ACAAI：遺伝子編集療法は遺伝性血管浮腫における血管浮腫発作を軽減する

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BPharm の Carmen Pope によって医学的にレビューされています。最終更新日は 2024 年 10 月 24 日です。

Elana Gotkine HealthDay レポーターによる

2024 年 10 月 24 日、木曜日 -- 遺伝性血管浮腫の成人に対して、クラスター化された規則的に間隔をあけられた短いパリンドロームリピート (CRISPR)-CRISPR 関連タンパク質 9 に基づく in vivo 遺伝子編集療法 NTLA-2002 が投与されました。 10月24日から28日までボストンで開催される米国アレルギー・喘息・免疫学会の年次総会に合わせて、10月24日にニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌にオンライン掲載された研究結果によると、単回投与で血管浮腫の発作が軽減されるという。

アムステルダム大学医療センターの Danny M. Cohn 医師、博士らは、遺伝性血管浮腫の成人を NTLA-2002 を 25 mg または 50 mg の単回投与に無作為に割り当てました。またはプラセボを2:2:1の比率で投与(それぞれ10名、11名、6名)。第 1 週から第 16 週までの月あたりの血管浮腫発作の数が主要評価項目でした。

研究者らは、推定平均月間発作率が 25 mg NTLA-2002、50 mg NTLA-2002、プラセボでそれぞれ 0.70、0.65、2.82 であることを発見しました (差はそれぞれ -75 パーセントと -77 パーセント) 、プラセボと比較）。全体として、それぞれ 25 mg と 50 mg の NTLA-2002 を投与された患者の 40 パーセントと 73 パーセントは、1 週目から 16 週目まで追加治療を受けずに発作を起こしませんでした。頭痛、疲労、鼻咽頭炎が最も多かったです。

「これらの結果は、新しい CRISPR-Cas9 ベースの生体内遺伝子編集療法 NTLA-2002 の単回投与が患者の機能的治癒となる可能性を示しています。」遺伝性血管浮腫を伴うため、より大規模な第 3 相試験での継続調査を支持します」と著者らは書いています。

この研究は、NTLA-2002 を開発している Intellia Therapeutics によって資金提供されました。

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出典: HealthDay

投稿しました : 2024-10-25 06:00

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