ACC: Mavacamten wirksam bei Jugendlichen mit obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie

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Von Elana Gotkine HealthDay Reporter

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Medizinisch überprüft von Carmen Pope, BPharm. Zuletzt aktualisiert am 1. April 2026.

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MITTWOCH, 1. April 2026 – Mavacamten, der erste seiner Klasse, der für die Behandlung symptomatischer Erwachsener mit obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (HCM) zugelassen ist, ist laut einer Studie, die online am 29. März im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurde, anlässlich der Jahrestagung des American College of Cardiology vom 28. bis 30. März wirksam bei Jugendlichen mit obstruktiver HCM New Orleans.

Joseph W. Rossano, M.D., vom Children's Hospital of Philadelphia, und Kollegen führten eine randomisierte internationale Studie durch, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Mavacamten bei Jugendlichen (im Alter von 12 bis <18 Jahren) mit obstruktiver HCM untersucht wurde. Nach fünfwöchigem Screening wurden 44 Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip 28 Wochen lang entweder Mavacamten (2,5 oder 5 mg/Tag basierend auf dem Körpergewicht) oder Placebo zugewiesen.

Die Forscher fanden heraus, dass bei Teilnehmern, die Mavacamten erhielten, eine erhebliche Verbesserung hinsichtlich der Veränderung des Valsalva-Gradienten des linksventrikulären Ausflusstrakts (LVOT) vom Ausgangswert bis zur 28. Woche zu verzeichnen war, mit durchschnittlichen Rückgängen von 48,5 bzw. 0,5 mmHg in der Mavacamten- bzw. Placebo-Gruppe. Signifikante Verbesserungen zugunsten von Mavacamten wurden auch bei sekundären Endpunkten beobachtet, einschließlich der Veränderung des LVOT-Gradienten im Ruhezustand, der maximalen Wandstärke des linken Ventrikels, des Spitzensauerstoffverbrauchs und von Symptommessungen wie Müdigkeit und Kurzatmigkeit. Die Troponin- und Peptidspiegel verringerten sich bei denjenigen, die Mavacamten einnahmen, und stiegen bei denjenigen, die Placebo einnahmen.

„Über die Linderung der Symptome hinaus gibt es ein Signal dafür, dass dies möglicherweise eine positive Umgestaltung des Herzens bewirkt, was den natürlichen Krankheitsverlauf verbessern könnte“, sagte Rossano in einer Erklärung. „Das deutet darauf hin, dass es wichtig sein könnte, Kindern schon in jungen Jahren mit dieser Therapie zu beginnen, bevor sie viele Jahrzehnte andauernde Herzschäden aufgrund der Obstruktion erlitten haben.“

Die Studie wurde von Bristol Myers Squibb, Hersteller von Mavacamten, finanziert.

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Quelle: HealthDay

Gesendet : 2026-04-02 01:56

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