ACAAI: terapia de edição genética reduz ataques de angioedema no angioedema hereditário

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Revisado clinicamente por Carmen Pope, BPharm. Última atualização em 24 de outubro de 2024.

Por Elana Gotkine HealthDay Reporter

QUINTA-FEIRA, 24 de outubro de 2024 - Para adultos com angioedema hereditário, a terapia de edição genética in vivo NTLA-2002, que se baseia em repetições palindrômicas curtas agrupadas regularmente interespaçadas (CRISPR) -proteína 9 associada a CRISPR, administrada como uma dose única reduz os ataques de angioedema, de acordo com um estudo publicado online em 24 de outubro no New England Journal of Medicine para coincidir com a reunião anual do Colégio Americano de Alergia, Asma e Imunologia, realizada de 24 a 28 de outubro em Boston .

Danny M. Cohn, M.D., Ph.D., do Amsterdam University Medical Center, e colegas designaram aleatoriamente adultos com angioedema hereditário para receber NTLA-2002 em uma dose única de 25 mg ou 50 mg ou placebo na proporção de 2:2:1 (10, 11 e seis pacientes, respectivamente). O número de ataques de angioedema por mês, da semana 1 à 16, foi o desfecho primário.

Os pesquisadores descobriram que a taxa média de ataque mensal estimada foi de 0,70, 0,65 e 2,82 com 25 mg de NTLA-2002, 50 mg de NTLA-2002 e placebo, respectivamente (diferenças, -75 e -77 por cento, respectivamente). , em comparação com placebo). No geral, 40 e 73 por cento dos pacientes que receberam 25 mg e 50 mg de NTLA-2002, respectivamente, não tiveram crises sem tratamento adicional durante o período das semanas 1 a 16. Dor de cabeça, fadiga e nasofaringite foram os sintomas mais graves. eventos adversos comuns entre pacientes que recebem NTLA-2002.

"Esses resultados mostram o potencial de uma dose única da nova terapia de edição genética in vivo baseada em CRISPR-Cas9 NTLA-2002 para ser uma cura funcional para pacientes com angioedema hereditário e apoiar a investigação contínua em um estudo maior de fase 3", escrevem os autores.

O estudo foi financiado pela Intellia Therapeutics, que está desenvolvendo o NTLA-2002.

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Fonte: HealthDay

Postou : 2024-10-25 06:00

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