ACAAI: Gen-Editing-Therapie reduziert Angioödem-Attacken bei hereditärem Angioödem

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Medizinisch überprüft von Carmen Pope, BPharm. Zuletzt aktualisiert am 24. Oktober 2024.

Von Elana Gotkine HealthDay Reporter

DONNERSTAG, 24. Okt. 2024 – Erwachsenen mit hereditärem Angioödem wird die In-vivo-Gen-Editing-Therapie NTLA-2002 verabreicht, die auf Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)-CRISPR-assoziiertem Protein 9 basiert Laut einer Studie, die am 24. Oktober online im New England Journal of Medicine anlässlich der Jahrestagung des American College of Allergy, Asthma & Immunology vom 24. bis 28. Oktober in Boston veröffentlicht wurde, reduziert eine Einzeldosis Angioödem-Attacken .

Danny M. Cohn, M.D., Ph.D., vom Amsterdam University Medical Center, und Kollegen teilten zufällig Erwachsenen mit hereditärem Angioödem zu, NTLA-2002 in einer Einzeldosis von 25 mg oder 50 mg zu erhalten oder Placebo im Verhältnis 2:2:1 (10, 11 bzw. sechs Patienten). Der primäre Endpunkt war die Anzahl der Angioödem-Attacken pro Monat von Woche 1 bis 16.

Die Forscher fanden heraus, dass die geschätzte mittlere monatliche Anfallsrate bei 25 mg NTLA-2002, 50 mg NTLA-2002 und Placebo 0,70, 0,65 bzw. 2,82 betrug (Unterschiede –75 bzw. –77 Prozent). , im Vergleich zu Placebo). Insgesamt waren 40 bzw. 73 Prozent der Patienten, die 25 mg bzw. 50 mg NTLA-2002 erhielten, ohne zusätzliche Behandlung im Zeitraum von Woche 1 bis 16 anfallsfrei. Am häufigsten traten Kopfschmerzen, Müdigkeit und Nasopharyngitis auf häufige unerwünschte Ereignisse bei Patienten, die NTLA-2002 erhalten.

„Diese Ergebnisse zeigen das Potenzial einer Einzeldosis der neuen CRISPR-Cas9-basierten In-vivo-Geneditierungstherapie NTLA-2002, eine funktionelle Heilung für Patienten zu sein.“ mit hereditärem Angioödem und unterstützen die weitere Untersuchung in einer größeren Phase-3-Studie“, schreiben die Autoren.

Die Studie wurde von Intellia Therapeutics finanziert, das NTLA-2002 entwickelt.

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Quelle: HealthDay

Gesendet : 2024-10-25 06:00

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