Abeona Therapeutics, Pz-cel에 대한 규제 업데이트 제공

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치료: 수포성 표피박리증

Abeona Therapeutics, Pz-cel에 대한 규제 업데이트 제공

클리블랜드, 2024년 4월 22일 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc.(Nasdaq: ABEO)는 오늘 prademagene zamikeracel(pz-cel)에 대한 규제 업데이트를 발표했습니다. 미국 식품의약국(FDA)은 열성 위축성 수포성 표피박리증(RDEB) 환자 치료를 위한 pz-cel에 대한 회사의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)에 대한 응답서(CRL)를 발행했습니다. CRL은 2024년 3월 FDA와의 Abeona의 주기 후기 검토 회의 완료에 따른 것입니다. 주기 후기 검토 회의와 후속 정보 요청에서 FDA는 CMC(화학 제조 및 관리) 요구 사항을 충족하는 데 필요한 특정 추가 정보가 다음과 같이 명시되어야 한다고 언급했습니다. 신청서가 승인되기 전에 만족스럽게 해결되어야 합니다. 이에 대해 회사는 BLA 승인 이전에 CMC 데이터를 제공하고 2024년 중반 승인 후 전체 검증 보고서를 제공하겠다는 약속과 함께 FDA에 계획을 제출했습니다. 또한 회사는 후속 비공식 회의에서 FDA와 이러한 계획을 논의했습니다. CRL에서 FDA는 Abeona가 제안한 데이터 제출 시점으로 인해 FDA가 2024년 5월 25일 PDUFA 날짜까지 검토를 완료하는 데 충분한 시간을 허용하지 않을 것이라고 밝혔습니다.

CRL의 CMC 요청을 충족하는 데 필요한 정보는 FDA의 허가 전 검사(PLI) 중에 관찰된 내용을 포함하여 특정 제조 및 출하 테스트 방법에 대한 검증 요구 사항과 관련이 있습니다. CRL은 BLA에서 임상 효능이나 임상 안전성 데이터와 관련된 어떠한 결함도 확인하지 않았으며, FDA는 pz-cel 승인을 뒷받침할 새로운 임상 시험이나 임상 데이터를 요청하지 않았습니다.

"저희는 이번 CRL에 놀랐고 실망했지만, RDEB 환자에게 pz-cel을 가능한 한 빨리 제공하는 것을 목표로 기관의 요청에 응답하는 데 필요한 CMC 정보를 제공하기 위해 최선을 다하고 있습니다"라고 말했습니다. Abeona의 CEO인 Vish Seshadri입니다. “우리는 이미 추가 CMC 정보를 생성하는 데 열심히 노력하고 있으며 FDA의 모든 요청이 합리적인 시간 내에 처리될 것으로 기대합니다. 우리는 CRL에 설명된 모든 결함을 완전히 충족하기 위해 필요한 업데이트를 포함하여 2024년 3분기에 BLA 재제출을 완료할 것으로 예상합니다."

pz-cel에 대한 BLA는 2023년 11월 FDA로부터 제출 승인을 받아 우선 검토 지정을 받았습니다. 이 신청은 중추적인 3상 VIITAL™ 연구(NCT04227106)의 임상 효능 및 안전성 데이터에 의해 뒷받침됩니다. ) 및 1/2a상 연구(NCT01263379). Abeona는 두 연구 모두 크고 만성 상처에 pz-cel을 한 번 적용하면 지속적인 상처 치유와 통증 감소를 제공할 수 있음을 입증했다고 믿습니다.

프라데마진 자미케라셀(pz-cel) 정보 ) Abeona의 연구용 자가 유래 COL7A1 유전자 교정 표피 시트인 Prademagene zamikeracel(pz-cel)은 현재 수포성 열성 이영양증 표피박리증(RDEB)의 치료를 위해 개발되고 있습니다. Type VII 콜라겐을 생산할 수 없게 만드는 COL7A1 유전자. Pz-cel은 기능성 콜라겐을 생성하는 COL7A1 유전자를 환자 자신의 피부 세포에 삽입하고, 레트로바이러스 벡터를 이용하여 분할된 표적 세포 게놈에 안정적으로 통합함으로써 장기간 유전자 발현이 가능하도록 설계되었습니다. Pz-cel은 정상적인 Type VII 콜라겐 발현을 가능하게 하고 일회성 적용 절차 후 가장 치료하기 어려운 RDEB 상처에서도 상처 치유 및 통증 감소를 촉진하는 능력에 대해 조사 중입니다. 중추적인 3상 VIITAL™ 연구는 RDEB 환자 11명을 대상으로 43개의 큰 만성 상처 쌍을 대상으로 pz-cel의 효능, 안전성 및 내약성을 평가한 무작위 임상 시험입니다. Pz-cel은 미국 FDA로부터 재생의학 고급 치료법, 획기적인 치료법, 희귀 의약품 및 희귀 소아 질환 지정을 받았습니다. Abeona는 오하이오주 클리블랜드에 있는 완전히 통합된 유전자 및 세포 치료제 제조 시설에서 VIITAL™ 연구를 위한 pz-cel을 생산합니다.

Abeona Therapeutics 소개 Abeona Therapeutics Inc.는 심각한 질병에 대한 세포 및 유전자 치료법을 개발하는 임상 단계의 바이오제약 회사입니다. Prademagene zamikeracel(pz-cel)은 Abeona의 연구용 자가 조직 COL7A1 유전자 교정 표피 시트로 현재 열성 영양 장애성 수포증 치료를 위해 개발되고 있습니다. 회사의 완전히 통합된 세포 및 유전자 치료법 cGMP 제조 시설은 3상 VIITAL™ 시험에 사용된 pz-cel의 제조 현장 역할을 했으며 FDA 승인 시 pz-cel의 상업적 생산을 지원할 수 있습니다. 회사의 개발 포트폴리오에는 충족되지 않은 의료 수요가 높은 안과 질환에 대한 AAV 기반 유전자 치료법도 포함되어 있습니다. Abeona의 새로운 차세대 AAV 캡시드는 다양한 치명적인 질병에 대한 방향성 프로파일을 개선하기 위해 평가되고 있습니다. 자세한 내용은 www.abonatherapeutics.com을 방문하세요.

미래 예측 진술 이 보도 자료에는 섹션의 의미 내에서 미래 예측에 관한 특정 진술이 포함되어 있습니다. 1933년 증권법(개정) 27A항과 1934년 증권거래법(개정) 21E항은 위험과 불확실성을 수반합니다. 우리는 "할 수도 있다", "할 것이다", "믿는다", "예상하다", "기대하다", "의도하다", "잠재적"과 같은 용어와 유사한 단어와 표현을 사용하여 미래 예측 진술을 식별하려고 시도했습니다. 미래의 사건, 조건 또는 상황을 언급하는 다른 단어 또는 표현), 이는 미래 예측 진술을 구성하고 식별하기 위한 것입니다. 실제 결과는 진행 중인 테스트의 시기와 결과 및 이에 대응하여 수행되는 기타 시정 조치를 포함하되 이에 국한되지 않는 다양한 중요한 요소, 수많은 위험 및 불확실성으로 인해 이러한 미래 예측 진술에 표시된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. 회사의 BLA 재제출을 지연시킬 수 있는 FDA의 확인된 결함; 재제출에 대한 FDA의 검토 시기와 결과 FDA가 승인 시 우선 심사 바우처를 부여합니다. 희귀질환 포트폴리오에 대한 지속적인 관심; 임상 시험에 환자를 등록하는 능력; 전임상 프로그램과 관련된 회의를 포함하여 FDA 또는 기타 규제 기관과의 향후 회의 결과 필요한 규제 승인을 획득하거나 얻을 수 있는 능력 금융 시장 및 글로벌 경제 상황 변화의 영향; 데이터 분석 및 보고와 관련된 위험; 회사의 가장 최근 연례 보고서(Form 10-K)와 증권거래위원회에 제출된 후속 정기 보고서에 공개된 기타 위험. 회사는 연방 증권에서 요구하는 경우를 제외하고 새로운 정보, 향후 개발 또는 기타 결과로 인해 이 보도 자료 날짜 이후에 발생하는 사건이나 상황을 반영하기 위해 미래 예측 진술을 수정하거나 업데이트할 의무를 지지 않습니다. 법률.

출처: Abeona Therapeutics Inc.

게시됨 : 2024-06-11 16:48

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