Abeona Therapeutics, Pz-cel ile ilgili Düzenleyici Güncelleme Sağlıyor

Tedavi: Epidermolizis Bülloza

Abeona Therapeutics, Pz-cel ile ilgili Düzenleyici Güncelleme Sağlıyor

CLEVELAND, 22 Nisan 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) bugün prademagene zamikeracel (pz-cel) için bir düzenleyici güncelleme duyurdu. ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), resesif distrofik epidermolizis bülloza (RDEB) hastalarının tedavisine yönelik pz-cel için Şirketin Biyolojik Lisans Başvurusuna (BLA) yanıt olarak bir Tam Yanıt Mektubu (CRL) yayınladı. CRL, Abeona'nın FDA ile yaptığı Geç Döngü İnceleme Toplantısının Mart 2024'te tamamlanmasının ardından geldi. Geç Döngü İnceleme Toplantısında ve ardından gelen bilgi talebinde FDA, Kimya Üretimi ve Kontrolleri (CMC) gerekliliklerini karşılamak için gereken bazı ek bilgilerin zorunlu olması gerektiğini kaydetti. Başvuru onaylanmadan önce tatmin edici bir şekilde çözülmüş olmalıdır. Buna yanıt olarak Şirket, BLA onayından önce CMC verilerini sağlama taahhüdünü içeren planları ve 2024 ortalarında onay sonrasında tam doğrulama raporlarını FDA'ya sundu. Ayrıca Şirket, daha sonra yapılan resmi olmayan bir toplantıda bu planları FDA ile tartıştı. CRL'de FDA, Abeona tarafından önerilen veri gönderim zamanlamasının, FDA'nın incelemesini 25 Mayıs 2024 PDUFA tarihine kadar tamamlaması için yeterli süreye izin vermeyeceğini belirtti.

CRL'deki CMC taleplerini karşılamak için gereken bilgiler, FDA'nın ön lisans denetimi (PLI) sırasında gözlemlerde elde edilenler de dahil olmak üzere belirli üretim ve sürüm testi yöntemlerine yönelik doğrulama gereksinimleriyle ilgilidir. CRL, BLA'da klinik etkinlik veya klinik güvenlik verileriyle ilgili herhangi bir eksiklik tespit etmedi ve FDA, pz-cel'in onayını destekleyecek herhangi bir yeni klinik çalışma veya klinik veri talep etmedi.

"Bu CRL bizi şaşırtsa ve hayal kırıklığına uğratsa da, pz-cel'i RDEB'li hastalara mümkün olan en kısa sürede ulaştırmak amacıyla kurumun sorularına yanıt vermek için gerekli CMC bilgilerini sağlamaya kararlıyız" dedi. Abeona'nın İcra Kurulu Başkanı Vish Seshadri. "Ek CMC bilgilerini oluşturmak için halihazırda yoğun bir şekilde çalışıyoruz ve FDA'nın tüm taleplerinin makul bir zaman diliminde karşılanacağını umuyoruz. CRL'de belirtilen tüm eksiklikleri tamamen gidermek için BLA'nın yeniden gönderimini 2024'ün üçüncü çeyreğinde gerekli güncellemelerle tamamlamayı öngörüyoruz."

pz-cel için BLA, Kasım 2023'te FDA tarafından başvuru için kabul edildi ve öncelikli inceleme ataması verildi. Başvuru, önemli Faz 3 VIITAL™ çalışmasından (NCT04227106) alınan klinik etkinlik ve güvenlik verileriyle destekleniyor ) ve bir Faz 1/2a çalışması (NCT01263379). Abeona, her iki çalışmanın da büyük ve kronik yaralara tek bir pz-cel uygulamasının kalıcı yara iyileşmesi ve ağrı azalması sağlayacağını gösterdiğine inanıyor.

Prademagene zamikeracel (pz-cel) hakkında ) Abeona'nın araştırma amaçlı otolog, COL7A1 geniyle düzeltilmiş epidermal tabakaları Prademagene zamikeracel (pz-cel), şu anda, bir defektin neden olduğu nadir bir bağ dokusu bozukluğu olan resesif distrofik epidermolizis büllozanın (RDEB) tedavisi için geliştirilmektedir. Tip VII kolajenin üretilememesiyle sonuçlanan COL7A1 geni. Pz-cel, fonksiyonel kollajen üreten COL7A1 genini hastanın kendi cilt hücrelerine dahil etmek ve bölünen hedef hücre genomuna stabil bir şekilde entegre olmak için bir retroviral vektör kullanarak uzun vadeli gen ekspresyonunu mümkün kılmak üzere tasarlanmıştır. Pz-cel, normal Tip VII kollajen ekspresyonunu etkinleştirme ve tek seferlik bir uygulama prosedürünün ardından tedavisi en zor RDEB yaralarında bile yara iyileşmesini ve ağrı azalmasını kolaylaştırma yeteneği açısından araştırılmaktadır. Önemli Faz 3 VIITAL™ çalışması, RDEB'li 11 hastadaki 43 büyük kronik yara çiftinde pz-cel'in etkinliğini, güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendiren randomize bir klinik çalışmadır. Pz-cel, ABD FDA tarafından Rejeneratif Tıp İleri Tedavisi, Çığır Açan Tedavi, Yetim İlaç ve Nadir Pediatrik Hastalık tanımlarına layık görülmüştür. Abeona, VIITAL™ çalışması için Cleveland, Ohio'daki tam entegre gen ve hücre terapisi üretim tesisinde pz-cel üretiyor.

Abeona Therapeutics Hakkında Abeona Therapeutics Inc., ciddi hastalıklar için hücre ve gen tedavileri geliştiren klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketidir. Prademagene zamikeracel (pz-cel), Abeona'nın resesif distrofik epidermolizis bülloza için şu anda geliştirilmekte olan araştırma amaçlı otolog, COL7A1 gen düzeltmeli epidermal tabakalarıdır. Şirketin tamamen entegre hücre ve gen terapisi cGMP üretim tesisi, Faz 3 VIITAL™ denemesinde kullanılan pz-cel için üretim tesisi olarak hizmet vermiştir ve FDA onayı üzerine pz-cel'in ticari üretimini destekleyebilmektedir. Şirketin geliştirme portföyünde ayrıca karşılanmamış tıbbi ihtiyaçların yüksek olduğu oftalmik hastalıklara yönelik AAV bazlı gen tedavileri de yer alıyor. Abeona'nın yeni nesil AAV kapsidleri, çeşitli yıkıcı hastalıklara yönelik tropizm profillerini iyileştirmek için değerlendiriliyor. Daha fazla bilgi için www.abeonatherapeutics.com adresini ziyaret edin.

İleriye Dönük Beyanlar Bu basın bülteni, Bölüm anlamında ileriye dönük bazı beyanlar içermektedir. Değiştirilmiş şekliyle 1933 Menkul Kıymetler Kanunu'nun 27A'sı ve tadil edilmiş şekliyle 1934 Menkul Kıymetler Borsası Kanunu'nun 21E Bölümü, riskler ve belirsizlikler içermektedir. İleriye yönelik beyanları "olabilir", "olacak", "inanacak", "öngörmek", "beklemek", "niyetlemek", "potansiyel" ve benzer kelime ve ifadeler gibi terminolojiyle tanımlamaya çalıştık (ve ayrıca ileriye dönük beyanları oluşturan ve tanımlamayı amaçlayan gelecekteki olaylara, koşullara veya koşullara atıfta bulunan diğer kelimeler veya ifadeler. Gerçek sonuçlar, devam eden testlerin zamanlaması ve sonuçları ve duruma yanıt olarak gerçekleştirilen diğer düzeltici eylemler dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere çeşitli önemli faktörler, çok sayıda risk ve belirsizlik nedeniyle bu tür ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Şirketin BLA'nın yeniden sunulmasını geciktirebilecek FDA'nın tespit ettiği eksiklikler; FDA'nın yeniden gönderimimize ilişkin incelemesinin zamanlaması ve sonucu; onay üzerine FDA'nın Öncelikli İnceleme Kuponu vermesi; nadir hastalık portföyümüze olan ilginin devam etmesi; hastaları klinik araştırmalara kaydetme yeteneğimiz; klinik öncesi programlarla ilgili olanlar da dahil olmak üzere, FDA veya diğer düzenleyici kurumlarla gelecekte yapılacak toplantıların sonuçları; gerekli düzenleyici onayları alma veya alma becerisi; mali piyasalarda ve küresel ekonomik koşullardaki herhangi bir değişikliğin etkisi; veri analizi ve raporlamayla ilişkili riskler; ve Şirketin Form 10-K'deki en son Yıllık Raporunda ve Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan müteakip periyodik raporlarda açıklanan diğer riskler. Şirket, federal menkul kıymetlerin gerektirdiği haller dışında, yeni bilgiler, gelecekteki gelişmeler veya başka bir nedenle ileriye dönük beyanları revize etme veya bu basın bülteni tarihinden sonra meydana gelen olay veya koşulları yansıtacak şekilde güncelleme yükümlülüğü üstlenmez. yasalar.

Kaynak: Abeona Therapeutics Inc.

Gönderildi : 2024-06-11 16:48

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Abeona Therapeutics, Pz-cel ile ilgili Düzenleyici Güncelleme Sağlıyor