Abeona Therapeutics udostępnia aktualizację przepisów dotyczących Pz-cel

Śledź Drugslib na

Leczenie: pęcherzowego oddzielania się naskórka

Abeona Therapeutics udostępnia aktualizację regulacyjną dotyczącą Pz-cel

CLEVELAND, 22 kwietnia 2024 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Firma Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) ogłosiła dzisiaj aktualizację przepisów dotyczących prademagenu zamikeracelu (pz-cel). Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała list z pełną odpowiedzią (CRL) w odpowiedzi na złożony przez firmę wniosek o licencję na produkty biologiczne (BLA) dotyczący leku pz-cel do leczenia pacjentów z recesywną chorobą pęcherzową powodującą dystroficzne oddzielanie się naskórka (RDEB). Lista CRL następuje po zakończeniu spotkania przeglądowego firmy Abeona z FDA w marcu 2024 r. Podczas spotkania przeglądowego późnego cyklu oraz w kolejnym żądaniu informacji FDA zauważyła, że ​​pewne dodatkowe informacje potrzebne do spełnienia wymagań dotyczących produkcji chemicznej i kontroli (CMC) muszą zostać zadowalająco rozwiązane przed zatwierdzeniem wniosku. W odpowiedzi Spółka przedłożyła FDA plany, zobowiązując się do dostarczenia danych CMC przed zatwierdzeniem przez BLA oraz pełnych raportów z walidacji po zatwierdzeniu w połowie 2024 r. Ponadto Spółka omówiła te plany z FDA podczas kolejnego nieformalnego spotkania. W liście CRL FDA wskazała, że ​​proponowany termin przekazania danych przez firmę Abeona nie zapewni FDA wystarczającej ilości czasu na zakończenie przeglądu do daty PDUFA przypadającej na 25 maja 2024 r.

Informacje potrzebne do spełnienia wymagań CMC zawartych w liście CRL dotyczą wymagań w zakresie walidacji niektórych metod produkcji i testowania uwalniania, w tym takich, które zostały ujęte w obserwacjach podczas kontroli przedlicencyjnej (PLI) przeprowadzanej przez FDA. CRL nie stwierdziła w BLA żadnych braków związanych ze skutecznością kliniczną lub danymi dotyczącymi bezpieczeństwa klinicznego, a FDA nie zażądała żadnych nowych badań klinicznych ani danych klinicznych na poparcie zatwierdzenia pz-cel.

„Chociaż jesteśmy zaskoczeni i rozczarowani tą listą CRL, jesteśmy zaangażowani w dostarczanie CMC informacji niezbędnych do odpowiadania na prośby agencji, mając na celu jak najszybsze udostępnienie pz-cel pacjentom z RDEB” – powiedział Vish Seshadri, dyrektor generalny Abeony. „Już ciężko pracujemy, generując dodatkowe informacje o CMC i spodziewamy się, że wszystkie wnioski FDA zostaną rozpatrzone w rozsądnym terminie. Przewidujemy zakończenie ponownego składania BLA w trzecim kwartale 2024 r. wraz z niezbędnymi aktualizacjami, aby w pełni usunąć wszystkie braki określone w liście CRL.”

BLA dla pz-cel został przyjęty do zgłoszenia i uzyskał status priorytetowego przeglądu przez FDA w listopadzie 2023 r. Wniosek jest poparty danymi dotyczącymi skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa z kluczowego badania fazy 3 VIITAL™ (NCT04227106 ) oraz badanie fazy 1/2a (NCT01263379). Abeona uważa, że ​​oba badania wykazują, że jednorazowe zastosowanie pz-cel na duże i przewlekłe rany zapewni trwałe gojenie się ran i zmniejszenie bólu.

Informacje o prademagenie zamikeracel (pz-cel ) Prademagene zamikeracel (pz-cel), badany autologiczny arkusz naskórka firmy Abeona z korekcją genu COL7A1, jest obecnie opracowywany do leczenia recesywnej dystroficznej pęcherzowej lipolizy naskórka (RDEB), rzadkiej choroby tkanki łącznej spowodowanej defektem gen COL7A1, który powoduje niezdolność do produkcji kolagenu typu VII. Pz-cel zaprojektowano tak, aby włączał funkcjonalny gen COL7A1 wytwarzający kolagen do własnych komórek skóry pacjenta i umożliwiał długoterminową ekspresję genu za pomocą wektora retrowirusowego w celu stabilnej integracji z genomem dzielącej się komórki docelowej. Pz-cel jest badany pod kątem jego zdolności do umożliwienia normalnej ekspresji kolagenu typu VII oraz ułatwienia gojenia się ran i zmniejszenia bólu nawet w przypadku najtrudniejszych do leczenia ran RDEB po jednorazowym zastosowaniu. Kluczowe badanie fazy 3 VIITAL™ to randomizowane badanie kliniczne, w którym oceniano skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję pz-cel w 43 parach dużych ran przewlekłych u 11 pacjentów z RDEB. Pz-cel otrzymał od amerykańskiej FDA oznaczenia: Terapia Zaawansowana Medycyny Regeneracyjnej, Terapia Przełomowa, Lek Sierocy i Rzadkie Choroby Dziecięce. Abeona produkuje pz-cel do badania VIITAL™ w swoim w pełni zintegrowanym zakładzie produkcyjnym terapii genowej i komórkowej w Cleveland w stanie Ohio.

O firmie Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. to firma biofarmaceutyczna działająca na etapie klinicznym, opracowująca terapie komórkowe i genowe w leczeniu poważnych chorób. Prademagene zamikeracel (pz-cel) to badany autologiczny arkusz naskórka firmy Abeona z korekcją genu COL7A1, będący obecnie w fazie opracowywania na leczenie recesywnego pęcherzowego oddzielania się naskórka. W pełni zintegrowany zakład produkcyjny cGMP do terapii komórkowej i genowej Spółki służył jako zakład produkcyjny pz-cel wykorzystywanego w badaniu Fazy 3 VIITAL™ i jest w stanie wspierać komercyjną produkcję pz-cel po zatwierdzeniu przez FDA. Portfolio rozwojowe Spółki obejmuje również terapie genowe oparte na AAV stosowane w chorobach oczu o wysokim stopniu niezaspokojonych potrzeb medycznych. Nowatorskie kapsydy AAV nowej generacji autorstwa Abeony są oceniane pod kątem poprawy profili tropizmu w przypadku różnych wyniszczających chorób. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.abeonatherapeutics.com.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości Niniejsza informacja prasowa zawiera pewne stwierdzenia, które dotyczą przyszłości w rozumieniu Sekcji 27A Ustawy o papierach wartościowych z 1933 r., ze zmianami, oraz art. 21E Ustawy o giełdzie papierów wartościowych z 1934 r., ze zmianami, i które wiążą się z ryzykiem i niepewnością. Staraliśmy się identyfikować stwierdzenia wybiegające w przyszłość za pomocą takiej terminologii, jak „może”, „będzie”, „wierzyć”, „przewidywać”, „oczekiwać”, „zamierzać”, „potencjalny” oraz podobnych słów i wyrażeń (a także inne słowa lub wyrażenia odnoszące się do przyszłych zdarzeń, warunków lub okoliczności), które stanowią i mają na celu identyfikację stwierdzeń dotyczących przyszłości. Rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od tych wskazanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości ze względu na różne ważne czynniki, liczne ryzyka i niepewności, w tym między innymi termin i wyniki trwających testów oraz innych działań naprawczych przeprowadzanych w odpowiedzi na braki zidentyfikowane przez FDA, które mogą opóźnić ponowne złożenie przez Spółkę BLA; termin i wynik przeglądu naszego ponownego przesłania przez FDA; przyznanie przez FDA kuponu przeglądu priorytetowego po zatwierdzeniu; ciągłe zainteresowanie naszą ofertą chorób rzadkich; nasza zdolność do włączania pacjentów do badań klinicznych; wynik przyszłych spotkań z FDA lub innymi agencjami regulacyjnymi, w tym dotyczących programów przedklinicznych; zdolność do uzyskania lub uzyskania niezbędnych zgód regulacyjnych; wpływ wszelkich zmian na rynkach finansowych i globalnych warunkach gospodarczych; ryzyka związane z analizą danych i raportowaniem; oraz inne ryzyka ujawnione w najnowszym Raporcie Rocznym Spółki na Formularzu 10-K oraz w kolejnych raportach okresowych składanych Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Spółka nie zobowiązuje się do rewizji stwierdzeń dotyczących przyszłości ani ich aktualizacji w celu odzwierciedlenia zdarzeń lub okoliczności, które miały miejsce po dacie niniejszego komunikatu prasowego, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłego rozwoju sytuacji czy z innego powodu, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez federalne przepisy dotyczące papierów wartościowych prawa.

Źródło: Abeona Therapeutics Inc.

Wysłano : 2024-06-11 16:48

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe