Abeona Therapeutics fornisce aggiornamenti normativi su Pz-cel

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Trattamento per: epidermolisi bollosa

Abeona Therapeutics fornisce aggiornamenti normativi su Pz-cel

CLEVELAND, 22 aprile 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) ha annunciato oggi un aggiornamento normativo per prademagene zamikeracel (pz-cel). La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha emesso una lettera di risposta completa (CRL) in risposta alla domanda di licenza biologica (BLA) della società per pz-cel per il trattamento di pazienti affetti da epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB). Il CRL fa seguito al completamento del Late Cycle Review Meeting di Abeona con la FDA nel marzo 2024. Al Late Cycle Review Meeting e in una successiva richiesta di informazioni, la FDA ha osservato che alcune informazioni aggiuntive necessarie per soddisfare i requisiti di produzione e controlli chimici (CMC) devono essere risolti in modo soddisfacente prima che la domanda possa essere approvata. In risposta, la Società ha presentato piani alla FDA con l’impegno a fornire i dati CMC prima dell’approvazione BLA e rapporti di validazione completi dopo l’approvazione a metà del 2024. Inoltre, la Società ha discusso tali piani con la FDA in un successivo incontro informale. Nella CRL, la FDA ha indicato che la tempistica proposta per la presentazione dei dati da parte di Abeona non avrebbe concesso tempo sufficiente alla FDA per completare la sua revisione entro la data PDUFA del 25 maggio 2024.

Le informazioni necessarie per soddisfare le richieste CMC nella CRL riguardano i requisiti di convalida per determinati metodi di test di produzione e rilascio, inclusi alcuni che sono stati catturati nelle osservazioni durante l'ispezione pre-licenza (PLI) della FDA. Il CRL non ha identificato alcuna carenza relativa all'efficacia clinica o ai dati sulla sicurezza clinica nel BLA e la FDA non ha richiesto nuovi studi clinici o dati clinici a supporto dell'approvazione di pz-cel.

"Anche se siamo sorpresi e delusi da questo CRL, ci impegniamo a fornire le informazioni CMC necessarie per rispondere alle richieste dell'agenzia, con l'obiettivo di portare pz-cel ai pazienti con RDEB il più rapidamente possibile", ha affermato Vish Seshadri, amministratore delegato di Abeona. “Siamo già al lavoro per generare ulteriori informazioni sulla CMC e ci aspettiamo che tutte le richieste della FDA possano essere soddisfatte in un lasso di tempo ragionevole. Prevediamo di completare la nuova presentazione del BLA nel terzo trimestre del 2024 con gli aggiornamenti necessari per soddisfare pienamente tutte le carenze delineate nella CRL."

Il BLA per pz-cel è stato accettato per il deposito e ha ottenuto la designazione di revisione prioritaria da parte della FDA nel novembre 2023. La domanda è supportata da dati di efficacia clinica e sicurezza dello studio cardine di Fase 3 VIITAL™ (NCT04227106 ) e uno studio di Fase 1/2a (NCT01263379). Abeona ritiene che entrambi gli studi dimostrino che una singola applicazione di pz-cel su ferite grandi e croniche garantirà una guarigione prolungata della ferita e una riduzione del dolore.

Informazioni su prademagene zamikeracel (pz-cel ) Prademagene zamikeracel (pz-cel), fogli epidermici autologhi sperimentali di Abeona, con correzione del gene COL7A1, è attualmente in fase di sviluppo per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB), una rara malattia del tessuto connettivo causata da un difetto nel il gene COL7A1 che determina l'incapacità di produrre collagene di tipo VII. Pz-cel è progettato per incorporare il gene funzionale COL7A1 che produce collagene nelle cellule cutanee del paziente e consentire l’espressione genica a lungo termine utilizzando un vettore retrovirale per integrarsi stabilmente nel genoma della cellula bersaglio in divisione. Si sta studiando la capacità di Pz-cel di consentire la normale espressione del collagene di tipo VII e di facilitare la guarigione delle ferite e la riduzione del dolore anche nelle ferite RDEB più difficili da trattare dopo una procedura di applicazione unica. Lo studio cardine di Fase 3 VIITAL™ è uno studio clinico randomizzato che ha valutato l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di pz-cel in 43 grandi coppie di ferite croniche in 11 soggetti con RDEB. Pz-cel ha ottenuto le designazioni di terapia avanzata di medicina rigenerativa, terapia rivoluzionaria, farmaco orfano e malattia pediatrica rara dalla FDA statunitense. Abeona produce pz-cel per lo studio VIITAL™ nel suo impianto di produzione di terapie geniche e cellulari completamente integrato a Cleveland, Ohio.

Informazioni su Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica che sviluppa terapie cellulari e geniche per malattie gravi. Prademagene zamikeracel (pz-cel) è un foglio epidermico autologo sperimentale di Abeona, corretto per il gene COL7A1, attualmente in fase di sviluppo per l'epidermolisi bollosa distrofica recessiva. L'impianto di produzione cGMP per terapia cellulare e genica completamente integrato dell'azienda è servito da sito di produzione per pz-cel utilizzato nello studio di fase 3 VIITAL™ ed è in grado di supportare la produzione commerciale di pz-cel previa approvazione della FDA. Il portafoglio di sviluppo della Società comprende anche terapie geniche basate su AAV per malattie oftalmiche con elevate esigenze mediche insoddisfatte. I nuovi capsidi AAV di prossima generazione di Abeona sono in fase di valutazione per migliorare i profili di tropismo per una varietà di malattie devastanti. Per ulteriori informazioni, visitare www.abeonatherapeutics.com.

Dichiarazioni previsionali Il presente comunicato stampa contiene alcune dichiarazioni previsionali ai sensi della Sezione 27A del Securities Act del 1933, come modificato, e della Sezione 21E del Securities Exchange Act del 1934, come modificato, e che comportano rischi e incertezze. Abbiamo tentato di identificare le dichiarazioni previsionali con una terminologia come "può", "farà", "crede", "anticipa", "si aspetta", "intende", "potenziale" e parole ed espressioni simili (così come altre parole o espressioni che fanno riferimento a eventi, condizioni o circostanze futuri), che costituiscono e hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali. I risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli indicati in tali dichiarazioni previsionali a causa di vari fattori importanti, numerosi rischi e incertezze, inclusi ma non limitati a, i tempi e i risultati dei test in corso e di altre azioni correttive eseguite in risposta alle le carenze identificate dalla FDA, che potrebbero ritardare la nuova presentazione del BLA da parte della Società; i tempi e l'esito della revisione da parte della FDA della nostra nuova presentazione; la concessione da parte della FDA di un voucher di revisione prioritaria previa approvazione; continuo interesse per il nostro portafoglio di malattie rare; la nostra capacità di arruolare pazienti in studi clinici; l'esito di futuri incontri con la FDA o altre agenzie di regolamentazione, compresi quelli relativi ai programmi preclinici; la capacità di ottenere o ottenere le necessarie approvazioni normative; l'impatto di eventuali cambiamenti nei mercati finanziari e nelle condizioni economiche globali; rischi associati all'analisi e al reporting dei dati; e altri rischi descritti nella più recente relazione annuale della Società sul modulo 10-K e nelle successive relazioni periodiche depositate presso la Securities and Exchange Commission. La Società non si assume alcun obbligo di rivedere le dichiarazioni previsionali o di aggiornarle per riflettere eventi o circostanze che si verificano dopo la data di questo comunicato stampa, sia come risultato di nuove informazioni, sviluppi futuri o altro, ad eccezione di quanto richiesto dalle norme federali sui titoli leggi.

Fonte: Abeona Therapeutics Inc.

Pubblicato : 2024-06-11 16:48

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