ACAAI: la terapia de edición genética reduce los ataques de angioedema en el angioedema hereditario

Siga a Drugslib en

Revisado médicamente por Carmen Pope, BPharm. Última actualización el 24 de octubre de 2024.

Por Elana Gotkine HealthDay Reporter

JUEVES, 24 de octubre de 2024: para adultos con angioedema hereditario, se administra la terapia de edición de genes in vivo NTLA-2002, que se basa en repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas (CRISPR): proteína 9 asociada a CRISPR. ya que una sola dosis reduce los ataques de angioedema, según un estudio publicado en línea el 24 de octubre en el New England Journal of Medicine coincidiendo con la reunión anual del Colegio Americano de Alergia, Asma e Inmunología, celebrada del 24 al 28 de octubre en Boston. .

Danny M. Cohn, M.D., Ph.D., del Centro Médico de la Universidad de Ámsterdam, y sus colegas asignaron al azar a adultos con angioedema hereditario para recibir NTLA-2002 en una dosis única de 25 mg o 50 mg. o placebo en una proporción 2:2:1 (10, 11 y seis pacientes, respectivamente). El número de ataques de angioedema por mes desde la semana 1 a la 16 fue el criterio de valoración principal.

Los investigadores encontraron que la tasa de ataque mensual promedio estimada fue de 0,70, 0,65 y 2,82 con NTLA-2002 de 25 mg, NTLA-2002 de 50 mg y placebo, respectivamente (diferencias, −75 y −77 por ciento, respectivamente). , en comparación con placebo). En general, el 40 y el 73 por ciento de los pacientes que recibieron 25 mg y 50 mg de NTLA-2002, respectivamente, estuvieron libres de ataques sin tratamiento adicional durante el período de las semanas 1 a 16. El dolor de cabeza, la fatiga y la nasofaringitis fueron los síntomas más comunes. eventos adversos comunes entre los pacientes que reciben NTLA-2002.

"Estos resultados muestran el potencial de una dosis única de la nueva terapia de edición genética in vivo NTLA-2002 basada en CRISPR-Cas9 para ser una cura funcional para los pacientes. con angioedema hereditario y apoyamos la investigación continua en un ensayo de fase 3 más amplio", escriben los autores.

El estudio fue financiado por Intellia Therapeutics, que está desarrollando NTLA-2002.

Resumen/Texto completo (es posible que se requiera suscripción o pago)

Editorial (es posible que se requiera suscripción o pago)

Más información

Descargo de responsabilidad: Los datos estadísticos de los artículos médicos proporcionan tendencias generales y no se refieren a individuos. Los factores individuales pueden variar mucho. Busque siempre asesoramiento médico personalizado para decisiones individuales de atención médica.

Fuente: HealthDay

Al corriente : 2024-10-25 06:00

Leer más

Descargo de responsabilidad

Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

Palabras clave populares