Abeona Therapeutics предоставляет обновленную информацию о нормативах Pz-cel

Следите за Drugslib на

Лечение: буллезного эпидермолиза

Abeona Therapeutics предоставляет нормативную информацию о Pz-cel

КЛИВЛЕНД, 22 апреля 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Компания Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) сегодня объявила об обновлении нормативных требований к прадемагену замикерацелу (pz-cel). Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выпустило письмо с полным ответом (CRL) в ответ на заявку компании на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для pz-cel для лечения пациентов с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом (RDEB). CRL следует за завершением совещания Abeona по рассмотрению позднего цикла с FDA в марте 2024 года. На совещании по рассмотрению позднего цикла и в последующем информационном запросе FDA отметило, что определенная дополнительная информация, необходимая для удовлетворения требований химического производства и контроля (CMC), должна должны быть удовлетворительно решены до того, как заявка будет одобрена. В ответ компания представила планы в FDA с обязательством предоставить данные CMC до утверждения BLA, а также полные отчеты о проверке после утверждения в середине 2024 года. Кроме того, Компания обсудила эти планы с FDA на последующей неофициальной встрече. В CRL FDA указало, что предлагаемые сроки представления данных Abeona не дадут FDA достаточно времени для завершения проверки к дате PDUFA 25 мая 2024 года.

Информация, необходимая для удовлетворения запросов CMC в CRL, относится к требованиям проверки для определенных методов производства и тестирования выпуска, включая некоторые, которые были зафиксированы в наблюдениях во время предлицензионной проверки FDA (PLI). CRL не выявил каких-либо недостатков, связанных с данными о клинической эффективности или клинической безопасности в BLA, а FDA не запрашивало никаких новых клинических испытаний или клинических данных в поддержку одобрения pz-cel.

«Хотя мы удивлены и разочарованы этим CRL, мы стремимся предоставить CMC информацию, необходимую для ответа на запросы агентства, с целью как можно быстрее предоставить pz-cel пациентам с RDEB», — сказал Виш Сешадри, генеральный директор Abeona. «Мы уже усердно работаем над созданием дополнительной информации о CMC и ожидаем, что все запросы FDA будут рассмотрены в разумные сроки. Мы ожидаем завершить повторную отправку BLA в третьем квартале 2024 года с необходимыми обновлениями, чтобы полностью устранить все недостатки, указанные в CRL».

BLA для pz-cel был принят к подаче и получил статус приоритетной проверки FDA в ноябре 2023 г. Заявка подтверждается данными о клинической эффективности и безопасности, полученными в ходе ключевого исследования III фазы VIITAL™ (NCT04227106). ) и исследование фазы 1/2а (NCT01263379). Абеона считает, что оба исследования демонстрируют, что однократное применение pz-cel на обширные и хронические раны обеспечивает устойчивое заживление ран и уменьшение боли.

О прадемагене замикерацеле (pz-cel) ) Прадемаген замикерацел (pz-cel), исследуемый аутологичный препарат Abeona, эпидермальные пластинки с исправленными геном COL7A1, в настоящее время разрабатывается для лечения рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза (RDEB), редкого заболевания соединительной ткани, вызванного дефектом ген COL7A1, который приводит к неспособности вырабатывать коллаген типа VII. Pz-cel разработан для включения функционального гена COL7A1, продуцирующего коллаген, в собственные клетки кожи пациента и обеспечения долгосрочной экспрессии гена за счет использования ретровирусного вектора для стабильной интеграции в геном делящейся клетки-мишени. Pz-cel исследуется на предмет его способности обеспечивать нормальную экспрессию коллагена типа VII, а также способствовать заживлению ран и уменьшению боли даже в самых трудно поддающихся лечению ранах, вызванных RDEB, после однократной процедуры нанесения. Ключевое исследование VIITAL™ фазы 3 представляет собой рандомизированное клиническое исследование, в котором оценивалась эффективность, безопасность и переносимость pz-cel у 43 пар крупных хронических ран у 11 пациентов с RDEB. Pz-cel получил от FDA США статус «Передовая терапия регенеративной медицины», «Прорывная терапия», «Орфанный препарат» и «Редкие педиатрические заболевания». Abeona производит pz-cel для исследования VIITAL™ на своем полностью интегрированном предприятии по производству генной и клеточной терапии в Кливленде, штат Огайо.

О компании Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. — биофармацевтическая компания, занимающаяся разработкой клеточной и генной терапии для лечения серьезных заболеваний. Прадемаген замикерацел (pz-cel) — это исследуемый аутологичный эпидермальный пластырь с корректировкой гена COL7A1 компании Abeona, который в настоящее время разрабатывается для лечения рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза. Полностью интегрированное предприятие компании по производству cGMP в области клеточной и генной терапии служило площадкой для производства pz-cel, используемого в исследовании фазы 3 VIITAL™, и способно поддерживать коммерческое производство pz-cel после одобрения FDA. Портфель разработок компании также включает генную терапию на основе AAV для лечения офтальмологических заболеваний с высокими неудовлетворенными медицинскими потребностями. Новые капсиды AAV следующего поколения компании Abeona оцениваются с точки зрения улучшения профилей тропизма при различных разрушительных заболеваниях. Для получения дополнительной информации посетите сайт www.abeonatherapeutics.com.

Заявления прогнозного характера Настоящий пресс-релиз содержит определенные заявления, которые являются прогнозными по смыслу раздела. 27A Закона о ценных бумагах 1933 года с поправками и раздел 21E Закона о фондовых биржах 1934 года с поправками, которые связаны с рисками и неопределенностями. Мы попытались идентифицировать прогнозные заявления с помощью таких терминов, как «может», «будет», «полагать», «ожидать», «ожидать», «намереваться», «потенциал» и подобных слов и выражений (а также другие слова или выражения, относящиеся к будущим событиям, условиям или обстоятельствам), которые составляют и предназначены для обозначения прогнозных заявлений. Фактические результаты могут существенно отличаться от результатов, указанных в таких прогнозных заявлениях, в результате различных важных факторов, многочисленных рисков и неопределенностей, включая, помимо прочего, сроки и результаты текущих испытаний и других корректирующих действий, выполняемых в ответ на Выявленные FDA недостатки, которые могут задержать повторную подачу BLA Компании; сроки и результаты проверки FDA нашей повторной подачи; выдача FDA ваучера приоритетного рассмотрения после одобрения; постоянный интерес к нашему портфолио редких заболеваний; наша способность привлекать пациентов к клиническим исследованиям; результаты будущих встреч с FDA или другими регулирующими органами, в том числе касающихся доклинических программ; способность достичь или получить необходимые разрешения регулирующих органов; влияние любых изменений на финансовых рынках и мировых экономических условиях; риски, связанные с анализом данных и отчетностью; и другие риски, раскрытые в последнем годовом отчете Компании по форме 10-K и последующих периодических отчетах, подаваемых в Комиссию по ценным бумагам и биржам. Компания не берет на себя никаких обязательств по пересмотру прогнозных заявлений или обновлению их для отражения событий или обстоятельств, произошедших после даты настоящего пресс-релиза, будь то в результате появления новой информации, будущих событий или иным образом, за исключением случаев, предусмотренных федеральными законами о ценных бумагах. законы.

Источник: Abeona Therapeutics Inc.

Опубликовано : 2024-06-11 16:48

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова