ACAAI: علاج التحرير الجيني يقلل من هجمات الوذمة الوعائية في الوذمة الوعائية الوراثية

اتبع Drugslib على

تمت مراجعته طبيًا بواسطة كارمن بوب، BPharm. تم آخر تحديث في 24 أكتوبر 2024.

بواسطة إيلانا جوتكين مراسل HealthDay

الخميس، 24 أكتوبر 2024 - بالنسبة للبالغين الذين يعانون من الوذمة الوعائية الوراثية، يتم تطبيق علاج تحرير الجينات في الجسم الحي NTLA-2002، والذي يعتمد على التكرارات المتناوبة القصيرة المتناوبة المنتظمة (CRISPR) - البروتين المرتبط بـ CRISPR 9. حيث أن جرعة واحدة تقلل من نوبات الوذمة الوعائية، وفقًا لدراسة نشرت على الإنترنت في 24 أكتوبر في مجلة نيو إنجلاند الطبية تزامنًا مع الاجتماع السنوي للكلية الأمريكية للحساسية والربو والمناعة، الذي عقد في الفترة من 24 إلى 28 أكتوبر في بوسطن. .

قام داني م. كوهن، (دكتور في الطب، حاصل على درجة الدكتوراه)، من المركز الطبي بجامعة أمستردام، وزملاؤه بشكل عشوائي بتعيين البالغين المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية لتلقي NTLA-2002 بجرعة واحدة قدرها 25 ملغ أو 50 ملغ. أو الدواء الوهمي بنسبة 2:2:1 (10، 11، وستة مرضى، على التوالي). كان عدد نوبات الوذمة الوعائية شهريًا من الأسبوع 1 إلى 16 هو نقطة النهاية الأساسية.

وجد الباحثون أن متوسط ​​معدل الهجوم الشهري المقدر كان 0.70، 0.65، و2.82 مع 25 ملغ من NTLA-2002، و50 ملغ من NTLA-2002، والعلاج الوهمي، على التوالي (الاختلافات، −75 و-77 بالمائة، على التوالي). ، مقارنة مع الدواء الوهمي). بشكل عام، 40 و 73 بالمائة من المرضى الذين تلقوا 25 ملجم و 50 ملجم من NTLA-2002، على التوالي، كانوا خاليين من الهجمات دون أي علاج إضافي خلال الفترة من 1 إلى 16 أسبوعًا. وكان الصداع والتعب والتهاب البلعوم الأنفي الأكثر شيوعًا. الأحداث السلبية الشائعة بين المرضى الذين يتلقون NTLA-2002.

"تظهر هذه النتائج إمكانية أن تكون جرعة واحدة من العلاج الجديد لتحرير الجينات القائم على CRISPR-Cas9 NTLA-2002 علاجًا وظيفيًا للمرضى مع الوذمة الوعائية الوراثية ودعم التحقيق المستمر في تجربة المرحلة الثالثة الأكبر،" يكتب المؤلفون.

تم تمويل الدراسة من قبل شركة Intellia Therapeutics، التي تعمل على تطوير NTLA-2002.

الملخص/النص الكامل (قد يتطلب الاشتراك أو الدفع)

تحريرية (قد يلزم الاشتراك أو الدفع)

مزيد من المعلومات

إخلاء المسؤولية: توفر البيانات الإحصائية في المقالات الطبية اتجاهات عامة ولا تتعلق بالأفراد. يمكن أن تختلف العوامل الفردية بشكل كبير. اطلب دائمًا المشورة الطبية المخصصة لاتخاذ قرارات الرعاية الصحية الفردية.

المصدر: HealthDay

نشر : 2024-10-25 06:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية