Abeona Therapeutics надає оновлену нормативну інформацію щодо Pz-cel

Підпишіться на Drugslib

Лікування: бульозного епідермолізу

Abeona Therapeutics надає оновлену нормативну інформацію щодо Pz-cel

КЛІВЛЕНД, 22 квітня 2024 р. (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) сьогодні оголосила про оновлення нормативних документів для прадемагену замікерацелу (pz-cel). Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) видало повний лист-відповідь (CRL) у відповідь на заявку компанії на отримання ліцензії на біологічні препарати (BLA) для pz-cel для лікування пацієнтів з рецесивним дистрофічним бульозним епідермолізом (RDEB). CRL слідкує за завершенням зустрічі Abeona з огляду пізнього циклу з FDA у березні 2024 року. На зустрічі з оглядом пізнього циклу та в наступному інформаційному запиті FDA зазначило, що певна додаткова інформація, необхідна для задоволення вимог хімічного виробництва та контролю (CMC), повинна бути задовільно вирішеною, перш ніж заявку можна буде схвалити. У відповідь Компанія подала плани до FDA із зобов’язанням надати дані CMC до схвалення BLA та повні звіти про перевірку після схвалення в середині 2024 року. Крім того, компанія обговорила ці плани з FDA на наступній неформальній зустрічі. У CRL FDA вказало, що запропоновані терміни подання даних компанією Abeona не дадуть достатньо часу FDA для завершення розгляду до дати PDUFA 25 травня 2024 року.

Інформація, необхідна для задоволення запитів CMC у CRL, стосується вимог перевірки для певних методів виробництва та тестування випуску, включно з деякими, які були зафіксовані під час передліцензійної перевірки FDA (PLI). CRL не виявив жодних недоліків, пов’язаних із даними про клінічну ефективність або клінічну безпеку в BLA, а FDA не запитувало жодних нових клінічних випробувань або клінічних даних на підтримку схвалення pz-cel.

“Хоча ми здивовані та розчаровані цим CRL, ми прагнемо надати CMC інформацію, необхідну для відповіді на запити агентства, з метою надання pz-cel якомога швидше пацієнтам із RDEB”, – сказав Віш Сешадрі, головний виконавчий директор Abeona. «Ми вже наполегливо працюємо над отриманням додаткової інформації про CMC, і очікуємо, що всі запити FDA будуть розглянуті в розумні терміни. Ми очікуємо завершення повторного подання BLA в третьому кварталі 2024 року з необхідними оновленнями, щоб повністю задовольнити всі недоліки, зазначені в CRL».

У листопаді 2023 року FDA прийняла BLA для pz-cel і отримала статус пріоритетного перегляду. Заявка підтверджується клінічними даними про ефективність і безпеку, отриманими в рамках основного дослідження фази 3 VIITAL™ (NCT04227106). ) і дослідження фази 1/2a (NCT01263379). Абеона вважає, що обидва дослідження демонструють, що одноразове нанесення pz-cel на великі та хронічні рани забезпечить тривале загоєння ран і зменшення болю.

Про prademagene zamikeracel (pz-cel ) Prademagene zamikeracel (pz-cel), досліджувані аутологічні епідермальні листи Abeona з корекцією гена COL7A1, наразі розробляються для лікування рецесивного дистрофічного бульозного епідермолізу (RDEB), рідкісного захворювання сполучної тканини, спричиненого дефектом ген COL7A1, який призводить до нездатності виробляти колаген VII типу. Pz-cel розроблено для включення функціонального гена COL7A1, що виробляє колаген, у власні клітини шкіри пацієнта та забезпечення тривалої експресії гена за допомогою ретровірусного вектора для стабільної інтеграції в геном клітини-мішені, що ділиться. Pz-cel досліджується на предмет його здатності забезпечувати нормальну експресію колагену типу VII і полегшувати загоєння ран і зменшувати біль навіть у найскладніших для лікування ранах RDEB після одноразової процедури нанесення. Основне дослідження фази 3 VIITAL™ — це рандомізоване клінічне випробування, яке оцінювало ефективність, безпеку та переносимість pz-cel у 43 парах великих хронічних ран у 11 суб’єктів із RDEB. FDA США присвоїло Pz-cel статус передової терапії регенеративної медицини, революційної терапії, ліків-сиріт і рідкісних дитячих захворювань. Abeona виробляє pz-cel для дослідження VIITAL™ на своєму повністю інтегрованому заводі з виробництва генної та клітинної терапії в Клівленді, штат Огайо.

Про Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. — це біофармацевтична компанія клінічної стадії, що розробляє клітинну та генну терапію серйозних захворювань. Prademagene zamikeracel (pz-cel) — досліджувані аутологічні епідермальні листи Abeona з корекцією гена COL7A1, які зараз розробляються для рецесивного дистрофічного бульозного епідермолізу. Повністю інтегроване виробниче підприємство компанії cGMP для клітинної та генної терапії слугувало виробничим майданчиком для pz-cel, який використовувався у випробуванні фази 3 VIITAL™, і здатне підтримувати комерційне виробництво pz-cel після схвалення FDA. Портфель розробок компанії також включає генну терапію на основі AAV для лікування офтальмологічних захворювань із високими незадоволеними медичними потребами. Нові AAV-капсиди наступного покоління від Abeona оцінюються для покращення профілів тропізму для різноманітних руйнівних захворювань. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.abeonatherapeutics.com.

Прогнозні заяви Цей прес-реліз містить певні прогнозні заяви у розумінні Розділу 27A Закону про цінні папери 1933 року з поправками та розділу 21E Закону про цінні папери 1934 року з поправками, які передбачають ризики та невизначеність. Ми намагалися ідентифікувати прогнозні заяви за такою термінологією, як «може», «буде», «вважати», «передбачати», «очікувати», «намір», «потенційно» та подібні слова та вирази (а також інші слова чи вирази, що стосуються майбутніх подій, умов або обставин), які становлять і призначені для ідентифікації прогнозних заяв. Фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, що вказані в таких прогнозних заявах, внаслідок різних важливих факторів, численних ризиків і невизначеностей, включаючи, але не обмежуючись цим, час і результати поточного тестування та інших коригувальних дій, які виконуються у відповідь на Виявлені FDA недоліки, які можуть затримати повторне подання Компанією BLA; час і результати розгляду FDA нашого повторного подання; надання FDA Ваучера на пріоритетну перевірку після затвердження; постійний інтерес до нашого портфоліо рідкісних захворювань; наша здатність залучати пацієнтів до клінічних випробувань; результати майбутніх зустрічей з FDA або іншими регуляторними органами, включно з тими, що стосуються доклінічних програм; здатність досягти або отримати необхідні регуляторні дозволи; вплив будь-яких змін на фінансових ринках і глобальних економічних умовах; ризики, пов'язані з аналізом даних і звітністю; та інші ризики, розкриті в останньому річному звіті Компанії за формою 10-K та наступних періодичних звітах, поданих до Комісії з цінних паперів і бірж. Компанія не бере на себе зобов’язань переглядати прогнозні заяви або оновлювати їх для відображення подій чи обставин, що сталися після дати цього прес-релізу, будь то в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином, за винятком випадків, передбачених федеральними цінними паперами. закони.

Джерело: Abeona Therapeutics Inc.

Опубліковано : 2024-06-11 16:48

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова