ACAAI: Terapi Penyuntingan Gen Mengurangkan Serangan Angioedema dalam Angioedema Keturunan

Ikuti Drugslib di

Disemak secara perubatan oleh Carmen Pope, BPharm. Kemas kini terakhir pada 24 Okt 2024.

Oleh Elana Gotkine HealthDay Reporter

KHAMIS, 24 Okt. 2024 -- Bagi orang dewasa yang menghidap angioedema keturunan, terapi penyuntingan gen in vivo NTLA-2002, yang berdasarkan pada ulangan palindromik pendek (CRISPR)-CRISPR-CRISPR yang berkelompok secara berkelompok, diberikan sebagai satu dos mengurangkan serangan angioedema, menurut kajian yang diterbitkan dalam talian 24 Oktober dalam New England Journal of Medicine bertepatan dengan mesyuarat tahunan American College of Allergy, Asma & Imunologi, yang diadakan dari 24 hingga 28 Oktober di Boston .

Danny M. Cohn, M.D., Ph.D., dari Pusat Perubatan Universiti Amsterdam, dan rakan sekerja menugaskan secara rawak orang dewasa dengan angioedema keturunan untuk menerima NTLA-2002 dalam dos tunggal 25 mg atau 50 mg atau plasebo dalam nisbah 2:2:1 (masing-masing 10, 11, dan enam pesakit). Bilangan serangan angioedema setiap bulan dari minggu 1 hingga 16 adalah titik akhir utama.

Penyelidik mendapati bahawa anggaran purata kadar serangan bulanan ialah 0.70, 0.65, dan 2.82 dengan 25-mg NTLA-2002, 50-mg NTLA-2002, dan plasebo, masing-masing (perbezaan, -75 dan −77 peratus, masing-masing , berbanding dengan plasebo). Secara keseluruhan, 40 dan 73 peratus daripada pesakit yang menerima 25-mg dan 50-mg NTLA-2002, masing-masing, bebas serangan tanpa rawatan tambahan dalam tempoh dari minggu 1 hingga 16. Sakit kepala, keletihan dan nasofaringitis adalah yang paling teruk. kejadian buruk biasa di kalangan pesakit yang menerima NTLA-2002.

"Keputusan ini menunjukkan potensi satu dos terapi penyuntingan gen vivo berasaskan CRISPR-Cas9 baharu NTLA-2002 untuk menjadi penawar berfungsi untuk pesakit dengan angioedema keturunan dan menyokong penyiasatan berterusan dalam percubaan fasa 3 yang lebih besar," tulis penulis.

Kajian ini dibiayai oleh Intellia Therapeutics, yang membangunkan NTLA-2002.

Abstrak/Teks Penuh (langganan atau pembayaran mungkin diperlukan)

Editorial (langganan atau pembayaran mungkin diperlukan)

Maklumat Lanjut

Penafian: Data statistik dalam artikel perubatan memberikan trend umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu boleh sangat berbeza. Sentiasa dapatkan nasihat perubatan yang diperibadikan untuk keputusan penjagaan kesihatan individu.

Sumber: HealthDay

Disiarkan : 2024-10-25 06:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular