Abeona Therapeutics Nyedhiyani Update Regulatory ing Pz-cel

Tindakake Drugslib ing

Pengobatan: Epidermolysis Bullosa

Abeona Therapeutics Nyedhiyani Pembaruan Regulasi ing Pz-cel

CLEVELAND, 22 April 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) dina iki ngumumake nganyari peraturan kanggo prademagene zamikeracel (pz-cel). US Food and Drug Administration (FDA) wis ngetokake Letter Response Complete (CRL) kanggo nanggepi Aplikasi Lisensi Biologics (BLA) Perusahaan kanggo pz-cel kanggo perawatan pasien karo resesif dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB). CRL nderek rampung Rapat Review Siklus Akhir Abeona karo FDA ing Maret 2024. Ing Rapat Review Siklus Akhir lan ing panjalukan informasi sakteruse, FDA nyathet yen informasi tambahan tartamtu sing dibutuhake kanggo nyukupi syarat Manufaktur lan Kontrol Kimia (CMC) kudu ditanggulangi kanthi puas sadurunge aplikasi bisa disetujoni. Nanggepi, Perusahaan ngirim rencana menyang FDA kanthi komitmen kanggo nyedhiyakake data CMC sadurunge disetujoni BLA, lan laporan validasi lengkap sawise disetujoni ing pertengahan 2024. Kajaba iku, Perusahaan ngrembug rencana kasebut karo FDA ing rapat informal sabanjure. Ing CRL, FDA nedahake manawa wektu pengajuan data sing diusulake dening Abeona ora bakal ngidini wektu sing cukup kanggo FDA ngrampungake tinjauan kasebut ing tanggal 25 Mei 2024 PDUFA.

Informasi sing dibutuhake kanggo nyukupi panjaluk CMC ing CRL ana gegayutan karo syarat validasi kanggo metode tes manufaktur lan rilis tartamtu, kalebu sawetara sing dijupuk ing pengamatan sajrone pemeriksaan pra-lisensi (PLI) FDA. CRL ora ngenali kekurangan apa wae sing ana gandhengane karo khasiat klinis utawa data keamanan klinis ing BLA, lan FDA ora njaluk uji klinis utawa data klinis anyar kanggo ndhukung persetujuan pz-cel.

"Nalika kita kaget lan kuciwa karo CRL iki, kita setya nyedhiyakake informasi CMC sing dibutuhake kanggo nanggapi panjaluk agensi kasebut, kanthi tujuan nggawa pz-cel menyang pasien kanthi RDEB kanthi cepet," ujare Vish Seshadri, Direktur Eksekutif Abeona. "Kita wis kerja keras ngasilake informasi CMC tambahan, lan kita ngarepake manawa kabeh panjaluk FDA bakal bisa ditindakake sajrone wektu sing cukup. Kita ngarepake ngrampungake kiriman maneh BLA ing kuartal kaping telu 2024 kanthi nganyari sing dibutuhake kanggo ngrampungake kabeh kekurangan sing digarisake ing CRL."

BLA kanggo pz-cel ditampa kanggo diajukake lan diwenehi sebutan tinjauan prioritas dening FDA ing November 2023. Aplikasi kasebut didhukung dening khasiat klinis lan data safety saka studi Phase 3 VIITAL™ (NCT04227106) ) lan studi Fase 1/2a (NCT01263379). Abeona percaya yen loro panliten kasebut nuduhake yen aplikasi siji pz-cel ing tatu gedhe lan kronis bakal ngasilake penyembuhan tatu sing terus-terusan lan nyuda rasa nyeri.

Babagan prademagene zamikeracel (pz-cel ) Prademagene zamikeracel (pz-cel), autologous investigasi Abeona, lembaran epidermis sing dikoreksi gen COL7A1, saiki lagi dikembangake kanggo perawatan bullosa epidermolisis dystrophic resesif (RDEB), kelainan jaringan ikat langka sing disebabake cacat ing gen COL7A1 sing nyebabake ora bisa ngasilake kolagen Tipe VII. Pz-cel dirancang kanggo nggabungake gen COL7A1 sing ngasilake kolagen fungsional menyang sel kulit pasien dhewe lan mbisakake ekspresi gen jangka panjang kanthi nggunakake vektor retroviral kanggo nggabungake kanthi stabil menyang genom sel target sing misah. Pz-cel lagi diselidiki amarga kemampuane kanggo ngaktifake ekspresi kolagen Tipe VII normal lan kanggo nggampangake penyembuhan tatu lan nyuda nyeri sanajan tatu RDEB sing paling angel diobati sawise prosedur aplikasi siji-sijine. Sinau Phase 3 VIITAL™ sing penting yaiku uji klinis kanthi acak sing ngevaluasi khasiat, safety lan toleransi pz-cel ing 43 pasangan tatu kronis sing gedhe ing 11 subjek kanthi RDEB. Pz-cel wis diwenehi Regenerative Medicine Advanced Therapy, Breakthrough Therapy, Orphan Drug lan Rare Pediatric Disease designations dening FDA AS. Abeona mrodhuksi pz-cel kanggo sinau VIITAL™ ing fasilitas manufaktur gen lan terapi sel sing terintegrasi ing Cleveland, Ohio.

