu yang berwawasan ke depan dalam pengertian Bagian 27A Undang-Undang Sekuritas tahun 1933, sebagaimana telah diubah, dan Bagian 21E Undang-undang Bursa Efek tahun 1934, sebagaimana telah diubah, dan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian. Kami telah berusaha untuk mengidentifikasi pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan dengan terminologi seperti “mungkin”, “akan”, “percaya”, “mengantisipasi”, “mengharapkan”, “berniat”, “potensial”, dan kata-kata serta ungkapan serupa (serta kata atau ungkapan lain yang merujuk pada peristiwa, kondisi atau keadaan di masa depan), yang merupakan dan dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan. Hasil sebenarnya mungkin berbeda secara material dari apa yang ditunjukkan oleh pernyataan berwawasan ke depan sebagai akibat dari berbagai faktor penting, berbagai risiko dan ketidakpastian, termasuk namun tidak terbatas pada, waktu dan hasil pengujian yang sedang berlangsung dan tindakan perbaikan lainnya yang dilakukan sebagai tanggapan terhadap hal tersebut. kekurangan yang diidentifikasi FDA, yang dapat menunda pengajuan kembali BLA Perusahaan; waktu dan hasil peninjauan FDA terhadap pengajuan ulang kami; pemberian Voucher Tinjauan Prioritas dari FDA setelah disetujui; minat yang berkelanjutan terhadap portofolio penyakit langka kami; kemampuan kami untuk mendaftarkan pasien dalam uji klinis; hasil pertemuan di masa depan dengan FDA atau badan pengatur lainnya, termasuk pertemuan yang berkaitan dengan program praklinis; kemampuan untuk mencapai atau memperoleh persetujuan peraturan yang diperlukan; dampak perubahan apa pun di pasar keuangan dan kondisi perekonomian global; risiko yang terkait dengan analisis dan pelaporan data; dan risiko-risiko lain yang diungkapkan dalam Laporan Tahunan terbaru Perusahaan pada Formulir 10-K dan laporan berkala berikutnya yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa. Perusahaan tidak berkewajiban untuk merevisi pernyataan berwawasan ke depan atau memperbaruinya untuk mencerminkan peristiwa atau keadaan yang terjadi setelah tanggal siaran pers ini, baik sebagai akibat dari informasi baru, perkembangan di masa depan atau sebaliknya, kecuali sebagaimana diwajibkan oleh sekuritas federal. hukum.

Sumber: Abeona Therapeutics Inc.

Diposting : 2024-06-11 16:48

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer