ACAAI: Terapi Pengeditan Gen Mengurangi Serangan Angioedema pada Angioedema Herediter

Ikuti Drugslib di

Ditinjau secara medis oleh Carmen Pope, BPharm. Terakhir diperbarui pada 24 Okt 2024.

Oleh Elana Gotkine HealthDay Reporter

KAMIS, 24 Oktober 2024 -- Untuk orang dewasa dengan angioedema herediter, terapi penyuntingan gen in vivo NTLA-2002, yang didasarkan pada pengulangan palindromik pendek (CRISPR) -CRISPR-associated protein 9 yang dikelompokkan secara teratur dan diselingi, diberikan karena dosis tunggal mengurangi serangan angioedema, menurut sebuah penelitian yang dipublikasikan secara online pada 24 Oktober di New England Journal of Medicine bertepatan dengan pertemuan tahunan American College of Allergy, Asthma & Immunology, yang diadakan dari 24 hingga 28 Oktober di Boston .

Danny M. Cohn, M.D., Ph.D., dari Amsterdam University Medical Center, dan rekannya secara acak menugaskan orang dewasa dengan angioedema herediter untuk menerima NTLA-2002 dalam dosis tunggal 25 mg atau 50 mg atau plasebo dengan rasio 2:2:1 (masing-masing 10, 11, dan enam pasien). Jumlah serangan angioedema per bulan dari minggu ke 1 hingga ke 16 merupakan titik akhir primer.

Para peneliti menemukan bahwa perkiraan rata-rata tingkat serangan bulanan adalah 0,70, 0,65, dan 2,82 dengan masing-masing 25 mg NTLA-2002, 50 mg NTLA-2002, dan plasebo (perbedaan, masing-masing −75 dan −77 persen , dibandingkan dengan plasebo). Secara keseluruhan, 40 dan 73 persen pasien yang menerima 25 mg dan 50 mg NTLA-2002, masing-masing, bebas dari serangan tanpa pengobatan tambahan selama periode minggu 1 hingga 16. Sakit kepala, kelelahan, dan nasofaringitis adalah yang paling banyak diderita. efek samping yang umum terjadi pada pasien yang menerima NTLA-2002.

"Hasil ini menunjukkan potensi dosis tunggal terapi pengeditan gen in vivo berbasis CRISPR-Cas9 NTLA-2002 yang baru untuk menjadi penyembuhan fungsional bagi pasien dengan angioedema herediter dan mendukung penyelidikan lanjutan dalam uji coba fase 3 yang lebih besar," tulis para penulis.

Studi ini didanai oleh Intellia Therapeutics, yang mengembangkan NTLA-2002.

Abstrak/Teks Lengkap (mungkin diperlukan langganan atau pembayaran)

Editorial (berlangganan atau pembayaran mungkin diperlukan)

Informasi Lebih Lanjut

Penafian: Data statistik dalam artikel medis memberikan tren umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu bisa sangat bervariasi. Selalu mencari saran medis yang dipersonalisasi untuk keputusan perawatan kesehatan individu.

Sumber: HealthDay

Diposting : 2024-10-25 06:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer