ACAAI: терапия генного редактирования уменьшает приступы ангионевротического отека при наследственном ангионевротическом отеке

Следите за Drugslib на

Медицинская проверка Кармен Поуп, BPharm. Последнее обновление: 24 октября 2024 г.

Элана Готкин, репортер HealthDay

ЧЕТВЕРГ, 24 октября 2024 г. — Взрослым с наследственным ангионевротическим отеком назначена терапия генного редактирования NTLA-2002 in vivo, основанная на кластерных коротких палиндромных повторах с регулярными интервалами (CRISPR)-CRISPR-ассоциированный белок 9. поскольку однократная доза уменьшает приступы ангионевротического отека, согласно исследованию, опубликованному 24 октября в Медицинском журнале Новой Англии и приуроченному к ежегодному собранию Американского колледжа аллергии, астмы и иммунологии, проходившему с 24 по 28 октября в Бостоне. .

Дэнни М. Кон, доктор медицинских наук, из Медицинского центра Амстердамского университета, и его коллеги случайным образом распределили взрослых с наследственным ангионевротическим отеком для приема NTLA-2002 в разовой дозе 25 мг или 50 мг. или плацебо в соотношении 2:2:1 (10, 11 и шесть пациентов соответственно). Первичной конечной точкой было количество приступов ангионевротического отека в месяц с 1 по 16 неделю.

Исследователи обнаружили, что расчетная среднемесячная частота атак составила 0,70, 0,65 и 2,82 при приеме 25 мг NTLA-2002, 50 мг NTLA-2002 и плацебо соответственно (разница -75 и -77 процентов соответственно). по сравнению с плацебо). В целом, у 40 и 73 процентов пациентов, принимавших 25 мг и 50 мг NTLA-2002 соответственно, не было приступов без какого-либо дополнительного лечения в период с 1 по 16 неделю. частые побочные эффекты среди пациентов, получающих NTLA-2002.

"Эти результаты показывают, что однократная доза новой терапии редактирования генов in vivo на основе CRISPR-Cas9 NTLA-2002 может стать функциональным лекарством для пациентов. с наследственным ангионевротическим отеком и поддержать продолжение исследования в более крупном исследовании фазы 3", - пишут авторы.

Исследование финансировалось компанией Intellia Therapeutics, которая разрабатывает NTLA-2002.

Аннотация/Полный текст (может потребоваться подписка или оплата)

Редакционная статья (может потребоваться подписка или оплата)

Дополнительная информация

Отказ от ответственности: Статистические данные в медицинских статьях отражают общие тенденции и не касаются отдельных лиц. Индивидуальные факторы могут сильно различаться. Всегда обращайтесь за индивидуальной медицинской консультацией для принятия индивидуальных медицинских решений.

Источник: HealthDay

Опубликовано : 2024-10-25 06:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова