ACAAI: Gene-Editing Therapy snižuje záchvaty angioedému u dědičného angioedému

Sledujte Drugslib

Lékařsky zkontrolováno Carmen Pope, BPharm. Poslední aktualizace 24. října 2024.

Od Elany Gotkine HealthDay Reporter

ČTVRTEK, 24. října 2024 – U dospělých s hereditárním angioedémem je podávána in vivo terapie pro úpravu genu NTLA-2002, která je založena na shlukovaných pravidelně rozmístěných krátkých palindromických repeticích (CRISPR)-CRISPR-asociovaný protein 9. jako jediná dávka snižuje záchvaty angioedému, podle studie zveřejněné online 24. října v New England Journal of Medicine, která se shoduje s výročním zasedáním American College of Allergy, Asthma & Immunology, které se konalo od 24. do 28. října v Bostonu. .

Danny M. Cohn, M.D., Ph.D., z Amsterdam University Medical Center, a kolegové náhodně rozdělili dospělé s hereditárním angioedémem, aby dostávali NTLA-2002 v jedné dávce 25 mg nebo 50 mg nebo placebo v poměru 2:2:1 (10, 11, respektive šest pacientů). Počet záchvatů angioedému za měsíc od 1. do 16. týdne byl primárním koncovým bodem.

Výzkumníci zjistili, že odhadovaná průměrná měsíční četnost útoků byla 0,70, 0,65 a 2,82 u 25 mg NTLA-2002, 50 mg NTLA-2002 a placeba (rozdíly -75 a -77 procent, v tomto pořadí ve srovnání s placebem). Celkově 40 a 73 procent pacientů, kteří dostávali 25 mg a 50 mg NTLA-2002, bylo bez záchvatu bez další léčby během období od 1. do 16. týdne. Nejčastěji byly bolesti hlavy, únava a nazofaryngitida. časté nežádoucí příhody u pacientů užívajících NTLA-2002.

"Tyto výsledky ukazují potenciál jedné dávky nové in vivo genové editační terapie založené na CRISPR-Cas9 NTLA-2002 jako funkční lék pro pacienty s hereditárním angioedémem a podporují pokračující vyšetřování ve větší studii fáze 3,“ píší autoři.

Studie byla financována společností Intellia Therapeutics, která vyvíjí NTLA-2002.

Abstrakt/Celý text (může být vyžadováno předplatné nebo platba)

Redakce (může být vyžadováno předplatné nebo platba)

Další informace

Odmítnutí odpovědnosti: Statistická data v lékařských článcích poskytují obecné trendy a netýkají se jednotlivců. Jednotlivé faktory se mohou velmi lišit. Při individuálních rozhodnutích o zdravotní péči vždy vyhledejte osobní lékařskou pomoc.

Zdroj: HealthDay

Vyslán : 2024-10-25 06:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova