ACC: Mavacamten eficaz para adolescentes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva

Revisado médicamente por Carmen Pope, BPharm. Última actualización el 1 de abril de 2026.

vía HealthDay

MIÉRCOLES, 1 de abril de 2026: Mavacamten, el primer inhibidor de la miosina cardíaca de su clase aprobado para el tratamiento de adultos sintomáticos con miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MCH), es eficaz para adolescentes con MCH obstructiva, según un estudio publicado en línea el 29 de marzo en el New England Journal of Medicine coincidiendo con la reunión anual del Colegio Americano de Cardiología, celebrada del 28 al 30 de marzo en Nueva Orleans.

Joseph W. Rossano, M.D., del Children's Hospital of Philadelphia, y sus colegas realizaron un estudio internacional aleatorizado para evaluar la eficacia y seguridad de mavacamten en adolescentes (de 12 a <18 años) con MCH obstructiva. Después de cinco semanas de evaluación, 44 participantes fueron asignados aleatoriamente a mavacamten (2,5 o 5 mg/día según el peso corporal) o placebo durante 28 semanas.

Los investigadores encontraron que los participantes que recibieron mavacamten tuvieron una mejora sustancial en términos del cambio en el gradiente del tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI) de Valsalva desde el inicio hasta la semana 28, con disminuciones promedio de 48,5 y 0,5 mmHg en los grupos de mavacamten y placebo, respectivamente. También se observaron mejoras significativas a favor de mavacamten en los criterios de valoración secundarios, incluido el cambio en el gradiente del TSVI en reposo, el espesor máximo de la pared del ventrículo izquierdo, el consumo máximo de oxígeno y las medidas de síntomas como fatiga y dificultad para respirar. Los niveles de troponina y péptidos disminuyeron en quienes tomaron mavacamten y aumentaron en quienes tomaron placebo.

"Más allá del alivio de los síntomas, hay una señal de que esto puede estar remodelando favorablemente el corazón, lo que podría mejorar la historia natural de la enfermedad", dijo Rossano en un comunicado. "Esto sugiere que podría ser importante iniciar esta terapia en los niños cuando son pequeños, antes de que hayan sufrido muchas décadas de lesión continua en el corazón debido a la obstrucción".

El estudio fue financiado por Bristol Myers Squibb, fabricante de mavacamten.

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Fuente: HealthDay

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