ACAAI: Terapia edycji genów zmniejsza ataki obrzęku naczynioruchowego w dziedzicznym obrzęku naczynioruchowym

Śledź Drugslib na

Przegląd medyczny przeprowadzony przez Carmen Pope, BPharm. Ostatnia aktualizacja: 24 października 2024 r.

Autor: Elana Gotkine Reporterka HealthDay

CZWARTEK, 24 października 2024 r. — U dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym podaje się terapię edycji genów in vivo NTLA-2002, która opiera się na skupionych regularnie rozmieszczonych krótkich powtórzeniach palindromicznych (CRISPR)-białku 9 związanym z CRISPR jak wynika z badania opublikowanego w Internecie 24 października w New England Journal of Medicine, pojedyncza dawka zmniejsza ataki obrzęku naczynioruchowego i zbiega się z dorocznym spotkaniem American College of Allergy, Asthma & Immunology, które odbyło się w dniach 24–28 października w Bostonie .

Danny M. Cohn, doktor medycyny, z Centrum Medycznego Uniwersytetu w Amsterdamie i współpracownicy losowo przydzielili dorosłe osoby z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym do grupy otrzymującej NTLA-2002 w pojedynczej dawce 25 mg lub 50 mg lub placebo w stosunku 2:2:1 (odpowiednio 10, 11 i sześciu pacjentów). Głównym punktem końcowym była liczba napadów obrzęku naczynioruchowego w miesiącu od 1. do 16. tygodnia.

Naukowcy odkryli, że szacowany średni miesięczny współczynnik ataków wyniósł 0,70, 0,65 i 2,82 odpowiednio w przypadku 25 mg NTLA-2002, 50 mg NTLA-2002 i placebo (różnice odpowiednio -75 i -77 procent) w porównaniu z placebo). Ogółem u 40 i 73 procent pacjentów, którzy otrzymali odpowiednio 25 mg i 50 mg NTLA-2002, nie stwierdzono napadów bez dodatkowego leczenia w okresie od 1. do 16. tygodnia. Najczęściej występowały bóle głowy, zmęczenie i zapalenie błony śluzowej nosa i gardła. częstymi zdarzeniami niepożądanymi wśród pacjentów otrzymujących NTLA-2002.

„Wyniki te pokazują potencjał pojedynczej dawki nowej terapii edycji genów in vivo opartej na CRISPR-Cas9 NTLA-2002, która może stanowić funkcjonalne lekarstwo dla pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym i wspierają dalsze badania w większym badaniu III fazy” – piszą autorzy.

Badanie zostało sfinansowane przez firmę Intellia Therapeutics, która opracowuje NTLA-2002.

Streszczenie/Pełny tekst (może być wymagana subskrypcja lub płatność)

Redakcja (może być wymagana subskrypcja lub płatność)

Więcej informacji

Zastrzeżenie: Dane statystyczne zawarte w artykułach medycznych przedstawiają ogólne trendy i nie dotyczą poszczególnych osób. Indywidualne czynniki mogą się znacznie różnić. Zawsze zasięgaj spersonalizowanej porady lekarskiej w przypadku podejmowania indywidualnych decyzji dotyczących opieki zdrowotnej.

Źródło: HealthDay

Wysłano : 2024-10-25 06:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe