ACAAI: terapia de edição genética reduz ataques de angioedema no angioedema hereditário

Revisado clinicamente por Carmen Pope, BPharm. Última atualização em 24 de outubro de 2024.

Por Elana Gotkine HealthDay Reporter

QUINTA-FEIRA, 24 de outubro de 2024 - Para adultos com angioedema hereditário, a terapia de edição genética in vivo NTLA-2002, que se baseia em repetições palindrômicas curtas agrupadas regularmente interespaçadas (CRISPR) -proteína 9 associada a CRISPR, administrada como uma dose única reduz os ataques de angioedema, de acordo com um estudo publicado online em 24 de outubro no New England Journal of Medicine para coincidir com a reunião anual do Colégio Americano de Alergia, Asma e Imunologia, realizada de 24 a 28 de outubro em Boston .

Danny M. Cohn, M.D., Ph.D., do Amsterdam University Medical Center, e colegas designaram aleatoriamente adultos com angioedema hereditário para receber NTLA-2002 em uma dose única de 25 mg ou 50 mg ou placebo na proporção de 2:2:1 (10, 11 e seis pacientes, respectivamente). O número de ataques de angioedema por mês, da semana 1 à 16, foi o desfecho primário.

Os pesquisadores descobriram que a taxa média de ataque mensal estimada foi de 0,70, 0,65 e 2,82 com 25 mg de NTLA-2002, 50 mg de NTLA-2002 e placebo, respectivamente (diferenças, -75 e -77 por cento, respectivamente). , em comparação com placebo). No geral, 40 e 73 por cento dos pacientes que receberam 25 mg e 50 mg de NTLA-2002, respectivamente, não tiveram crises sem tratamento adicional durante o período das semanas 1 a 16. Dor de cabeça, fadiga e nasofaringite foram os sintomas mais graves. eventos adversos comuns entre pacientes que recebem NTLA-2002.

"Esses resultados mostram o potencial de uma dose única da nova terapia de edição genética in vivo baseada em CRISPR-Cas9 NTLA-2002 para ser uma cura funcional para pacientes com angioedema hereditário e apoiar a investigação contínua em um estudo maior de fase 3", escrevem os autores.

O estudo foi financiado pela Intellia Therapeutics, que está desenvolvendo o NTLA-2002.

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Fonte: HealthDay

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