ACAAI: la terapia di modifica genetica riduce gli attacchi di angioedema nell'angioedema ereditario

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Revisionato dal punto di vista medico da Carmen Pope, BPharm. Ultimo aggiornamento: 24 ottobre 2024.

Di Elana Gotkine HealthDay Reporter

GIOVEDI 24 ottobre 2024 -- Per gli adulti con angioedema ereditario, è stata somministrata la terapia di modifica genetica in vivo NTLA-2002, basata su brevi ripetizioni palindromiche raggruppate regolarmente interspaziate (CRISPR) - proteina 9 associata a CRISPR poiché una singola dose riduce gli attacchi di angioedema, secondo uno studio pubblicato online il 24 ottobre sul New England Journal of Medicine in concomitanza con il meeting annuale dell'American College of Allergy, Asthma & Immunology, tenutosi dal 24 al 28 ottobre a Boston .

Danny M. Cohn, M.D., Ph.D., dell'Amsterdam University Medical Center, e colleghi hanno assegnato in modo casuale adulti con angioedema ereditario a ricevere NTLA-2002 in una singola dose di 25 mg o 50 mg o placebo in un rapporto 2:2:1 (rispettivamente 10, 11 e sei pazienti). L'endpoint primario era il numero di attacchi di angioedema al mese dalla settimana 1 alla settimana 16.

I ricercatori hanno scoperto che il tasso medio di attacco mensile stimato era 0,70, 0,65 e 2,82 con NTLA-2002 da 25 mg, NTLA-2002 da 50 mg e placebo, rispettivamente (differenze, rispettivamente -75 e -77%). , rispetto al placebo). Nel complesso, il 40 e il 73% dei pazienti che hanno ricevuto NTLA-2002 da 25 mg e 50 mg, rispettivamente, non hanno avuto attacchi senza alcun trattamento aggiuntivo durante il periodo dalle settimane 1 a 16. Mal di testa, affaticamento e nasofaringite sono stati i sintomi più frequenti. eventi avversi comuni tra i pazienti trattati con NTLA-2002.

"Questi risultati mostrano il potenziale di una singola dose della nuova terapia di modifica genetica in vivo NTLA-2002 basata su CRISPR-Cas9 come cura funzionale per i pazienti con angioedema ereditario e sostenere la continuazione delle indagini in uno studio di fase 3 più ampio," scrivono gli autori.

Lo studio è stato finanziato da Intellia Therapeutics, che sta sviluppando NTLA-2002.

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Fonte: HealthDay

Pubblicato : 2024-10-25 06:00

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