ACAAI: Terapia de editare genetică reduce atacurile de angioedem în angioedem ereditar

Urmăriți Drugslib pe

Revizuit medical de Carmen Pope, BPharm. Ultima actualizare pe 24 octombrie 2024.

De Elana Gotkine HealthDay Reporter

JOI, 24 octombrie 2024 -- Pentru adulții cu angioedem ereditar, terapia de editare genetică in vivo NTLA-2002, care se bazează pe repetări palindromice scurte interspațiate în mod regulat (CRISPR)-proteina 9 asociată CRISPR, administrată întrucât o singură doză reduce atacurile de angioedem, potrivit unui studiu publicat online pe 24 octombrie în New England Journal of Medicine, pentru a coincide cu reuniunea anuală a Colegiului American de Alergie, Astm și Imunologie, care a avut loc între 24 și 28 octombrie la Boston. .

Danny M. Cohn, M.D., Ph.D., de la Centrul Medical al Universității din Amsterdam și colegii au repartizat aleatoriu adulții cu angioedem ereditar să primească NTLA-2002 într-o singură doză de 25 mg sau 50 mg sau placebo într-un raport de 2:2:1 (10, 11 și, respectiv, șase pacienți). Numărul de atacuri de angioedem pe lună de la săptămâna 1 la 16 a fost punctul final principal.

Cercetătorii au descoperit că rata medie lunară estimată de atac a fost de 0,70, 0,65 și 2,82 cu 25-mg NTLA-2002, 50-mg NTLA-2002 și, respectiv, placebo (diferențe, -75 și, respectiv, -77%) , comparativ cu placebo). În general, 40 și 73 la sută dintre pacienții cărora li s-au administrat 25 mg și, respectiv, 50 mg NTLA-2002, au fost fără atacuri, fără tratament suplimentar în perioada de la săptămânile 1 la 16. Durerea de cap, oboseala și rinofaringita au fost cele mai multe evenimente adverse frecvente în rândul pacienților cărora li se administrează NTLA-2002.

„Aceste rezultate arată potențialul unei singure doze din noua terapie de editare genetică in vivo, bazată pe CRISPR-Cas9, NTLA-2002, de a fi un remediu funcțional pentru pacienți cu angioedem ereditar și sprijin pentru continuarea investigației într-un studiu mai amplu de fază 3”, scriu autorii.

Studiul a fost finanțat de Intellia Therapeutics, care dezvoltă NTLA-2002.

Rezumat/Text complet (poate fi necesară abonamentul sau plata)

Editorial (poate fi necesar un abonament sau o plată)

Mai multe informații

Declinarea răspunderii: Datele statistice din articolele medicale oferă tendințe generale și nu se referă la indivizi. Factorii individuali pot varia foarte mult. Căutați întotdeauna sfaturi medicale personalizate pentru deciziile individuale de îngrijire a sănătății.

Sursa: HealthDay

Postat : 2024-10-25 06:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare