Abeona Therapeutics fornece atualização regulatória sobre Pz-cel

Tratamento para: epidermólise bolhosa

Abeona Therapeutics fornece atualização regulatória sobre Pz-cel

CLEVELAND, 22 de abril de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) anunciou hoje uma atualização regulatória para prademagene zamikeracel (pz-cel). A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA emitiu uma Carta de Resposta Completa (CRL) em resposta ao Pedido de Licença Biológica (BLA) da Empresa para pz-cel para o tratamento de pacientes com epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB). A LCR segue a conclusão da Reunião de Revisão do Ciclo Tardio da Abeona com a FDA em março de 2024. Na Reunião de Revisão do Ciclo Tardio e em uma solicitação de informações subsequente, a FDA observou que certas informações adicionais necessárias para satisfazer os requisitos de Fabricação e Controles Químicos (CMC) devem ser satisfatoriamente resolvido antes que o pedido possa ser aprovado. Em resposta, a Empresa apresentou planos à FDA com o compromisso de fornecer dados CMC antes da aprovação do BLA e relatórios de validação completos após a aprovação em meados de 2024. Além disso, a Empresa discutiu estes planos com a FDA numa reunião informal subsequente. Na LCR, a FDA indicou que o prazo proposto para o envio de dados pela Abeona não daria tempo suficiente para a FDA concluir sua revisão até 25 de maio de 2024, data do PDUFA.

As ​​informações necessárias para satisfazer as solicitações de CMC na CRL referem-se aos requisitos de validação para determinados métodos de teste de fabricação e liberação, incluindo alguns que foram capturados nas observações durante a inspeção pré-licença (PLI) da FDA. A LCR não identificou quaisquer deficiências relacionadas à eficácia clínica ou aos dados de segurança clínica no BLA, e a FDA não solicitou quaisquer novos ensaios clínicos ou dados clínicos para apoiar a aprovação do pz-cel.

“Embora estejamos surpresos e decepcionados com esta LCR, estamos comprometidos em fornecer as informações CMC necessárias para responder às solicitações da agência, com o objetivo de levar o pz-cel aos pacientes com RDEB o mais rápido possível”, disse Vish Seshadri, CEO da Abeona. “Já estamos trabalhando arduamente para gerar informações adicionais do CMC e esperamos que todas as solicitações da FDA sejam atendidas em um prazo razoável. Prevemos concluir o reenvio do BLA no terceiro trimestre de 2024 com as atualizações necessárias para satisfazer plenamente todas as deficiências descritas na CRL.”

O BLA para pz-cel foi aceito para arquivamento e recebeu designação de revisão prioritária pelo FDA em novembro de 2023. O pedido é apoiado por dados de eficácia clínica e segurança do estudo principal de Fase 3 VIITAL™ (NCT04227106 ) e um estudo de Fase 1/2a (NCT01263379). Abeona acredita que ambos os estudos demonstram que uma única aplicação de pz-cel em feridas grandes e crônicas proporcionará cicatrização sustentada de feridas e redução da dor.

Sobre prademagene zamikeracel (pz-cel ) Prademagene zamikeracel (pz-cel), lâminas epidérmicas autólogas investigacionais da Abeona, corrigidas pelo gene COL7A1, está atualmente sendo desenvolvida para o tratamento da epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB), uma doença rara do tecido conjuntivo causada por um defeito no o gene COL7A1 que resulta na incapacidade de produzir colágeno Tipo VII. O Pz-cel foi projetado para incorporar o gene COL7A1 funcional, produtor de colágeno, nas próprias células da pele do paciente e permitir a expressão gênica de longo prazo usando um vetor retroviral para integrar-se de forma estável ao genoma da célula-alvo em divisão. O Pz-cel está sendo investigado por sua capacidade de permitir a expressão normal do colágeno Tipo VII e de facilitar a cicatrização de feridas e a redução da dor, mesmo nas feridas RDEB mais difíceis de tratar, após um procedimento de aplicação única. O estudo principal de Fase 3 VIITAL™ é um ensaio clínico randomizado que avaliou a eficácia, segurança e tolerabilidade do pz-cel em 43 grandes pares de feridas crônicas em 11 indivíduos com RDEB. Pz-cel recebeu as designações de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa, Terapia Inovadora, Medicamento Órfão e Doença Pediátrica Rara pelo FDA dos EUA. Abeona produz pz-cel para o estudo VIITAL™ em sua instalação totalmente integrada de fabricação de terapia genética e celular em Cleveland, Ohio.

Sobre a Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. é uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico que desenvolve terapias celulares e genéticas para doenças graves. Prademagene zamikeracel (pz-cel) é a folha epidérmica autóloga experimental da Abeona, corrigida pelo gene COL7A1, atualmente em desenvolvimento para epidermólise bolhosa distrófica recessiva. A instalação de fabricação de cGMP de terapia celular e genética totalmente integrada da empresa serviu como local de fabricação do pz-cel usado em seu teste VIITAL™ de Fase 3 e é capaz de apoiar a produção comercial de pz-cel mediante aprovação do FDA. O portfólio de desenvolvimento da empresa também inclui terapias genéticas baseadas em AAV para doenças oftalmológicas com grande necessidade médica não atendida. Os novos capsídeos AAV de próxima geração de Abeona estão sendo avaliados para melhorar os perfis de tropismo para uma variedade de doenças devastadoras. Para obter mais informações, visite www.abeonatherapeutics.com.