Abeona Therapeutics が Pz-cel に関する規制最新情報を提供

治療法: 表皮水疱症

Abeona Therapeutics が Pz-cel に関する規制最新情報を提供

クリーブランド、2024 年 4 月 22 日 (グローブニュースワイヤー) -- Abeona Therapeutics Inc. (ナスダック: ABEO) は本日、プラデマジェネザミケラセル (pz-cel) の規制更新を発表しました。米国食品医薬品局（FDA）は、劣性ジストロフィー性表皮水疱症（RDEB）患者の治療を目的としたpz-celに対する同社の生物製剤ライセンス申請（BLA）に応じて、完全回答書（CRL）を発行した。 CRL は、2024 年 3 月に FDA とアベオナの後期サイクル検討会議が完了したことを受けて作成されました。後期サイクル検討会議およびその後の情報要求において、FDA は、化学製造管理 (CMC) 要件を満たすために必要な特定の追加情報が必要であると指摘しました。申請が承認される前に、十分に解決する必要があります。これに応じて同社は、BLA承認前にCMCデータを提供し、2024年半ばの承認後に完全な検証レポートを提供するという約束を盛り込んだ計画をFDAに提出した。さらに、当社はその後の非公式会議でこれらの計画について FDA と協議しました。 CRL の中で、FDA は、Abeona によるデータ提出の提案されたタイミングでは、FDA が 2024 年 5 月 25 日の PDUFA 日付までに審査を完了するのに十分な時間が取れないと述べました。

CRL の CMC 要求を満たすために必要な情報は、FDA のライセンス前検査 (PLI) 中の観察で捕捉されたものも含め、特定の製造および放出試験方法の検証要件に関係します。 CRL は、BLA の臨床有効性または臨床安全性データに関連する欠陥を特定せず、FDA は pz-cel の承認を裏付ける新たな臨床試験や臨床データを要求しませんでした。

「この CRL には驚き、失望しているが、我々は RDEB 患者にできるだけ早く pz-cel を届けることを目標に、政府機関の要請に応えるために必要な CMC 情報を提供することに尽力する」と同氏は述べた。アベオナ最高経営責任者、ヴィシュ・セシャドリ氏はこう語る。「私たちはすでに追加のCMC情報の作成に熱心に取り組んでおり、FDAのすべての要求は妥当な期間内に対応可能であると期待しています。 CRL に概説されているすべての欠陥を完全に満たすために必要な更新を加えて、2024 年の第 3 四半期に BLA の再提出が完了する予定です。」

pz-cel の BLA は申請が受理され、2023 年 11 月に FDA により優先審査指定が付与されました。この申請は、重要な第 3 相 VIITAL™ 研究（NCT04227106）からの臨床有効性と安全性データによって裏付けられています。）および第1/2a相試験（NCT01263379）。アベオナは、両方の研究が、大きく慢性的な創傷に pz-cel を 1 回塗布するだけで、持続的な創傷治癒と痛みの軽減がもたらされることを実証していると信じています。

プラデマジーンザミケラセル (pz-cel) について）Abeona の治験中の自己由来の COL7A1 遺伝子修正表皮シートであるプラデマジェンザミケラセル（pz-cel）は、劣性ジストロフィー性表皮水疱症（RDEB）の治療のために現在開発中です。 COL7A1 遺伝子は、VII 型コラーゲンを生成できなくなります。 Pz-cel は、機能的なコラーゲン産生 COL7A1 遺伝子を患者自身の皮膚細胞に組み込み、レトロウイルスベクターを使用して分裂中の標的細胞のゲノムに安定して組み込むことで長期の遺伝子発現を可能にするように設計されています。 Pz-cel は、通常の VII 型コラーゲンの発現を可能にし、最も治療が難しい RDEB 創傷でも、1 回の適用手順で創傷治癒と痛みの軽減を促進する能力について研究されています。極めて重要な第 3 相 VIITAL™ 研究は、RDEB 患者 11 名の大きな慢性創傷ペア 43 対における pz-cel の有効性、安全性、忍容性を評価するランダム化臨床試験です。 Pz-cel は、米国 FDA から再生医療先進療法、画期的治療法、希少疾病用医薬品、および希少小児疾患の指定を受けています。 Abeona は、オハイオ州クリーブランドにある完全に統合された遺伝子および細胞治療薬製造施設で、VIITAL™ 研究用の pz-cel を製造しています。

Abeona Therapeutics について Abeona Therapeutics Inc. は、重篤な疾患に対する細胞治療および遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオ医薬品会社です。 Prademagene zamikeracel (pz-cel) は、劣性ジストロフィー性表皮水疱症向けに現在開発中の Abeona の治験中の自己由来の COL7A1 遺伝子修正表皮シートです。当社の完全に統合された細胞および遺伝子治療用 cGMP 製造施設は、第 3 相 VIITAL™ 試験で使用される pz-cel の製造拠点として機能し、FDA の承認を得て pz-cel の商業生産をサポートすることができます。同社の開発ポートフォリオには、満たされていない医療ニーズの高い眼科疾患に対する AAV ベースの遺伝子治療も含まれています。 Abeona の新規な次世代 AAV カプシドは、さまざまな重篤な疾患に対する指向性プロファイルを改善するために評価されています。詳細については、www.abeonatherapeutics.com をご覧ください。

将来の見通しに関する記述 このプレスリリースには、セクションの意味の範囲内で将来の見通しに関する特定の記述が含まれています。 1933 年証券法第 27A 条（改正）および 1934 年証券取引法第 21E 条（改正）に準拠しており、リスクと不確実性を伴います。当社は、「かもしれない」、「であろう」、「信じる」、「予想する」、「期待する」、「意図する」、「可能性がある」などの用語や類似の単語や表現によって将来予想に関する記述を識別しようと試みてきました。将来の出来事、条件、状況を指す言葉や表現）。これらは将来の見通しに関する記述を構成し、それを特定することを目的としています。実際の結果は、さまざまな重要な要素、多数のリスクおよび不確実性（進行中のテストのタイミングと結果、および問題に対応して実行されるその他の是正措置などを含むがこれらに限定されない）の結果、かかる将来予想に関する記述で示されたものと大きく異なる可能性があります。 FDA が特定した不備により、当社の BLA 再提出が遅れる可能性がある。 FDA による再申請の審査のタイミングと結果。承認に基づいて FDA が優先審査バウチャーを付与します。当社の希少疾患ポートフォリオに対する継続的な関心。臨床試験に患者を登録する当社の能力。前臨床プログラムに関連するものを含む、FDA またはその他の規制当局との今後の会議の結果。必要な規制上の承認を達成または取得する能力。金融市場や世界経済情勢の変化による影響。データ分析とレポートに関連するリスク。およびその他のリスクは、Form 10-K による当社の最新の年次報告書および証券取引委員会に提出されたその後の定期報告書で開示されています。当社は、連邦証券の要求がある場合を除き、新しい情報、将来の展開などの結果であっても、このプレスリリースの日付以降に発生した出来事や状況を反映するために将来の見通しに関する記述を修正したり更新したりする義務を負いません。法律。

出典: Abeona Therapeutics Inc.

投稿しました : 2024-06-11 16:48

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