ACAAI: Gen Düzenleme Terapisi Kalıtsal Anjiyoödemde Anjiyoödem Ataklarını Azaltır

Drugslib'i takip edin

Tıbbi olarak Carmen Pope, BPharm tarafından incelendi. En son 24 Ekim 2024'te güncellendi.

Yazan: Elana Gotkine HealthDay Muhabiri

24 Ekim 2024 PERŞEMBE -- Kalıtsal anjiyoödemi olan yetişkinler için, kümelenmiş düzenli aralıklı kısa palindromik tekrarlara (CRISPR)-CRISPR ile ilişkili protein 9'a dayanan in vivo gen düzenleme terapisi NTLA-2002 uygulandı. Amerikan Allerji, Astım ve İmmünoloji Koleji'nin 24-28 Ekim tarihleri ​​arasında Boston'da düzenlenen yıllık toplantısına denk gelecek şekilde New England Journal of Medicine'de 24 Ekim'de çevrimiçi olarak yayınlanan bir araştırmaya göre, tek bir doz anjiyoödem ataklarını azaltır. .

Amsterdam Üniversitesi Tıp Merkezi'nden Danny M. Cohn, M.D., Ph.D. ve meslektaşları, kalıtsal anjiyoödemi olan yetişkinleri 25 mg veya 50 mg'lık tek dozda NTLA-2002 almaları için rastgele atadılar. veya 2:2:1 oranında plasebo (sırasıyla 10, 11 ve altı hasta). Birincil son nokta, 1. haftadan 16. haftaya kadar aylık anjiyoödem ataklarının sayısıydı.

Araştırmacılar tahmini ortalama aylık atak oranının 25 mg NTLA-2002, 50 mg NTLA-2002 ve plasebo ile sırasıyla 0,70, 0,65 ve 2,82 olduğunu buldu (farklar sırasıyla yüzde -75 ve -77) , plaseboyla karşılaştırıldığında). Genel olarak, 25 mg ve 50 mg NTLA-2002 alan hastaların sırasıyla yüzde 40 ve 73'ü, 1 ila 16. haftalar arasındaki dönemde herhangi bir ek tedavi olmaksızın ataksız kaldı. Baş ağrısı, yorgunluk ve nazofarenjit en sık görülenlerdi. NTLA-2002 alan hastalarda yaygın görülen yan etkiler.

"Bu sonuçlar, yeni CRISPR-Cas9 tabanlı in vivo gen düzenleme terapisi NTLA-2002'nin tek dozunun hastalar için işlevsel bir tedavi olma potansiyelini göstermektedir. kalıtsal anjiyoödem ve destek ile daha geniş bir 3. aşama denemesinde araştırmaya devam edildi" diye yazıyor yazarlar.

Çalışma, NTLA-2002'yi geliştiren Intellia Therapeutics tarafından finanse edildi.

Özet/Tam Metin (abonelik veya ödeme gerekebilir)

Editörden (abonelik veya ödeme gerekebilir)

Daha Fazla Bilgi

Sorumluluk reddi beyanı: Tıbbi makalelerdeki istatistiksel veriler genel eğilimleri sağlar ve bireylere ait değildir. Bireysel faktörler büyük ölçüde değişebilir. Bireysel sağlık hizmeti kararları için her zaman kişiselleştirilmiş tıbbi tavsiye alın.

Kaynak: HealthDay

Gönderildi : 2024-10-25 06:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler