Abeona Therapeutics biedt regelgevingsupdate over Pz-cel

Volg Drugslib op

Behandeling voor: Epidermolysis Bullosa

Abeona Therapeutics biedt wettelijke update over Pz-cel

CLEVELAND, 22 april 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) heeft vandaag een update van de regelgeving aangekondigd voor prademagene zamikeracel (pz-cel). De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft een Complete Response Letter (CRL) uitgegeven als reactie op de Biologics License Application (BLA) van het bedrijf voor pz-cel voor de behandeling van patiënten met recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (RDEB). De CRL volgt op de voltooiing van Abeona's Late Cycle Review Meeting met de FDA in maart 2024. Tijdens de Late Cycle Review Meeting en in een daaropvolgend informatieverzoek merkte de FDA op dat bepaalde aanvullende informatie die nodig is om te voldoen aan de eisen van Chemistry Manufacturing and Controls (CMC) moet bevredigende oplossing worden gevonden voordat de aanvraag kan worden goedgekeurd. Als reactie hierop heeft het bedrijf plannen ingediend bij de FDA met de toezegging om CMC-gegevens te verstrekken voorafgaand aan de BLA-goedkeuring, en volledige validatierapporten na goedkeuring medio 2024. Bovendien besprak het bedrijf deze plannen met de FDA tijdens een daaropvolgende informele bijeenkomst. In de CRL gaf de FDA aan dat de voorgestelde timing voor het indienen van gegevens door Abeona de FDA niet voldoende tijd zou geven om haar beoordeling vóór de PDUFA-datum van 25 mei 2024 te voltooien.

De informatie die nodig is om te voldoen aan de CMC-verzoeken in de CRL heeft betrekking op validatievereisten voor bepaalde productie- en vrijgavetestmethoden, waaronder enkele die zijn vastgelegd in de observaties tijdens de pre-licentie-inspectie (PLI) van de FDA. De CRL heeft geen tekortkomingen vastgesteld met betrekking tot de klinische werkzaamheid of klinische veiligheidsgegevens in de BLA, en de FDA heeft niet om nieuwe klinische onderzoeken of klinische gegevens verzocht ter ondersteuning van de goedkeuring van pz-cel.

“Hoewel we verrast en teleurgesteld zijn door deze CRL, streven we ernaar de CMC-informatie te verstrekken die nodig is om te reageren op de vragen van het agentschap, met als doel pz-cel zo snel mogelijk naar patiënten met RDEB te brengen”, aldus Vish Seshadri, algemeen directeur van Abeona. “We zijn al hard aan het werk om de aanvullende CMC-informatie te genereren en we verwachten dat alle verzoeken van de FDA binnen een redelijk tijdsbestek kunnen worden beantwoord. We verwachten de herindiening van de BLA in het derde kwartaal van 2024 af te ronden met de nodige updates om volledig te voldoen aan alle tekortkomingen die in de CRL zijn beschreven.”

De BLA voor pz-cel werd in november 2023 geaccepteerd voor indiening en kreeg de status van prioritaire beoordeling door de FDA. De aanvraag wordt ondersteund door klinische werkzaamheids- en veiligheidsgegevens uit het centrale fase 3 VIITAL™-onderzoek (NCT04227106). ) en een fase 1/2a-studie (NCT01263379). Abeona is van mening dat beide onderzoeken aantonen dat een enkele toepassing van pz-cel op grote en chronische wonden duurzame wondgenezing en pijnvermindering zal opleveren.

Over prademagene zamikeracel (pz-cel) ) Prademagene zamikeracel (pz-cel), Abeona's experimentele autologe, COL7A1 gen-gecorrigeerde epidermale vel, wordt momenteel ontwikkeld voor de behandeling van recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (RDEB), een zeldzame bindweefselaandoening veroorzaakt door een defect in het COL7A1-gen dat resulteert in het onvermogen om collageen type VII te produceren. Pz-cel is ontworpen om het functionele collageenproducerende COL7A1-gen in de eigen huidcellen van een patiënt te incorporeren en genexpressie op lange termijn mogelijk te maken door een retrovirale vector te gebruiken die stabiel kan worden geïntegreerd in het delende doelcelgenoom. Er wordt onderzoek gedaan naar Pz-cel vanwege zijn vermogen om normale type VII-collageenexpressie mogelijk te maken en om wondgenezing en pijnvermindering te vergemakkelijken bij zelfs de moeilijkst te behandelen RDEB-wonden na een eenmalige applicatieprocedure. De cruciale fase 3 VIITAL™-studie is een gerandomiseerde klinische studie die de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van pz-cel evalueerde bij 43 grote chronische wondparen bij 11 proefpersonen met RDEB. Pz-cel heeft van de Amerikaanse FDA de aanduidingen Regenerative Medicine Advanced Therapy, Breakthrough Therapy, Orphan Drug en Rare Pediatric Disease gekregen. Abeona produceert pz-cel voor het VIITAL™-onderzoek in zijn volledig geïntegreerde productiefaciliteit voor gen- en celtherapie in Cleveland, Ohio.

Over Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat cel- en gentherapieën voor ernstige ziekten ontwikkelt. Prademagene zamikeracel (pz-cel) is Abeona’s experimentele autologe, COL7A1 gen-gecorrigeerde epidermale vel dat momenteel in ontwikkeling is voor recessieve dystrofische epidermolysis bullosa. De volledig geïntegreerde cGMP-productiefaciliteit voor cel- en gentherapie van het bedrijf diende als productielocatie voor pz-cel die werd gebruikt in de Fase 3 VIITAL™-studie, en kan de commerciële productie van pz-cel ondersteunen na goedkeuring door de FDA. De ontwikkelingsportfolio van het bedrijf omvat ook op AAV gebaseerde gentherapieën voor oogziekten met een grote onvervulde medische behoefte. Abeona's nieuwe AAV-capsides van de volgende generatie worden geëvalueerd om de tropismeprofielen voor een verscheidenheid aan verwoestende ziekten te verbeteren. Ga voor meer informatie naar www.abeonatherapeutics.com.

Toekomstgerichte verklaringen Dit persbericht bevat bepaalde verklaringen die toekomstgericht zijn in de zin van paragraaf 27A van de Securities Act van 1933, zoals gewijzigd, en Sectie 21E van de Securities Exchange Act van 1934, zoals gewijzigd, en die risico's en onzekerheden met zich meebrengen. We hebben geprobeerd toekomstgerichte verklaringen te identificeren aan de hand van terminologie als ‘kunnen’, ‘zullen’, ‘geloven’, ‘anticiperen’, ‘verwachten’, ‘van plan zijn’, ‘potentieel’ en soortgelijke woorden en uitdrukkingen (evenals andere woorden of uitdrukkingen die verwijzen naar toekomstige gebeurtenissen, voorwaarden of omstandigheden), die toekomstgerichte verklaringen vormen en bedoeld zijn om deze te identificeren. De werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van de resultaten die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden aangegeven als gevolg van verschillende belangrijke factoren, talrijke risico's en onzekerheden, inclusief maar niet beperkt tot de timing en resultaten van voortdurende tests en andere corrigerende maatregelen die worden uitgevoerd als reactie op de De vastgestelde tekortkomingen van de FDA, die de herindiening van de BLA door het Bedrijf zouden kunnen vertragen; de timing en uitkomst van de beoordeling door de FDA van onze herindiening; de toekenning door de FDA van een Priority Review Voucher na goedkeuring; aanhoudende interesse in onze portefeuille zeldzame ziekten; ons vermogen om patiënten in te schrijven voor klinische onderzoeken; de uitkomst van toekomstige bijeenkomsten met de FDA of andere regelgevende instanties, inclusief die met betrekking tot preklinische programma's; het vermogen om de noodzakelijke goedkeuringen van regelgevende instanties te verkrijgen of te verkrijgen; de impact van eventuele veranderingen op de financiële markten en de mondiale economische omstandigheden; risico's verbonden aan data-analyse en rapportage; en andere risico's die zijn bekendgemaakt in het meest recente jaarverslag van het bedrijf op formulier 10-K en daaropvolgende periodieke rapporten die zijn ingediend bij de Securities and Exchange Commission. Het Bedrijf is niet verplicht om de toekomstgerichte verklaringen te herzien of bij te werken om gebeurtenissen of omstandigheden weer te geven die zich na de datum van dit persbericht hebben voorgedaan, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige ontwikkelingen of anderszins, behalve zoals vereist door de federale effectenwetgeving. wetten.

Bron: Abeona Therapeutics Inc.

Geplaatst : 2024-06-11 16:48

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden