ACAAI: терапія генного редагування зменшує напади ангіоневротичного набряку при спадковому ангіоневротичному набряку

Підпишіться на Drugslib

Медичний огляд Кармен Поуп, BPharm. Востаннє оновлено 24 жовтня 2024 р.

Автор: Елана Готкін, репортер HealthDay

ЧЕТВЕР, 24 жовтня 2024 р. — Дорослим із спадковим ангіоневротичним набряком застосовували терапію редагування генів in vivo NTLA-2002, яка базується на кластеризованих регулярно проміжних коротких паліндромних повторах (CRISPR)-CRISPR-асоційованому білку 9. оскільки разова доза зменшує напади ангіоневротичного набряку, згідно з дослідженням, опублікованим 24 жовтня в журналі New England Journal of Medicine, яке збіглося з щорічною зустріччю Американського коледжу алергії, астми та імунології, яка проходила з 24 по 28 жовтня в Бостоні .

Денні М. Кон, доктор медичних наук, доктор філософії з Медичного центру Амстердамського університету та його колеги випадковим чином призначили дорослих із спадковим ангіоневротичним набряком для отримання NTLA-2002 у одноразовій дозі 25 або 50 мг. або плацебо у співвідношенні 2:2:1 (10, 11 і 6 пацієнтів відповідно). Первинною кінцевою точкою була кількість нападів ангіоневротичного набряку на місяць з 1 по 16 тиждень.

Дослідники виявили, що розрахункова середня місячна частота нападів становила 0,70, 0,65 і 2,82 для 25 мг NTLA-2002, 50 мг NTLA-2002 і плацебо відповідно (відмінності -75 і -77 відсотків відповідно , порівняно з плацебо). Загалом, 40 і 73 відсотки пацієнтів, які отримували 25 мг і 50 мг NTLA-2002, відповідно, були вільними від нападів без додаткового лікування протягом періоду з 1 по 16 тиждень. Головний біль, втома та назофарингіт були найбільшими. поширені побічні явища серед пацієнтів, які отримували NTLA-2002.

«Ці результати показують потенціал однієї дози нової терапії in vivo редагування генів NTLA-2002 на основі CRISPR-Cas9 бути функціональним лікуванням для пацієнтів із спадковим ангіоневротичним набряком і підтримкою продовження дослідження у більшій фазі дослідження 3", - пишуть автори.

Дослідження фінансувалося Intellia Therapeutics, яка розробляє NTLA-2002.

Анотація/Повний текст (може знадобитися передплата або оплата)

Редакція (може знадобитися підписка або оплата)

Додаткова інформація

Відмова від відповідальності: статистичні дані в медичних статтях містять загальні тенденції та не стосуються окремих осіб. Індивідуальні фактори можуть сильно відрізнятися. Завжди звертайтеся за персональною медичною порадою для прийняття індивідуальних рішень щодо охорони здоров’я.

Джерело: HealthDay

Опубліковано : 2024-10-25 06:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова