Abeona Therapeutics oferă o actualizare de reglementare privind Pz-cel

Tratament pentru: Epidermoliza buloasă

Abeona Therapeutics oferă o actualizare de reglementare privind Pz-cel

CLEVELAND, 22 aprilie 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) a anunțat astăzi o actualizare de reglementare pentru prademagene zamikeracel (pz-cel). U.S. Food and Drug Administration (FDA) a emis o scrisoare de răspuns complet (CRL) ca răspuns la Cererea de licență pentru produse biologice (BLA) a companiei pentru pz-cel pentru tratamentul pacienților cu epidermoliză buloasă distrofică recesivă (RDEB). CRL urmează încheierea reuniunii de evaluare a ciclului târzie a Abeona cu FDA în martie 2024. La reuniunea de revizuire a ciclului târzie și într-o solicitare de informații ulterioară, FDA a remarcat că anumite informații suplimentare necesare pentru a satisface cerințele de fabricație și control al chimiei (CMC) trebuie să fie rezolvată în mod satisfăcător înainte ca cererea să poată fi aprobată. Ca răspuns, compania a prezentat planuri către FDA cu angajamentul de a furniza date CMC înainte de aprobarea BLA și rapoarte complete de validare după aprobare la jumătatea anului 2024. În plus, compania a discutat aceste planuri cu FDA într-o întâlnire informală ulterioară. În CRL, FDA a indicat că momentul propus pentru transmiterea datelor de către Abeona nu ar permite FDA suficient timp pentru a-și finaliza revizuirea până la data PDUFA de 25 mai 2024.

Informațiile necesare pentru a satisface solicitările CMC din CRL se referă la cerințele de validare pentru anumite metode de testare de fabricație și lansare, inclusiv unele care au fost surprinse în observațiile în timpul inspecției pre-licență (PLI) a FDA. LCR nu a identificat deficiențe legate de eficacitatea clinică sau datele de siguranță clinică din BLA, iar FDA nu a solicitat nici un nou studiu clinic sau date clinice pentru a sprijini aprobarea pz-cel.

„Deși suntem surprinși și dezamăgiți de acest CRL, ne angajăm să furnizăm informațiile CMC necesare pentru a răspunde solicitărilor agenției, cu scopul de a aduce pz-cel la pacienții cu RDEB cât mai repede posibil”, a spus Vish Seshadri, director executiv al Abeona. „Deja muncim din greu pentru a genera informații suplimentare CMC și ne așteptăm ca toate solicitările FDA să fie adresate într-un interval de timp rezonabil. Anticipăm finalizarea retrimiterii BLA în al treilea trimestru al anului 2024 cu actualizările necesare pentru a satisface pe deplin toate deficiențele subliniate în CRL.”

BLA pentru pz-cel a fost acceptat pentru depunere și a primit desemnarea de revizuire prioritară de către FDA în noiembrie 2023. Cererea este susținută de eficacitatea clinică și datele de siguranță din studiul pivot de fază 3 VIITAL™ (NCT04227106) ) și un studiu de fază 1/2a (NCT01263379). Abeona consideră că ambele studii demonstrează că o singură aplicare a pz-cel pe rănile mari și cronice va asigura o vindecare susținută a rănilor și reducerea durerii.

Despre prademagene zamikeracel (pz-cel). ) Prademagene zamikeracel (pz-cel), foile epidermice autologe de investigație ale Abeonei, COL7A1 corectate cu gena, este în curs de dezvoltare pentru tratamentul epidermolizei buloase distrofice recesive (RDEB), o afecțiune rară a țesutului conjunctiv cauzată de un defect în gena COL7A1 care are ca rezultat incapacitatea de a produce colagen de tip VII. Pz-cel este proiectat să încorporeze gena funcțională COL7A1 producătoare de colagen în celulele pielii proprii ale pacientului și să permită expresia genei pe termen lung prin utilizarea unui vector retroviral pentru a se integra stabil în genomul celulei țintă care se divide. Pz-cel este investigat pentru capacitatea sa de a permite expresia normală a colagenului de tip VII și de a facilita vindecarea rănilor și reducerea durerii chiar și în cele mai greu de tratat răni RDEB după o procedură de aplicare unică. Studiul pivot de fază 3 VIITAL™ este un studiu clinic randomizat care a evaluat eficacitatea, siguranța și tolerabilitatea pz-cel în 43 de perechi mari de răni cronice la 11 subiecți cu RDEB. Pz-cel a primit denumiri de Medicină Regenerativă Terapie Avansată, Terapie Revoluționară, Medicamente Orfane și Boală Pediatrică Rară de către FDA din SUA. Abeona produce pz-cel pentru studiul VIITAL™ la unitatea sa de producție complet integrată pentru terapie genetică și celulară din Cleveland, Ohio.

Despre Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. este o companie biofarmaceutică în stadiu clinic care dezvoltă terapii celulare și genetice pentru boli grave. Prademagene zamikeracel (pz-cel) este foile epidermice autologe investigaționale ale lui Abeona, corectate cu gena COL7A1, aflate în prezent în dezvoltare pentru epidermoliza buloasă distrofică recesivă. Instalația de producție cGMP cu terapie celulară și genică complet integrată a companiei a servit drept loc de producție pentru pz-cel utilizat în studiul său de fază 3 VIITAL™ și este capabilă să susțină producția comercială de pz-cel cu aprobarea FDA. Portofoliul de dezvoltare al companiei include, de asemenea, terapii genetice pe bază de AAV pentru boli oftalmice cu nevoi medicale nesatisfăcute. Noile capside AAV de generație următoare ale lui Abeona sunt evaluate pentru a îmbunătăți profilurile de tropism pentru o varietate de boli devastatoare. Pentru mai multe informații, vizitați www.abeonatherapeutics.com.

Declarații prospective Acest comunicat de presă conține anumite declarații care sunt prospective în sensul secțiunii 27A din Actul Securities Act din 1933, astfel cum a fost modificat, și Secțiunea 21E din Securities Exchange Act din 1934, astfel cum a fost modificat, și care implică riscuri și incertitudini. Am încercat să identificăm declarațiile prospective cu o terminologie precum „poate”, „va”, „a crede”, „anticipa”, „așteaptă”, „intenționează”, „potențial” și cuvinte și expresii similare (precum și alte cuvinte sau expresii care se referă la evenimente, condiții sau circumstanțe viitoare), care constituie și sunt destinate să identifice declarații prospective. Rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele indicate de astfel de declarații prospective, ca urmare a diverșilor factori importanți, a numeroaselor riscuri și incertitudini, inclusiv, dar fără a se limita la, momentul și rezultatele testelor în curs și a altor acțiuni corective efectuate ca răspuns la Deficiențele identificate de FDA, care ar putea întârzia retrimiterea BLA a companiei; momentul și rezultatul revizuirii de către FDA a retrimiterii noastre; acordarea de către FDA a unui voucher de revizuire prioritară la aprobare; interes continuu pentru portofoliul nostru de boli rare; capacitatea noastră de a înscrie pacienții în studiile clinice; rezultatul întâlnirilor viitoare cu FDA sau alte agenții de reglementare, inclusiv cele referitoare la programele preclinice; capacitatea de a obține sau de a obține aprobările de reglementare necesare; impactul oricăror modificări ale piețelor financiare și al condițiilor economice globale; riscurile asociate cu analiza și raportarea datelor; și alte riscuri dezvăluite în cel mai recent Raport anual al Companiei pe Formularul 10-K și rapoartele periodice ulterioare depuse la Securities and Exchange Commission. Compania nu își asumă nicio obligație de a revizui declarațiile prospective sau de a le actualiza pentru a reflecta evenimente sau circumstanțe care au avut loc după data prezentului comunicat de presă, fie ca urmare a unor noi informații, evoluții viitoare sau altfel, cu excepția cazului în care se impune titlurile federale. legi.

Sursa: Abeona Therapeutics Inc.

Postat : 2024-06-11 16:48

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Abeona Therapeutics oferă o actualizare de reglementare privind Pz-cel