Babagan Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. minangka perusahaan biofarmasi tahap klinis ngembangake terapi sel lan gen kanggo penyakit serius. Prademagene zamikeracel (pz-cel) yaiku lembaran epidermis sing dikoreksi gen COL7A1 autologous Abeona sing saiki lagi dikembangake kanggo bullosa epidermolisis dystrophic resesif. Fasilitas manufaktur cGMP sel lan terapi gen sing terintegrasi kanthi lengkap minangka situs manufaktur pz-cel sing digunakake ing uji coba Tahap 3 VIITAL™, lan bisa ndhukung produksi komersial pz-cel sawise disetujoni FDA. Portofolio pangembangan Perusahaan uga nampilake terapi gen adhedhasar AAV kanggo penyakit ophthalmic kanthi kabutuhan medis sing ora terpenuhi. Novel Abeona, kapsid AAV generasi sabanjure dievaluasi kanggo nambah profil tropisme kanggo macem-macem penyakit sing ngrusak. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.abeonatherapeutics.com.

Pernyataan sing Maju Maju Siaran pers iki ngemot pernyataan tartamtu sing ngarep-arep ing makna bagean 27A saka Undhang-undhang Sekuritas 1933, kaya sing diowahi, lan Bagean 21E Undhang-undhang Bursa Efek 1934, kaya sing wis diowahi, lan sing nglibatake risiko lan kahanan sing durung mesthi. Kita wis nyoba kanggo ngenali pernyataan ngarep kanthi terminologi kayata "bisa," "bakal," "pracaya," "antisipasi," "nyana," "niat," "potensial," lan tembung lan ekspresi sing padha (uga tembung utawa ekspresi liyane sing nuduhake acara, kahanan, utawa kahanan ing mangsa ngarep), sing kalebu lan dimaksudake kanggo ngenali pernyataan sing ngarep-arep. Asil nyata bisa beda-beda sacara material saka sing dituduhake dening pratelan sing ngarep-arep minangka asil saka macem-macem faktor penting, akeh risiko lan kahanan sing durung mesthi, kalebu nanging ora winates, wektu lan asil tes sing lagi ditindakake lan tumindak koreksi liyane sing ditindakake kanggo nanggepi Kekurangan sing diidentifikasi FDA, sing bisa nundha pengajuan maneh BLA Perusahaan; wektu lan asil saka review FDA saka resubmission kita; wewenang FDA saka Voucher Review Prioritas nalika disetujoni; kapentingan terus ing portofolio penyakit langka kita; kemampuan kita kanggo ndhaptar pasien ing uji klinis; asil saka rapat-rapat ing mangsa ngarep karo FDA utawa agensi peraturan liyane, kalebu sing ana hubungane karo program preclinical; kemampuan kanggo entuk utawa entuk persetujuan peraturan sing dibutuhake; dampak saka owah-owahan ing pasar finansial lan kahanan ekonomi global; risiko sing ana gandhengane karo analisis lan laporan data; lan risiko liyane sing diungkapake ing Laporan Tahunan paling anyar ing Formulir 10-K lan laporan periodik sabanjure sing diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa. Perusahaan ora duwe kewajiban kanggo mbenakake pratelan sing ngarep-arep utawa nganyari kanggo nggambarake acara utawa kahanan sing kedadeyan sawise tanggal siaran pers iki, minangka asil saka informasi anyar, pangembangan mangsa ngarep utawa liya-liyane, kajaba sing dibutuhake dening sekuritas federal. undang-undang.

Sumber: Abeona Therapeutics Inc.

Dikirim : 2024-06-11 16:48

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer