Abeona Therapeutics Menyediakan Kemas Kini Kawal Selia pada Pz-cel

Rawatan untuk: Epidermolysis Bullosa

Abeona Therapeutics Menyediakan Kemas Kini Kawal Selia pada Pz-cel

CLEVELAND, 22 April 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) hari ini mengumumkan kemas kini kawal selia untuk prademagene zamikeracel (pz-cel). Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah mengeluarkan Surat Respons Lengkap (CRL) sebagai tindak balas kepada Permohonan Lesen Biologik (BLA) Syarikat untuk pz-cel untuk rawatan pesakit dengan resesif dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB). CRL berikutan selesainya Mesyuarat Semakan Kitaran Lewat Abeona dengan FDA pada Mac 2024. Pada Mesyuarat Semakan Kitaran Lewat dan dalam permintaan maklumat seterusnya, FDA menyatakan bahawa maklumat tambahan tertentu yang diperlukan untuk memenuhi keperluan Pembuatan dan Kawalan Kimia (CMC) mesti diselesaikan dengan memuaskan sebelum permohonan diluluskan. Sebagai tindak balas, Syarikat menyerahkan rancangan kepada FDA dengan komitmen untuk menyediakan data CMC sebelum kelulusan BLA, dan laporan pengesahan penuh selepas kelulusan pada pertengahan 2024. Di samping itu, Syarikat membincangkan rancangan ini dengan FDA dalam mesyuarat tidak rasmi berikutnya. Dalam CRL, FDA menyatakan bahawa masa yang dicadangkan bagi penyerahan data oleh Abeona tidak akan membenarkan masa yang mencukupi untuk FDA menyelesaikan semakannya sebelum tarikh PDUFA pada 25 Mei 2024.

Maklumat yang diperlukan untuk memenuhi permintaan CMC dalam CRL berkaitan dengan keperluan pengesahan untuk kaedah pengujian pembuatan dan keluaran tertentu, termasuk beberapa yang ditangkap dalam pemerhatian semasa pemeriksaan pra-lesen (PLI) FDA. CRL tidak mengenal pasti sebarang kekurangan yang berkaitan dengan keberkesanan klinikal atau data keselamatan klinikal dalam BLA, dan FDA tidak meminta sebarang ujian klinikal atau data klinikal baharu untuk menyokong kelulusan pz-cel.

“Walaupun kami terkejut dan kecewa dengan CRL ini, kami komited untuk menyediakan maklumat CMC yang diperlukan untuk menjawab permintaan agensi, dengan matlamat untuk membawa pz-cel kepada pesakit dengan RDEB secepat mungkin,” kata Vish Seshadri, Ketua Pegawai Eksekutif Abeona. “Kami sudah bekerja keras menjana maklumat CMC tambahan, dan kami menjangkakan bahawa semua permintaan FDA akan dapat ditangani dalam jangka masa yang munasabah. Kami menjangkakan akan melengkapkan penyerahan semula BLA pada suku ketiga 2024 dengan kemas kini yang diperlukan untuk memenuhi sepenuhnya semua kekurangan yang digariskan dalam CRL.”

BLA untuk pz-cel telah diterima untuk difailkan dan diberikan penetapan semakan keutamaan oleh FDA pada November 2023. Aplikasi ini disokong oleh keberkesanan klinikal dan data keselamatan daripada kajian Fasa 3 VIITAL™ yang penting (NCT04227106 ) dan kajian Fasa 1/2a (NCT01263379). Abeona percaya bahawa kedua-dua kajian menunjukkan bahawa penggunaan tunggal pz-cel pada luka besar dan kronik akan memberikan penyembuhan luka yang berterusan dan pengurangan kesakitan.

Mengenai prademagene zamikeracel (pz-cel ) Prademagene zamikeracel (pz-cel), lembaran epidermis yang diperbetulkan gen COL7A1 autologous Abeona, sedang dibangunkan untuk rawatan bulosa epidermolisis distrofik resesif (RDEB), gangguan tisu penghubung yang jarang berlaku disebabkan oleh kecacatan pada gen COL7A1 yang mengakibatkan ketidakupayaan untuk menghasilkan kolagen Jenis VII. Pz-cel direka bentuk untuk menggabungkan gen COL7A1 penghasil kolagen berfungsi ke dalam sel kulit pesakit sendiri dan membolehkan ekspresi gen jangka panjang dengan menggunakan vektor retroviral untuk disepadukan secara stabil ke dalam genom sel sasaran yang membahagikan. Pz-cel sedang disiasat kerana keupayaannya untuk mendayakan ekspresi kolagen Jenis VII yang normal dan memudahkan penyembuhan luka dan pengurangan kesakitan walaupun pada luka RDEB yang paling sukar untuk dirawat selepas prosedur penggunaan sekali. Kajian Fasa 3 VIITAL™ yang penting ialah percubaan klinikal rawak yang menilai keberkesanan, keselamatan dan toleransi pz-cel dalam 43 pasangan luka kronik yang besar dalam 11 subjek dengan RDEB. Pz-cel telah diberikan gelaran Terapi Lanjutan Perubatan Regeneratif, Terapi Terobosan, Ubat Yatim dan Penyakit Pediatrik Jarang oleh FDA A.S.. Abeona menghasilkan pz-cel untuk kajian VIITAL™ di kemudahan pembuatan gen dan terapi sel bersepadu sepenuhnya di Cleveland, Ohio.

Mengenai Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. ialah syarikat biofarmaseutikal peringkat klinikal yang membangunkan terapi sel dan gen untuk penyakit serius. Prademagene zamikeracel (pz-cel) ialah helaian epidermis yang diperbetulkan gen COL7A1 autologous Abeona yang sedang dibangunkan untuk bulosa epidermolisis distrofik resesif. Kemudahan pembuatan cGMP terapi sel dan gen bersepadu sepenuhnya Syarikat berfungsi sebagai tapak pembuatan untuk pz-cel yang digunakan dalam percubaan Fasa 3 VIITAL™nya, dan mampu menyokong pengeluaran komersial pz-cel atas kelulusan FDA. Portfolio pembangunan Syarikat juga menampilkan terapi gen berasaskan AAV untuk penyakit oftalmik dengan keperluan perubatan yang tidak terpenuhi yang tinggi. Novel Abeona, kapsid AAV generasi akan datang sedang dinilai untuk meningkatkan profil tropisme untuk pelbagai penyakit yang memusnahkan. Untuk mendapatkan maklumat lanjut, lawati www.abeonatherapeutics.com.

Kenyataan Pandangan Ke Hadapan Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan tertentu yang berpandangan ke hadapan dalam maksud Bahagian 27A Akta Sekuriti 1933, sebagaimana yang dipinda, dan Seksyen 21E Akta Bursa Sekuriti 1934, sebagaimana yang dipinda, dan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian. Kami telah cuba mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan dengan istilah seperti "boleh," "akan," "percaya," "jangka," "jangka," "berniat," "berpotensi," dan perkataan dan ungkapan yang serupa (serta perkataan atau ungkapan lain yang merujuk peristiwa, keadaan atau keadaan masa hadapan), yang membentuk dan bertujuan untuk mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Keputusan sebenar mungkin berbeza secara material daripada yang ditunjukkan oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut akibat daripada pelbagai faktor penting, banyak risiko dan ketidakpastian, termasuk tetapi tidak terhad kepada, masa dan keputusan ujian berterusan dan tindakan pembetulan lain yang dilakukan sebagai tindak balas kepada Kekurangan yang dikenal pasti oleh FDA, yang boleh menangguhkan penyerahan semula BLA Syarikat; masa dan hasil semakan FDA terhadap penyerahan semula kami; pemberian Baucar Semakan Keutamaan oleh FDA apabila diluluskan; minat berterusan dalam portfolio penyakit jarang kami; keupayaan kami untuk mendaftarkan pesakit dalam ujian klinikal; hasil mesyuarat masa hadapan dengan FDA atau agensi kawal selia lain, termasuk yang berkaitan dengan program praklinikal; keupayaan untuk mencapai atau mendapatkan kelulusan kawal selia yang diperlukan; kesan daripada sebarang perubahan dalam pasaran kewangan dan keadaan ekonomi global; risiko yang berkaitan dengan analisis dan pelaporan data; dan risiko lain yang didedahkan dalam Laporan Tahunan terbaharu Syarikat mengenai Borang 10-K dan laporan berkala berikutnya yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. Syarikat tidak bertanggungjawab untuk menyemak semula kenyataan yang berpandangan ke hadapan atau mengemas kininya untuk menggambarkan peristiwa atau keadaan yang berlaku selepas tarikh siaran akhbar ini, sama ada hasil daripada maklumat baharu, perkembangan masa hadapan atau sebaliknya, kecuali seperti yang dikehendaki oleh sekuriti persekutuan. undang-undang.

Sumber: Abeona Therapeutics Inc.

Disiarkan : 2024-06-11 16:48

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Abeona Therapeutics Menyediakan Kemas Kini Kawal Selia pada Pz-cel