ACAAI:遺伝子編集療法は遺伝性血管浮腫における血管浮腫発作を軽減する

BPharm の Carmen Pope によって医学的にレビューされています。最終更新日は 2024 年 10 月 24 日です。

Elana Gotkine HealthDay レポーターによる

2024 年 10 月 24 日、木曜日 -- 遺伝性血管浮腫の成人に対して、クラスター化された規則的に間隔をあけられた短いパリンドロームリピート (CRISPR)-CRISPR 関連タンパク質 9 に基づく in vivo 遺伝子編集療法 NTLA-2002 が投与されました。 10月24日から28日までボストンで開催される米国アレルギー・喘息・免疫学会の年次総会に合わせて、10月24日にニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌にオンライン掲載された研究結果によると、単回投与で血管浮腫の発作が軽減されるという。

アムステルダム大学医療センターの Danny M. Cohn 医師、博士らは、遺伝性血管浮腫の成人を NTLA-2002 を 25 mg または 50 mg の単回投与に無作為に割り当てました。またはプラセボを2:2:1の比率で投与(それぞれ10名、11名、6名)。第 1 週から第 16 週までの月あたりの血管浮腫発作の数が主要評価項目でした。

研究者らは、推定平均月間発作率が 25 mg NTLA-2002、50 mg NTLA-2002、プラセボでそれぞれ 0.70、0.65、2.82 であることを発見しました (差はそれぞれ -75 パーセントと -77 パーセント) 、プラセボと比較)。全体として、それぞれ 25 mg と 50 mg の NTLA-2002 を投与された患者の 40 パーセントと 73 パーセントは、1 週目から 16 週目まで追加治療を受けずに発作を起こしませんでした。頭痛、疲労、鼻咽頭炎が最も多かったです。

「これらの結果は、新しい CRISPR-Cas9 ベースの生体内遺伝子編集療法 NTLA-2002 の単回投与が患者の機能的治癒となる可能性を示しています。」遺伝性血管浮腫を伴うため、より大規模な第 3 相試験での継続調査を支持します」と著者らは書いています。

この研究は、NTLA-2002 を開発している Intellia Therapeutics によって資金提供されました。

要約/全文 (購読または支払いが必要な場合があります)

エディトリアル(購読または支払いが必要な場合があります)

詳細情報

免責事項: 医学論文の統計データは一般的な傾向を提供するものであり、個人に関係するものではありません。個々の要因は大きく異なる可能性があります。個々の医療上の決定については、常に個別の医学的アドバイスを求めてください。

出典: HealthDay

続きを読む

免責事項

Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。

特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。

人気のキーワード