ACAAI : La thérapie d'édition génétique réduit les crises d'angio-œdème dans les cas d'angio-œdème héréditaire

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Évalué médicalement par Carmen Pope, BPharm. Dernière mise à jour le 24 octobre 2024.

Par Elana Gotkine HealthDay Reporter

JEUDI 24 octobre 2024 - Pour les adultes atteints d'angio-œdème héréditaire, la thérapie d'édition de gènes in vivo NTLA-2002, basée sur de courtes répétitions palindromiques regroupées et régulièrement espacées (CRISPR) - protéine 9 associée à CRISPR, est administrée car une dose unique réduit les crises d'angio-œdème, selon une étude publiée en ligne le 24 octobre dans le New England Journal of Medicine pour coïncider avec la réunion annuelle de l'American College of Allergy, Asthma & Immunology, tenue du 24 au 28 octobre à Boston. .

Danny M. Cohn, M.D., Ph.D., du centre médical de l'université d'Amsterdam, et ses collègues ont assigné au hasard des adultes atteints d'angio-œdème héréditaire pour recevoir NTLA-2002 en une dose unique de 25 mg ou 50 mg. ou un placebo dans un rapport de 2 : 2 : 1 (10, 11 et six patients, respectivement). Le nombre de crises d'angio-œdème par mois de la semaine 1 à la semaine 16 était le critère d'évaluation principal.

Les chercheurs ont découvert que le taux d'attaque mensuel moyen estimé était de 0,70, 0,65 et 2,82 avec 25 mg de NTLA-2002, 50 mg de NTLA-2002 et un placebo, respectivement (différences de -75 et -77 %, respectivement). , par rapport au placebo). Dans l'ensemble, 40 et 73 % des patients ayant reçu respectivement 25 mg et 50 mg de NTLA-2002 n'ont subi aucune crise et n'ont reçu aucun traitement supplémentaire au cours de la période allant des semaines 1 à 16. Les maux de tête, la fatigue et la rhinopharyngite étaient les plus graves. événements indésirables courants chez les patients recevant NTLA-2002.

"Ces résultats montrent le potentiel d'une dose unique de la nouvelle thérapie d'édition génique in vivo basée sur CRISPR-Cas9, NTLA-2002, comme traitement fonctionnel pour les patients. souffrant d'angio-œdème héréditaire et soutiennent la poursuite des investigations dans un essai de phase 3 plus vaste", écrivent les auteurs.

L'étude a été financée par Intellia Therapeutics, qui développe NTLA-2002.

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Source : HealthDay

Publié : 2024-10-25 06:00

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