ACAAI: genbewerkingstherapie vermindert angio-oedeemaanvallen bij erfelijk angio-oedeem

Volg Drugslib op

Medisch beoordeeld door Carmen Pope, BPHarm. Laatst bijgewerkt op 24 oktober 2024.

Door Elana Gotkine HealthDay Reporter

DONDERDAG 24 OKTOBER 2024 -- Voor volwassenen met erfelijk angio-oedeem wordt de in vivo genbewerkingstherapie NTLA-2002, gebaseerd op geclusterde, regelmatig op afstand geplaatste korte palindroomherhalingen (CRISPR)-CRISPR-geassocieerd eiwit 9, toegediend omdat een enkele dosis angio-oedeemaanvallen vermindert, blijkt uit een studie die op 24 oktober online werd gepubliceerd in de New England Journal of Medicine en die samenviel met de jaarlijkse bijeenkomst van het American College of Allergy, Asthma & Immunology, gehouden van 24 tot 28 oktober in Boston .

Danny M. Cohn, M.D., Ph.D., van het Amsterdam Universitair Medisch Centrum, en collega's hebben volwassenen met erfelijk angio-oedeem willekeurig toegewezen om NTLA-2002 te ontvangen in een enkele dosis van 25 mg of 50 mg of placebo in een verhouding van 2:2:1 (respectievelijk 10, 11 en zes patiënten). Het aantal angio-oedeemaanvallen per maand van week 1 tot 16 was het primaire eindpunt.

De onderzoekers ontdekten dat het geschatte gemiddelde maandelijkse aanvalspercentage 0,70, 0,65 en 2,82 was met respectievelijk 25 mg NTLA-2002, 50 mg NTLA-2002 en placebo (verschillen respectievelijk -75 en -77 procent). vergeleken met placebo). In totaal was 40 en 73 procent van de patiënten die respectievelijk 25 mg en 50 mg NTLA-2002 kregen aanvalsvrij zonder aanvullende behandeling gedurende de periode van week 1 tot 16. Hoofdpijn, vermoeidheid en nasofaryngitis waren de meest voorkomende bijwerkingen. vaak voorkomende bijwerkingen bij patiënten die NTLA-2002 krijgen.

"Deze resultaten tonen het potentieel aan van een enkele dosis van de nieuwe op CRISPR-Cas9 gebaseerde in vivo genbewerkingstherapie NTLA-2002 om een ​​functionele genezing voor patiënten te zijn met erfelijk angio-oedeem en ondersteunen verder onderzoek in een grotere fase 3-studie", schrijven de auteurs.

Het onderzoek werd gefinancierd door Intellia Therapeutics, dat NTLA-2002 ontwikkelt.

Samenvatting/volledige tekst (abonnement of betaling kan vereist zijn)

Redactioneel (abonnement of betaling kan vereist zijn)

Meer informatie

Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

Bron: HealthDay

Geplaatst : 2024-10-25 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden