ACAAI: 유전자 편집 요법으로 유전성 혈관부종의 혈관부종 발병 감소

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BPharm의 Carmen Pope가 의학적으로 검토했습니다. 2024년 10월 24일에 마지막으로 업데이트되었습니다.

글: Elana Gotkine HealthDay Reporter

2024년 10월 24일 목요일 -- 유전성 혈관부종이 있는 성인을 대상으로 CRISPR(Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats)-CRISPR 관련 단백질 9에 기반한 생체 내 유전자 편집 치료법 NTLA-2002를 투여했습니다. 10월 24일부터 28일까지 보스턴에서 열린 미국 알레르기, 천식 및 면역학 대학의 연례 회의와 동시에 뉴잉글랜드 의학 저널(New England Journal of Medicine)에 10월 24일 온라인으로 발표된 연구에 따르면, 단일 용량으로 혈관 부종 발작을 줄일 수 있다고 합니다. .

암스테르담 대학 의료 센터의 Danny M. Cohn 박사와 동료들은 유전성 혈관 부종이 있는 성인을 무작위로 배정하여 NTLA-2002를 25mg 또는 50mg의 단일 용량으로 투여하도록 했습니다. 또는 2:2:1 비율의 위약(각각 10명, 11명, 6명의 환자). 1주차부터 16주차까지 월별 혈관부종 발작 횟수가 1차 종료점이었습니다.

연구원들은 추정 평균 월간 공격률이 25mg NTLA-2002, 50mg NTLA-2002 및 위약에서 각각 0.70, 0.65 및 2.82임을 발견했습니다(차이, 각각 -75 및 -77%). , 위약과 비교). 전체적으로 NTLA-2002 25mg과 50mg을 투여한 환자의 40%와 73%는 1주차부터 16주차까지 추가 치료 없이 발작이 사라졌다. 두통, 피로, 비인두염이 가장 많았다. NTLA-2002를 받은 환자들 사이에서 흔히 나타나는 부작용.

"이러한 결과는 새로운 CRISPR-Cas9 기반 생체 내 유전자 편집 치료법 NTLA-2002의 단회 투여가 환자의 기능적 치료법이 될 가능성을 보여줍니다. 유전성 혈관 부종을 치료하고 더 큰 규모의 3상 시험에서 지속적인 조사를 지원합니다."라고 저자는 썼습니다.

이 연구는 NTLA-2002를 개발 중인 Intellia Therapeutics의 자금 지원을 받았습니다.

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출처: HealthDay

게시됨 : 2024-10-25 06:00

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